Le Premier patient a reçu une dose dans un essai sur la papillomatose respiratoire récurrente
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Le Premier patient a reçu une dose dans un essai sur la papillomatose respiratoire récurrente

Selon un communiqué de presse d'Inovio Pharmaceuticals, la société de biotechnologie a officiellement administré la première dose à un patient dans son essai clinique de phase 1/2, qui testera le…

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Le Modèle génétique qui expose les patients atteints de MICI au risque de caillots sanguins mortels
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Le Modèle génétique qui expose les patients atteints de MICI au risque de caillots sanguins mortels

Selon Newswise, dans une nouvelle étude publiée pour la première fois dans Gastroenterology, des chercheurs de Cedars-Sinai ont identifié un ensemble de gènes, composé de rares déviations génétiques et de…

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Le VK2809 réduit considérablement le cholestérol LDL et la graisse du foie dans la NASH
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Le VK2809 réduit considérablement le cholestérol LDL et la graisse du foie dans la NASH

En novembre 2020, Viking Therapeutics (« Viking ») a partagé un aperçu de son programme de maladies métaboliques. Selon Greg Zante, directeur général délégué des finances pour Viking, le traitement…

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SULINNO a été autorisé en Chine pour le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique
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SULINNO a été autorisé en Chine pour le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique

Innovent Biologics a récemment reçu l'autorisation de l’Agence chinoise de réglementation des produits de santé (NMPA) pour son traitement de l'arthrite juvénile idiopathique (AJI), SULINNO. Il a été autorisé pour…

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Selon une étude, l’avacopan est mieux que la prednisone pour les patients atteints d’AAV
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Selon une étude, l’avacopan est mieux que la prednisone pour les patients atteints d’AAV

Récemment, l'American College of Rheumatology (ACR) a virtuellement organisé « ACR Convergence 2020 », la réunion annuelle de l'organisation. Pendant la réunion, les chercheurs ont partagé de nouvelles perspectives dans le domaine…

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Les Cellules souches pourraient guérir la cause la plus courante de cécité irréversible
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Les Cellules souches pourraient guérir la cause la plus courante de cécité irréversible

Comme indiqué dans Medical Xpress ; Fight for Sight, une association caritative britannique dédiée à la vision, a fait une annonce prometteuse pour les personnes atteintes de maladies maculaires :…

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Une Nouvelle découverte permet aux chercheurs d’étudier les mécanismes des maladies neurodégénératives dès le début de la vie
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Une Nouvelle découverte permet aux chercheurs d’étudier les mécanismes des maladies neurodégénératives dès le début de la vie

La cardiomyopathie dilatée est une maladie cardiaque causée par une mutation du gène RBM20. Cette maladie cardiaque est unique car elle peut toucher les jeunes adultes. Ces personnes courent un…

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Les Immunothérapies contre le mélanome peuvent également fonctionner comme traitement de l’angiosarcome cutané, selon une étude
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Les Immunothérapies contre le mélanome peuvent également fonctionner comme traitement de l’angiosarcome cutané, selon une étude

« Réadapter » des médicaments signifie que les chercheurs peuvent découvrir que certains composés ou thérapies utilisés contre une maladie pourraient être transformés pour le plan de traitement d'autres troubles.…

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La Thérapie génique Strimvelis contre le DICS-ADA a été liée à un cas de leucémie

Alors que la thérapie génique promet de traiter de nombreux troubles génétiques, créant une meilleure qualité de vie pour de nombreuses personnes, il existe également des problèmes éthiques associés à…

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Un Traitement possible de la maladie de Pompe sera évalué dans un examen prioritaire
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Un Traitement possible de la maladie de Pompe sera évalué dans un examen prioritaire

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique Sanofi, la demande de licence de produits biologiques pour son médicament avalglucosidase alfa a été acceptée par l’Agence américaine des produits…

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Des Patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth ont indiqué des déclins pendant le confinement de la COVID-19
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Des Patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth ont indiqué des déclins pendant le confinement de la COVID-19

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth ont indiqué dans une enquête récente que leurs symptômes de douleur ont augmenté et leur mobilité a…

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La Thérapie génique dans un modèle murin donne un aperçu des traitements possibles de l’amyotrophie spinale aux chercheurs
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La Thérapie génique dans un modèle murin donne un aperçu des traitements possibles de l’amyotrophie spinale aux chercheurs

par Lauren Taylor du site In The Cloud Copy L’amyotrophie spinale, est une maladie génétique qui affecte les systèmes nerveux central et périphérique d’un individu, ainsi que ses muscles squelettiques,…

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Mitapivat comme traitement de la drépanocytose a reçu la désignation de médicament orphelin
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Mitapivat comme traitement de la drépanocytose a reçu la désignation de médicament orphelin

Au début de la semaine dernière, Agios Pharmaceuticals («Agios») a annoncé que son traitement, Mitapivat, avait reçu la désignation de médicament orphelin. Cette thérapie administrée par voie orale est un…

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Il y a une nouvelle étude de phase 1 pour un traitement de la dystrophie musculaire de Becker
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Il y a une nouvelle étude de phase 1 pour un traitement de la dystrophie musculaire de Becker

Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au…

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