Le 19 novembre 2020, Research!America a organisé un webinaire d'information intitulé « De la science primée au prix Nobel au traitement de dernière génération : étudier le chemin d'une percée…
Innovent Biologics a récemment reçu l'autorisation de l’Agence chinoise de réglementation des produits de santé (NMPA) pour son traitement de l'arthrite juvénile idiopathique (AJI), SULINNO. Il a été autorisé pour…
Récemment, l'American College of Rheumatology (ACR) a virtuellement organisé « ACR Convergence 2020 », la réunion annuelle de l'organisation. Pendant la réunion, les chercheurs ont partagé de nouvelles perspectives dans le domaine…
Comme indiqué dans Medical Xpress ; Fight for Sight, une association caritative britannique dédiée à la vision, a fait une annonce prometteuse pour les personnes atteintes de maladies maculaires :…
La cardiomyopathie dilatée est une maladie cardiaque causée par une mutation du gène RBM20. Cette maladie cardiaque est unique car elle peut toucher les jeunes adultes. Ces personnes courent un…
« Réadapter » des médicaments signifie que les chercheurs peuvent découvrir que certains composés ou thérapies utilisés contre une maladie pourraient être transformés pour le plan de traitement d'autres troubles.…
Alors que la thérapie génique promet de traiter de nombreux troubles génétiques, créant une meilleure qualité de vie pour de nombreuses personnes, il existe également des problèmes éthiques associés à…
Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique Sanofi, la demande de licence de produits biologiques pour son médicament avalglucosidase alfa a été acceptée par l’Agence américaine des produits…
Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth ont indiqué dans une enquête récente que leurs symptômes de douleur ont augmenté et leur mobilité a…
par Lauren Taylor du site In The Cloud Copy L’amyotrophie spinale, est une maladie génétique qui affecte les systèmes nerveux central et périphérique d’un individu, ainsi que ses muscles squelettiques,…
Au début de la semaine dernière, Agios Pharmaceuticals («Agios») a annoncé que son traitement, Mitapivat, avait reçu la désignation de médicament orphelin. Cette thérapie administrée par voie orale est un…
Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au…
Sedor Pharmaceuticals, associé de Ligand Pharmaceuticals, a récemment reçu l'autorisation de la FDA pour SESQUIENT, son traitement de l'état de mal épileptique. Il a été autorisé pour le traitement des…
Selon un article de pharmalive.com, la société pharmaceutique Calliditas Therapeutics envisagera de demander l'autorisation de son traitement Nefecon par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Cette autorisation concernera…
Selon un article de Cancer Network, la Commission européenne a récemment autorisé un traitement d’association en deux parties contre le cancer de l'ovaire avancé, avec déficit en recombinaison homologue (HRD).…
Selon un article d'EurekAlert! une étude récente présentée à la réunion annuelle de l'American College of Rheumatology décrit certaines des principales caractéristiques cliniques de l'ostéomyélite chronique non bactérienne, une maladie…
Selon un article de GlobeNewswire, la société biopharmaceutique Reata Pharmaceuticals, Inc., a récemment annoncé que la deuxième année de son essai clinique de phase 3 était terminée. Cet essai teste…
BioMarin prévoit d'étendre son programme clinique pour le vosoritide, son traitement de l'achondroplasie. Cette expansion comprend deux nouveaux essais de phase 2, dont le premier évaluera le vosoritide chez les…
Tel que rapporté par Human Rights Watch ; au Mozambique, une organisation de base pour soutenir les personnes atteintes d'albinisme utilise des peintures murales pour sensibiliser le public et pour…
Saviez-vous qu'il existe plusieurs formes de sclérose en plaques (SEP) ? La forme la plus courante de SEP est récurrente-rémittente, ce qui signifie que les patients ont des périodes symptomatiques…
Selon un article de Street Insider, la société biopharmaceutique Forma Therapeutics Holdings, Inc., a récemment annoncé que son candidat thérapeutique expérimental FT-4202 avait obtenu la désignation de médicament orphelin de…
Selon une nouvelle étude, des chercheurs pensent que la chirurgie fonctionnelle des membres inférieurs améliore la capacité de marche et la qualité de vie chez les patients atteints de la…
L'Agence européenne des médicaments a accepté d’examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché de Biogen. La demande concerne l'aducanumab, un traitement de la maladie d'Alzheimer. Comme cette maladie…
Le 3 novembre 2020, la société biopharmaceutique ChemoCentryx et Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma, la succursale auxiliaire de Vifor Pharma Group (VFMCRP), ont annoncé que l'Agence européenne des médicaments…
La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie rare qui, comme de nombreuses autres maladies rares, n'est pas encore entièrement comprise par les professionnels de santé. Pour cette raison,…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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