Les Données intermédiaires pour une thérapie génique de la maladie de Hunter semblent prometteuses
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Les Données intermédiaires pour une thérapie génique de la maladie de Hunter semblent prometteuses

Selon un article de Markets Insider, la société de biotechnologie REGENXBIO Inc. a récemment publié les données de son essai clinique de phase 1/2. Ce sont des données intermédiaires des…

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Une Nouvelle modification de l’ADN génomique chez le poisson-zèbre pourrait nous aider à étudier les maladies humaines
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Une Nouvelle modification de l’ADN génomique chez le poisson-zèbre pourrait nous aider à étudier les maladies humaines

Saviez-vous que le poisson-zèbre, un poisson tropical d'eau douce, est plus couramment utilisé pour modéliser et étudier les maladies humaines ? Maintenant, dit Phys.org, des chercheurs du Garvan Institute of…

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La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin au sotatercept, un traitement de l’HTAP
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La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin au sotatercept, un traitement de l’HTAP

Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique Acceleron Pharma, Inc. (« Acceleron ») a annoncé que son candidat médicament expérimental, le sotatercept, avait reçu la désignation de médicament orphelin…

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L’Administration des doses d’ARCT-810 a commencé dans l’essai de phase 1b pour le déficit en OTC
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L’Administration des doses d’ARCT-810 a commencé dans l’essai de phase 1b pour le déficit en OTC

Début décembre 2020, la société de médicaments ARNm Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (« Arcturus ») a annoncé que la société avait commencé à administrer les doses aux participants dans son…

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Une Thérapie CAR-T expérimentale contre le myélome multiple a montré des résultats encourageants dans un essai précoce
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Une Thérapie CAR-T expérimentale contre le myélome multiple a montré des résultats encourageants dans un essai précoce

Selon un article de Cancer Therapy Advisor, un récent essai clinique de phase 1 a examiné une thérapie expérimentale par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) chez des patients…

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Le Partenariat de HemoShear & de Takeda a identifié une nouvelle cible médicamenteuse pour la NASH
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Le Partenariat de HemoShear & de Takeda a identifié une nouvelle cible médicamenteuse pour la NASH

Dans un communiqué de presse récent, la société de biotechnologie HemoShear Therapeutics (« HemoShear ») a déclaré que la société, en collaboration avec Takeda Pharmaceutical Company Ltd. (« Takeda »), avait identifié…

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L’Histoire d’Ally : chercher un diagnostic et un traitement de l’ARSACS
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L’Histoire d’Ally : chercher un diagnostic et un traitement de l’ARSACS

Les patients atteints de maladies rares font souvent face à un chemin long, compliqué et frustrant vers le bon diagnostic et le bon traitement. Ally Trainor, une étudiante de 21…

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La MSIE n’est pas aussi rare qu’on le pensait autrefois, elle pourrait causer 3% des morts subites pendant l’enfance
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La MSIE n’est pas aussi rare qu’on le pensait autrefois, elle pourrait causer 3% des morts subites pendant l’enfance

  Au cours de la dernière décennie, plus d'informations ont été découvertes sur la mort subite inexpliquée en épilepsie (MSIE), bien qu'il reste encore beaucoup à apprendre. Alors que les…

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Une Étude examine les effets de l’insuffisance rénale chronique sur les personnes âgées en Europe
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Une Étude examine les effets de l’insuffisance rénale chronique sur les personnes âgées en Europe

Selon un article de blogs.biomedcentral.com, un projet de recherche appelé SCOPE H2020 a analysé les impacts du dépistage de l'insuffisance rénale chronique chez les personnes âgées dans l'UE. Les recherches…

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Un Conjugué anticorps-médicament expérimental se révèle prometteur dans le traitement de la LPDC
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Un Conjugué anticorps-médicament expérimental se révèle prometteur dans le traitement de la LPDC

Selon un article de Newswise, les premiers résultats d'un récent essai clinique de phase 1/2 ont révélé le potentiel d'un traitement expérimental qui était testé comme traitement de la leucémie…

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Un Nouveau rapport demande de meilleurs soins pour l’amyotrophie spinale au Royaume-Uni
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Un Nouveau rapport demande de meilleurs soins pour l’amyotrophie spinale au Royaume-Uni

Un rapport de l'Alliance neurologique demande des améliorations dans le traitement et dans les soins pour les 150 000 patients atteints de maladies neurologiques rares au Royaume-Uni, y compris les…

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Pantethine a été mise à l’étude pour découvrir son efficacité dans le traitement de la neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase chez les enfants
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Pantethine a été mise à l’étude pour découvrir son efficacité dans le traitement de la neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase chez les enfants

par Lauren Taylor du site In The Cloud Copy La neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (ou PKAN pour « pantothenate kinase-associated-neurodegeneration ») est une maladie héréditaire qui est caractérisée par une…

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Maladie auto-immune : les antécédents familiaux sont-ils un facteur de risque majeur ?
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Maladie auto-immune : les antécédents familiaux sont-ils un facteur de risque majeur ?

Une étude récente a cherché à évaluer l'impact des antécédents familiaux sur le risque de maladies auto-immunes, en particulier la cholangite biliaire primitive et l'hépatite auto-immune. Il n'y a pas…

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Étude : le lien entre l’obésité, les maladies pulmonaires et l’hypertension pulmonaire chez les patients ayant subi une transplantation

Les États-Unis font face à une épidémie d'obésité. Il est donc essentiel de comprendre la distribution de la graisse corporelle et son effet sur le traitement. Un article récent dans…

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L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a autorisé un traitement de la progéria

Depuis le 20 novembre, Zokinvy a été autorisé par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford progéria (progéria) et de quelques autres…

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Les Syndromes myélodysplasiques : l’expression génique pourrait prédire la réponse à l’azacitidine
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Les Syndromes myélodysplasiques : l’expression génique pourrait prédire la réponse à l’azacitidine

Selon un article de Hematology Advisor, une étude récente publiée dans Scientific Reports indique que l'expression génique a le potentiel de prédire à la fois la résistance primaire et la…

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L’AEM valide la demande d’autorisation de mise sur le marché du maralixibat pour le traitement de la PFIC2
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L’AEM valide la demande d’autorisation de mise sur le marché du maralixibat pour le traitement de la PFIC2

Selon GuruFocus, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a récemment validé une demande d'autorisation de mise sur le marché soumise par la société biopharmaceutique Mirum Pharmaceuticals, Inc. (« Mirum »). La…

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Les Résultats de cet essai de phase 2 sur la fibrose pulmonaire idiopathique semblent prometteurs
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Les Résultats de cet essai de phase 2 sur la fibrose pulmonaire idiopathique semblent prometteurs

Selon un article de GlobeNewswire, la société de biotechnologie Galecto, Inc., a récemment publié les résultats de son essai clinique de phase 2a. Cette étude testait la thérapie expérimentale GB0139…

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Pourquoi la FDA met les patients atteints de maladies neurologiques rares en garde contre des amalgames dentaires

Dans un communiqué de presse de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) ; la FDA a de nouvelles recommandations pour une obturation à base de mercure commun, les…

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Les Changements des autoanticorps de la vascularite associée aux ANCA peuvent prédire la rechute et la rémission
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Les Changements des autoanticorps de la vascularite associée aux ANCA peuvent prédire la rechute et la rémission

Selon un article de ANCA Vasculitis News, une étude récente a déterminé que la surveillance des changements dans les autoanticorps ciblant la protéine PR3 est utile pour prédire la rémission…

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