Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) - это неврологическое заболевание, имеющее несколько подтипов. Из-за этого ни одно лечение не является универсальным для всех пораженных людей. Чтобы предоставить пациентам лучшее лечение для них, Исследовательский…
В октябре 2020 года компания Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead») объявила о новом сотрудничестве и лицензионном соглашении с глобальной биофармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda»). Вместе они разработают и коммерциализируют исследуемый…
Согласно статье Newswise, недавнее исследование показало, что взрослые пациенты с гломерулярными заболеваниями также сталкиваются с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний. Результаты были впервые представлены на ASN Kidney Week 2020 Reimagined, которая…
Какие виды лечения доступны для пациентов с деменцией и другими нейродегенеративными заболеваниями? Эти методы лечения безопасны и эффективны? Хотя ответы на эти вопросы различаются, исследователи в настоящее время изучают новый…
В настоящее время исследуется ряд вакцин против COVID-19, одна из которых - AZD1222. Исследование было приостановлено еще в сентябре, когда один из участников заболел в Великобритании. Врачи смогли диагностировать у…
Недавно компания IM Therapeutics, разработчик терапии для пациентов с аутоиммунными заболеваниями, объявила о начале клинического исследования фазы 1b, предназначенного для оценки IMT-002 при диабете 1 типа. Интересно, что это первый…
Недавно специализированная фармацевтическая компания Xeris Pharmaceuticals («Xeris») объявила, что ее инъекционный препарат XP-0863 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) для лечения пациентов с острыми повторяющимися припадками. Xeris создала это лечение,…
2326 слов (источник) против 503 слов (мое) - совпадение 6% Ближе к началу октября глобальная биофармацевтическая компания Jazz Pharmaceuticals («Jazz») объявила о положительных данных по безопасности и эффективности своего клинического…
Согласно статье в GlobeNewswire, новое лекарство от болезни Краббе, PBKR03, недавно получило Обозначения Орфанного Препарата и Редкое Детское Заболевание от FDA. Эти обозначения впечатляют, поскольку они не только расширяют возможности…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Biotech 365, биотехнологическая компания Kezar Life Sciences, Inc. недавно объявила, что ее экспериментальная терапия KZR-616 была отмечена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Орфанный…
В конце октября 2020 года компания Homology Medicines («Homology») объявила о разработке новой программы генной терапии для лечения пациентов с MPS II или синдромом Хантера. Миссия Homology - удовлетворять неудовлетворенные…
Как сообщается в Cushing's Disease News; женщина, у которой с помощью анализа кортизола волос диагностирована болезнь Кушинга, используется в качестве примера того, почему волосы являются хорошим инструментом для ретроспективной диагностики.…
Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по…
Многие редкие заболевания остро нуждаются в эффективных методах лечения. Чтобы решить эту проблему, исследователи начали создавать и указывать существующие методы лечения редких заболеваний. Примером может служить использование антидепрессанта для лечения…
Согласно новому исследованию, дети с ювенильным идиопатическим артритом (ЮИА) с большей вероятностью будут испытывать обострения увеита по мере прогрессирования артрита. Medscape отмечает, что исследователи хотели понять, как и почему ЮИА…
История Колтона Дебби Мур было 18 месяцев, когда ей поставили диагноз Х-сцепленная гипофосфатемия (XLH) - редкое, деформирующее и болезненное заболевание костей. XLH вызывает размягчение костей (остеомаляцию) и рахит. Симптомы болезни…
Рано утром 28 октября 2020 года Insmed Inc. («Insmed») объявила о получении разрешения на маркетинг от Европейской Комиссии для ARIKAYCE. Эта терапия предназначена для взрослых пациентов с нетуберкулезными микобактериальными инфекциями…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Одна из самых больших проблем, с которой сталкиваются многие люди, борющиеся с тяжелой формой COVID-19, - это сверхактивный иммунный ответ. Стремясь защитить себя, организм создает опасные уровни воспаления. Тогда здоровые…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Синдром поликистозных яичников или СПКЯ - это заболевание, при котором женщины репродуктивного возраста испытывают нерегулярные менструальные циклы и / или избыток андрогенов…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Как сообщалось в BioSpace, FDA шокировало руководителей компании Mesoblast, занимающейся исследованием стволовых клеток, когда в октябре этого года они отклонили заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) на лекарство…
Мониторинг опухолей - важная часть лечения рака; это позволяет врачам принимать информированные решения относительно того, какие методы лечения использовать. При многих формах рака медицинские работники используют ДНК, которую опухоль выделяет…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
