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Les maladies rares sont beaucoup plus courantes qu'on ne le pense. Le mot « rare » est rebutant. Mais le mot concerne chaque affection rare individuelle. Collectivement, les maladies rares…
Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique Aeterna Zentaris Inc. a déclaré que la société développe une nouvelle thérapie pour les patients atteints d'hypoparathyroïdie. Le programme de développement…
Depuis sa création, la société de biotechnologie Chinook Therapeutics, Inc. (« Chinook ») a travaillé pour développer des solutions thérapeutiques pour les patients atteints de maladies rénales. Aujourd'hui, la…
Selon un article récent de Fierce Biotech, la plupart de cancers progressent par une division cellulaire constante. Les scientifiques de l'Université Vanderbilt sont déterminés à trouver la raison de cette…
Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude récente a démontré les impacts potentiels d'une thérapie à base d'ARN comme traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Le…
Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique suédoise Orphan Biovitrum AB (« Sobi ») a annoncé que le premier patient avait reçu sa dose dans un essai clinique…
En mars 2021, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a élargi l'autorisation de l’accès à Lomecel-B, un traitement expérimental de la société de biotechnologie Longeveron S.A., pour…
Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l'activité du facteur de…
Est-il possible que certaines mutations génétiques, qui causent une maladie spécifique, augmentent également le risque de développer une autre maladie ? Selon HealthDay, la réponse pourrait être que oui. Dans…
On estime qu'une personne sur quarante à soixante mille est atteinte de la maladie de Fabry. On sait qu'environ cinq cents Canadiens sont atteints de la maladie de Fabry. Newswise…
Le 11 mars 2021, la société biopharmaceutique mondiale Alkermes plc a annoncé que son candidat-médicament expérimental, nemvaleukin alfa, avait reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA (l’Agence américaine…
Selon une étude de Hindawi, une équipe de scientifiques a annoncé la découverte de mutations jamais vues liées au syndrome d'Alport, une maladie rénale rare. Ces mutations ont été identifiées…
Dans un récent communiqué de presse, le Ivy Brain Tumor Center, une initiative de science translationnelle à but non lucratif, a déclaré que le premier patient avait été traité dans…
Selon Healio, il y a une tendance inquiétante qui concerne la maladie de Horton. Sur une période de 18 ans (2000-2018), les taux de mortalité de la maladie de Horton…
Le mois de mars est connu comme le mois de la sensibilisation au myélome, une période consacrée à la sensibilisation du grand public et de la communauté médicale au myélome…
Parker Boyer et sa famille connaissent bon nombre des défis auxquels font face les patients atteints de maladies rares ; ils en ont rencontré beaucoup depuis la naissance de Parker.…
Quand un patient apprend qu'il souffre d'une maladie rare potentiellement mortelle et qu'on lui dit qu'il n'y a pas de remède, on fait tous ses efforts pour répondre à ses…
Des chercheurs de l'Université Northwestern ont découvert un composé capable d'arrêter la dégénérescence progressive des motoneurones chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La dégradation continue de ces…
Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique Salarius Pharmaceuticals, Inc. (« Salarius ») a annoncé le lancement d’une phase de prolongation d'un essai clinique de phase 1/2. Dans…
Une nouvelle étude publiée dans JAMA Oncology a révélé que de tous les patients qui ont eu un cancer qui s’est propagé aux os et ont commencé un traitement, 2,8…
Pour les patients atteints de dermatite atopique grave, il peut être difficile de trouver des options de traitement efficaces. Pour beaucoup, le traitement comprend des crèmes locales, des médicaments anti-inflammatoires,…
Récemment, la société biopharmaceutique Strongbridge Biopharma plc (« Strongbridge ») a déclaré que la société avait soumis une demande de nouveau médicament à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). La…
Début mars 2021, la société de thérapie génique AVROBIO, Inc. a déclaré que sa thérapie génique expérimentale, AVR-RD-04, avait reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne. Ce…
Comme indiqué dans NewsWise, au fur et à mesure que les maladies rares sont étudiées attentivement, plus de données révèlent des distinctions médicales. De nouveaux limites sont fixés, menant à…
Monty Hui, un garçon australien de huit ans, et sa famille ont parlé à SBS News de la vie avec une maladie rare et des défis auxquels on fait face…
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