В процессе разработки лекарства проводится множество исследований для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и других факторов. Одно из этих исследований называется исследованием множественных возрастающих доз, в ходе которого пациенты получают…
С момента своего создания биотехнологическая компания Chinook Therapeutics, Inc. («Chinook») работала над разработкой терапевтических решений для пациентов с заболеваниями почек. Теперь компания включила первого пациента в клиническое испытание ALIGN фазы…
Большинство людей, недовольных ценой на свои лекарства, не знают о ценах на лекарства в действительно дорогом сегменте рынка. GoodRx, наблюдательный орган за лекарствами, отпускаемыми по рецепту, предоставил Biospace список из…
Совместно биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») работали над разработкой препарата Либтайо (Libtayo) (цемиплимаб) для пациентов с распространенным раком шейки матки. Согласно пресс-релизу, компании решили остановить…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Swedish Orphan Biovitrum AB («Sobi») сообщила, что первому пациенту была введена доза в фазе 3 клинического испытания аватромбопага (avatrombopag) для детских пациентов с иммунной тромбоцитопенией…
Согласно статье Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование продемонстрировало потенциальное влияние терапии на основе РНК в качестве лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А. Лечение позволило нормализовать двигательную функцию и мышечную силу в двух…
Компания bluebird bio создала генную терапию для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD), которая в настоящее время проходит через программу клинических исследований. Согласно Businesswire, компания bluebird опубликовала данные двух исследований: исследования фазы…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Aeterna Zentaris Inc. сообщила, что компания будет разрабатывать новую терапию для пациентов с гипопаратиреозом. Программа доклинических разработок будет сосредоточена на специально разработанных полипептидах слияния паратироидных…
Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
COVID-19 вызывает у некоторых пациентов длительные, продолжающиеся симптомы. До недавнего времени этих людей называли «ковидными дальнобойщиками». Энтони Фаучи во время брифинга в Белом доме недавно изменил эту терминологию. Сейчас это…
Хроническая болезнь почек (ХБП) поражает сотни миллионов людей во всем мире. По данным исследования, опубликованного в Nature Reviews Nephrology, по состоянию на 2017 год 697,5 миллиона человек страдали ХБП. Из…
В 2015 году FDA одобрило внутрижелудочный баллон Orbera компании Apollo Endosurgery, Inc. для похудения. Компания сообщает в пресс-релизе, что устройство недавно получило от FDA обозначение «Прорывное Устройство» для лечения пациентов…
Недавнее исследование задокументировало различия между двумя редкими формами воспаления головного мозга у детей. Два одинаковых заболевания часто путают друг с другом. Лучшее понимание того, что отличает эти заболевания, может привести…
В каждом выпуске Orange County Guide есть статьи врачей. Попытки доктора Джастина Уэста вылечить редкую болезнь своего сына будут знакомы семьям, также ищущим лекарство для своих близких. Доктор Вест, пластический…
Если вы когда-либо изучали медицинские исследования, возможно, вы слышали термин «биомаркер». Проще говоря, биомаркер - это тип измеримого признака или индикатора, который указывает на болезнь, инфекцию или другие потенциальные проблемы…
Компании Evotec SE и Chinook Therapeutics вступили в стратегическое партнерство с целью найти, создать и разработать эффективные методы лечения для людей, живущих с хроническими заболеваниями почек. В соответствии с условиями…
В недавней статье в журнале Nature описывается первый проект анализа и секвенирования генома человека, опубликованный в 2001 году международным консорциумом Human Genome Project. В консорциум вошли сотни исследователей из двадцати…
Компания Pharnext выпустила обновленную информацию о клинической разработке PXT3003, средства для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). По данным биофармацевтической компании, они собираются ввести дозу для первого участника испытания Фазы…
В конце февраля 2021 года компания BridgeBio Pharma Inc. («BridgeBio») и ее дочерняя компания Origin Biosciences, Inc. («Origin») сообщили, что ее препарат NULIBRY (фосденоптерин) для инъекций получил одобрение FDA для…
По данным от Healio, гигантоклеточный артериит (ГКА) имеет тревожную тенденцию. За 18 лет (2000-2018 гг.) Уровень смертности от ГКА увеличился с 50 до 57,6 на 1000 смертей. Помимо этой восходящей…
В недавнем пресс-релизе Ivy Brain Tumor Center, некоммерческая организация, занимающаяся трансляционной наукой, сообщила, что первый пациент проходил лечение в рамках нулевой фазы клинических испытаний. Клиническое исследование оценивает памипариб у пациентов…
Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у…
Согласно данным от Valdosta Daily Times, сотрудничество между биотехнологической компанией ReflectionBio® и некоммерческой организацией Invincible Vision нацелено на редкое заболевание Кристаллическая Дистрофия Биетти, глазное заболевание, от которого, по оценкам, страдают…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
