Des centaines de mutations ont été liées au trouble du spectre de l’autisme (TSA), et une nouvelle étude trouve des preuves supplémentaires suggérant une cause possible de ce spectre de…
Ionis et l'Université de Californie à San Diego (UCSD) ont formé une équipe chargée d'étudier la technologie des oligonucléotides antisens comme traitement du myélome multiple. Leur médicament, ION251, a montré…
Les chercheurs n'ont pas toujours compris pourquoi certaines personnes développent la maladie d'Addison, une maladie auto-immune rare affectant les glandes surrénales, par rapport à d'autres. Maintenant, une nouvelle étude menée…
Dans un récent communiqué de presse, la société pharmaceutique Moleculin Biotech, Inc. (« Moleculin ») a fait part d'une avancée récente dans le domaine de la recherche médicale et sanitaire.…
Le NZ Herald a récemment publié des détails sur l'expérience de Logan Walsh, âgé de sept ans, de Leeds, en Angleterre. On a dit à sa mère de ramener Logan…
Le mois de février est connu comme le mois de la sensibilisation au syndrome de Marfan, un événement destiné à sensibiliser le grand public et le domaine médical au syndrome…
Une femme de 31 ans originaire de Kota, au Rajasthan, a récemment subi une intervention chirurgicale réalisée en partie par un robot, selon The Tribune. L'intention de la chirurgie était…
Selon Medical XPress, de nouvelles recherches suggèrent que l'élimination des micro-ARN des cellules malignes du cancer du sein triple négatif peut réduire la propagation et l’évolution du cancer. Les recherches…
L’amélioration de la cognition et l’identification des voies moléculaires anormales de la maladie d’Alzheimer ont été difficiles. Les études actuelles sur la maladie d'Alzheimer se sont concentrées sur la réduction…
Une étude récente a révélé qu'il existe un risque accru de développer une thrombose récurrente chez les patients cancéreux qui ont des antécédents de thrombose veineuse, ou phlébite. Les résultats…
Selon un communiqué de presse récent, la société pharmaceutique Karyopharm Therapeutics Inc. (« Karyopharm ») a réalisé une étape importante dans le processus de développement du médicament NEXPOVIO (selinexor). Le…
Dans un communiqué de presse de fin janvier 2021, la société biopharmaceutique Seelos Therapeutics, Inc. (« Seelos ») a annoncé la délivrance d'un brevet australien pour le tréhalose (SLS-005). Le…
Début février, la société de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a annoncé que le premier participant à l'essai RESOLUTE avait reçu du SPK-3006. L'essai évalue la thérapie génique expérimentale pour…
Une étude a récemment mis en évidence le fait que les patients atteints de diabète de type 2 sont plus exposés au développement d’une insuffisance rénale chronique (IRC) et, par…
Le tout premier patient vient de recevoir une dose dans l'essai clinique de phase 3 de Pfizer pour la myopathie de Duchenne. L'essai s'appelle CIFFREO. Ce patient a reçu la…
Si 2020 a été une année difficile pour de nombreuses personnes aux États-Unis, la vie de Lelani, âgée de trois ans, a été particulièrement déroutante. Elle était entrée et sortie…
Le Royaume-Uni a récemment commencé à mettre en œuvre le nouveau cadre pour les maladies rares au Royaume-Uni, un effort gouvernemental qui vise à sensibiliser le public, à accélérer le…
Depuis qu’on a diagnostiqué un déficience NGLY1 à Bertrand Might en 2012, la recherche médicale concernant cette maladie génétique extrêmement rare s'est développée. Malheureusement, Bertrand est décédé en octobre 2020.…
Comme publié par les NIH ; les NIH encouragent les personnes atteintes d'insuffisance rénale chronique (IRC) à envisager de suivre un régime alimentaire spécifique. Cependant, ce n’est pas pour sculpter…
Dans les régions de Bomadi et de Burutu de l'État du Delta, au Nigeria, la principale source d'eau est la rivière Forcados. Selon Brittanica, le Forcados coule à travers les…
Les symptômes qui affectent la motricité ne sont pas les seuls effets de la maladie de Parkinson ; de nombreuses personnes touchées éprouvent des problèmes de sommeil, entre autres symptômes.…
Au début de la nouvelle année, des chercheurs de l'Université de Washington à Saint-Louis ont raconté des recherches médicales encourageantes : la découverte de deux variantes génétiques, associées au développement…
Parkinson’s News Today a récemment publié un article optimiste décrivant les progrès réalisés par les chercheurs dans le développement d’une méthode de mesure de la progression de l’alpha-synucléine (AS)…
Dans un communiqué de presse partagé pendant la semaine UEG virtuelle de 2020, des chercheurs ont partagé une nouvelle étude menée pendant près de deux décennies qui a révélé que…
Écrit par Neil Smith J'ai une maladie hormonale rare appelée syndrome de Kallmann. Le principal symptôme est une incapacité à amorcer ou à atteindre la puberté. Il est également associé…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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