La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses)…
Antes de 2021, no había tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, existía una necesidad urgente de cubrir esta necesidad…
A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en investigación JR-171 recibió la designación de…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa biotecnológica y biofarmacéutica en etapa clínica Biom Therapeutics ("Biom") compartió que su candidato a fármaco BIO017 recibió la designación de Fármaco Huérfano.…
El 11 de Marzo de 2021, la compañía biofarmacéutica global Alkermes plc compartió que su candidato a fármaco en investigación, nemvaleucina alfa, recibió la designación de fármaco huérfano de la…
Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa de biotecnología AltruBio Inc. compartió que su terapia neihulizumab (AbGn-168H) recibió la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes con enfermedad…
La designación de Medicamento Huérfano de la FDA ofrece un estatus especial a los medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar afecciones raras. En los Estados Unidos, una enfermedad rara…
Hace poco más de una semana, la empresa de desarrollo y descubrimiento de fármacos Rescindo Therapeutics Inc. ("Rescindo") compartió que su candidato a fármaco RSC-57 recibió las designaciones de Medicamento…
Según European Pharmaceutical Review, los resultados de un ensayo clínico de Fase 1/2a respaldan el uso de AstroRx en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo clínico, dirigido por…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
Recientemente, la compañía de terapia génica Taysha Gene Therapies ("Taysha") anunció que su candidato a terapia génica, TSHA-102, recibió de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica…
Como se informó en BioSpace; Hoy, Biocryst Pharmaceuticals ha recibido un impulso para avanzar en su trabajo de explorar los méritos de un posible tratamiento oral para la HPN. La…
En la última semana, la empresa de biotecnología Levo Therapeutics anunció los resultados del ensayo clínico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad…
Como se informó originalmente en Porphyria News, las enfermedades raras han sido históricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo genética les hizo carecer de prioridad,…
Según un artículo publicado en BioPortfolio, a principios de esta semana, la compañía de biotecnología Vybion Incorporated obtuvo la designación de medicamento huérfano por su fármaco INT41 altamente experimental para…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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