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Este Paciente de Glomerulonefritis ha Estado Recibiendo Tratamiento de Diálisis Durante Más de 30 Años. Ahora Comparte su Disciplina con Otros Pacientes

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Glomerulonefritis

  Según un artículo reciente en MalayMail, se le ocurrió al médico de Abdullah que el hombre de 67 años sería una inspiración para otras personas con insuficiencia renal. Su…

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El Primer Día Internacional de Sensibilización Sobre el Síndrome de Alagille se Celebró el 24 de Enero.

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Síndrome de Alagille

Día Internacional de Conciencia de Alagille El primer día internacional de Conciencia de Alagille se celebró el 24 de Enero del 2020. ¿Qué es el Síndrome de Alagille? Es una…

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ICYMI: El Fabricante del Medicamento para la Atrofia Muscular Espinal Zolgensma ha Hecho una Lotería de por Vida

• Autor de la entrada:Sunniva Bean
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Atrofia Muscular Espinal

Como se informó originalmente en Euronews, existe un suministro limitado de medicamentos caros para enfermedades raras, por lo que puede ser difícil priorizar qué pacientes tendrán sus vidas salvas cuando…

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India ha Presentado un Nuevo Borrador de Política de Enfermedades Raras, pero no Beneficia a todos los Pacientes

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad de la Orina Jarabe de Arce/Síndrome de Hurler/Tirosinemia

India redactó por primera vez una política nacional de enfermedades raras en el 2017. Lamentablemente, nunca se promulgó debido a problemas de presupuesto e implementación. Este borrador incluía sugerencias tales…

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La Fase 2b de Ensayo para Enfermedades Mitocondriales ha Comenzado

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:acidosis láctica y episodios similares a derrames cerebrales/Encefalopatía Mitocondrial/Enfermedad Mitocondrial/Neurogastrointestinal mitocondrial/síndrome de encefalopatía

Khondrion acaba de anunciar que el primer paciente recibió una dosis en su estudio de fase 2b para enfermedades mitocondriales llamadas KHENERGYZE. Esta población de pacientes tiene una gran necesidad…

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Están en Marcha los Primeros Ensayos de Medicina Personalizada para la Fibrosis Quística

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Fibrosis Quística

Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente…

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Venclyxto® Plus Obinutuzumab Ofrece a Pacientes con LLC no Tratados Previamente Tratamiento sin Quimioterapia

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Leucemia Linfocítica Crónica

  Un reciente comunicado de prensa de la compañía mundial de investigación biofarmacéutica, AbbVie, informó una opinión positiva del CHMP otorgada a VENCLYXTO® en combinación con obinutuzumab para tratar la…

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Evaluación del Paciente Completada para el Ensayo Clínico de Zygel, un Tratamiento para el Síndrome de X Frágil

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Síndrome de X frágil

Zynerba Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que han terminado la evaluación del paciente para su ensayo clínico de Zygel, un tratamiento para el Síndrome de X frágil. Zygel es un gel…

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Esta Doctora Regresó a la Escuela para Encontrar una Cura para la ELA

• Autor de la entrada:Sunniva Bean
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara/Esclerosis Lateral Amiotrófica

Como se informó originalmente en Mayo Clinic, la Dra. Veronique Belzil se dio cuenta de que quería dejar su trabajo como psicóloga para encontrar una cura para la esclerosis lateral…

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Serie de Seminarios para Pacientes: Las Personas con XLH Comparten Sus Historias

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara

La serie de seminarios para pacientes es un evento en el que los afectados por enfermedades raras de alguna manera comparten sus experiencias. Los pacientes, los familiares, los profesionales médicos…

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Estudio Rastrea Supervivencia, Calidad de Vida y Seguimiento para Pacientes con Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton

Según un estudio publicado en la revista científica Neurology, las tasas de supervivencia de pacientes con síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) se compararon con la de la población general, así…

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Los Pacientes con Enfermedades Raras Continúan Enfrentando Barreras para el Tratamiento en Todo El Mundo

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara

Según una historia de mmm-online.com, una infografía reciente destaca los desafíos que los pacientes de enfermedades raras en todo el mundo aún enfrentan cuando se trata de obtener el tratamiento…

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Designación de Medicamentos Huérfanos y Dos Nuevos Ensayos Clínicos para el Tratamiento de la ELA

