Несмотря на то, что генная терапия является быстроразвивающейся техникой для лечения ряда редких генетических заболеваний, с этим вариантом лечения все еще связаны некоторые сложности. Насколько это безопасно и эффективно? Каковы…
Недавние результаты турецкого исследования продемонстрировали необходимость дальнейших исследований IFN-гамма как средства лечения атаксии Фридрейха (FA). Это исследование показало, что терапия привела к значительным улучшениям в стойке и навыках ходьбы, что…
Синдром Ретта - редкое неврологическое заболевание, которое часто проявляется в течение первых 6 месяцев - 1,5 года жизни ребенка. По мере прогрессирования заболевания дети часто теряют языковые и моторные навыки,…
Знаете ли вы, что существует множество заболеваний, которые могут возникать в тандеме или даже из-за другого заболевания? Согласно Renal & Urology News, это может быть связано с камнями в почках…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals недавно объявила многообещающие результаты своего клинического исследования фазы 2. В этом клиническом исследовании оценивалась экспериментальная антисмысловая терапия компании под названием IONIS-PKK-LRx в…
Синдром Ли - редкое митохондриальное заболевание, которое еще недостаточно изучено медицинскими работниками. Когда такое непонимание существует, невозможно разработать лечение или улучшить уход за пациентами. Большой проблемой, с которой столкнулись ученые,…
В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания радиофармацевтической терапии Molecular Targeting Technologies, Inc. («MTTI») сообщила, что FDA одобрило ее заявку на исследование нового исследуемого препарата (IND) для EBTATE. Терапия…
Согласно сообщению businesswire.com, фармацевтическая компания Bayer недавно объявила о публикации результатов своего исследования фазы IV. В этом испытании оценивалось действие препарата риоцигуат (riociguat) (продаваемого как Адемпас®) на людей, живущих с…
Год назад доктор Одри Одом Джон, заведующая отделением инфекционных болезней детской больницы Филадельфии, вылечила пациента-подростка от того, что казалось новым заболеванием. Как сообщалось в журнале Science Magazine, несколько недель спустя…
Жировая болезнь печени, которая может быть вызвана употреблением алкоголя или может быть не связана с употреблением (неалкогольная жировая болезнь печени / НАЖБП), принадлежит к более широкой группе заболеваний, которые были…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Мейси Бритенбэк, жительнице Бел-Эйр, штат Мэриленд, девятнадцать лет, и она перенесла различные операционные процедуры более 70 раз. WJZ следила за борьбой Мейси с ее расстройством висцеральной миопатии в течение последних…
В недавнем пресс-релизе компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket»), занимающаяся генной терапией на клинической стадии, сообщила, что ее кандидат на исследуемую генную терапию, RP-L201, получил статус Приоритетных Лекарств (PRIME) от Европейского…
Согласно данным Национального Фонда Гемофилии, фармацевтическая компания uniQure предоставила обновленную информацию о случае гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК), которая возникла у пациента, участвовавшего в клиническом испытании фазы 3. Это клиническое испытание оценивало…
Недавние исследования показывают, что микроРНК могут быть потенциальным биомаркером для диагностики и оценки прогноза пациента с болезнью Паркинсона. Исследование под названием «Глубокое секвенирование sncRNA выявляет отличительные признаки и регуляторные модули…
29 марта 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Bristol Myers Squibb («BMS») сообщила, что ее заявка на изменение типа II для Opdivo (ниволумаб) была утверждена Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA).…
Иногда бывает трудно найти или позволить себе определенные лекарства, предназначенные для вашего заболевания. Однако вскоре это может измениться для канадцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). 28 марта 2021 года Канадское…
Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения. Но, согласно недавней статье в…
За последний год новости о COVID-19 доминировали в заголовках. Вызванная коронавирусом SARS-CoV-2, глобальная пандемия теперь связана со 116 миллионами диагнозов во всем мире и 2,57 миллионами смертей. В то время…
В начале марта 2021 года Национальная Комплексная Онкологическая Сеть (NCCN) опубликовала новый набор Рекомендаций NCCN по гистиоцитозу. Гистиоцитоз или гистиоцитарные расстройства - это группа редких заболеваний, характеризующихся перепроизводством гистиоцитов, типа…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию…
В журнале Genetec Engineering and Biotechnology News недавно появилась статья, в которой исследователи из колледжа Baylor обнаружили микробы, живущие в кишечнике, которые связаны со специфическими симптомами неврологических расстройств. Многие неврологические…
На протяжении почти 130 лет фармацевтическая компания Merck & Co («Merck» или «MSD») работает над разработкой уникальных терапевтических решений для людей с редкими формами рака и множеством других заболеваний. Недавно…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