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Esclerosis Lateral Amiotrófica

NeuroSense Therapeutics, una compañía de biotecnología, está en proceso de desarrollar PrimeC. PrimeC fue creado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y está destinado a retrasar o…

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La Fase 3 del Ensayo del Síndrome de Lennox-Gastaut Termina en Resultados Positivos

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Síndrome de Lennox-Gastaut

Según una historia de gurufocus.com, la compañía farmacéutica Zogenix, Inc., ha anunciado recientemente resultados de primera línea de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando FINTEPLA® como…

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Encontrar Tumores Raros de Paraganglioma y Feocromocitoma

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Feocromocitoma/Paraganglioma

  Un artículo en CURE® describe dos tipos de tumores extremadamente raros: paraganglioma y feocromocitoma. Uno de cada tres mil individuos puede tener uno o ambos de estos tumores. Los…

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Avances Recientes Ponen una Cura para la Enfermedad de Cushing a una Distancia Sorprendente

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad de Cushings

Según una historia de Healio, la enfermedad de Cushing, una causa del síndrome de Cushing, aún puede ser una enfermedad mortal si no se trata. Sin embargo, los recientes desarrollos…

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Los Pacientes de Edad Avanzada con Síndromes Mielodisplásicos Pueden Tener Trasplantes Exitosos

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Síndromes Mielodisplásicos

Por Rachel Whetstone de In The Cloud Copy Muchos pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) son ancianos cuando se les diagnostica la enfermedad. Aunque a menudo se piensa que los trasplantes…

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Cuatro Consejos para Hacer Frente a Una Enfermedad Crónica

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara

Por Jodee Redmond de In The Cloud Copy Vivir con una enfermedad crónica es una situación muy estresante. Afecta a una persona física, mental, emocional y espiritualmente. Las enfermedades crónicas…

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¿Puede «Cell-in-a-Box» de PharmaCyte Ser un Gran Avance para el Cáncer de Páncreas?

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Cáncer de Páncreas

Según una historia de Newsfile, la compañía de biotecnología PharmaCyte está comenzando a llamar la atención con el potencial de su tecnología patentada Cell-in-a-Box que tiene el potencial de mejorar…

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La Importancia de los Diagnósticos: Viviendo con la Enfermedad de Lyme y la Enfermedad de Hashimoto

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Encefalitis de Hashimoto/Enfermedad de Lyme

Obtener un diagnóstico para una enfermedad rara tiende a ser muy difícil. Los médicos no esperan de inmediato que condiciones raras causen los síntomas; Primero culpan a las condiciones más…

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El Parlamento Europeo Está Relanzando Su Red Para Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Artrogriposis Múltiple Congénita/Atrofia Muscular Espinal/Chronic myelomonocytic leukemia

El Parlamento Europeo ha anunciado que relanzarán su "Red de Defensores Parlamentarios de Enfermedades Raras". Su objetivo es crear un nuevo marco de políticas que pueda mejorar la atención y…

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Los Expertos Explican Cómo Comprender las Respuestas Inmunitarias Podría Salvar la Vida de las Personas Afectadas por COVID-19

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara

Los investigadores de todo el mundo están trabajando arduamente para tratar de desarrollar tanto tratamientos para Covid-19 como vacunas para la enfermedad. Los profesores de reumatología de la Universidad de…

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Designación de Terapia Innovadora con Baricitinib para el Tratamiento de la Alopecia Areata

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Alopecia areata

Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para la alopecia areata, una condición que ve la pérdida de cabello en todo el cuerpo. Eli Lilly and Company, trabajando con…

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Los Aspectos Positivos de la Distancia Social: Centrarse en lo Que Puede Hacer

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad rara

El distanciamiento social apesta de muchas maneras. Seré el primero en admitirlo. Puedes sentirte aislado, solo, atrapado, asustado. Pero, hay algunas ventajas de esta loca situación. Aquí hay algunos consejos…

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El Fármaco Experimental Infigratinib Ingresa a Ensayos en Múltiples Indicaciones de Cáncer

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 15, 2020
• Categoría de la entrada:Cáncer/Carcinoma Urotelial

Según una historia de gurufocus, la compañía de biotecnología QED Therapeutics anunció recientemente que los primeros pacientes fueron dosificados en estudios clínicos separados de fase 2 y fase 3 que…

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