Антикоагуляция Полезна для Идиопатической Легочной Артериальной Гипертензии
source: pixabay.com

Антикоагуляция Полезна для Идиопатической Легочной Артериальной Гипертензии

Согласно статьи от Pulmonary Advisor, результаты недавнего анализа привели исследователей к выводу, что системная антикоагулянтная терапия может быть полезной для пациентов с идиопатической легочной артериальной гипертензией (ЛАГ). «Идиопатический» относится к…

Продолжить чтение Антикоагуляция Полезна для Идиопатической Легочной Артериальной Гипертензии
Старейший Пациент с Синдромом Протея Ищет Лекарство
source: pixabay.com

Старейший Пациент с Синдромом Протея Ищет Лекарство

Согласно статьи из USA Today, 61-летний Джерри Деврис в настоящее время является старейшим из ныне живущих пациентов с очень редким заболеванием: синдромом Протея. Необычное заболевание с несколькими сотнями зарегистрированных случаев…

Продолжить чтение Старейший Пациент с Синдромом Протея Ищет Лекарство
CAR-Т-клеточная Терапия Может Вскоре Появиться при Мантийноклеточной Лимфоме 
source: pixabay.com

CAR-Т-клеточная Терапия Может Вскоре Появиться при Мантийноклеточной Лимфоме 

Согласно статьи  из The ASCO Post, многообещающие результаты II фазы клинических испытаний, проведенных в прошлом году, позволяют предположить, что CAR-Т-клеточная терапия может быть эффективным средством для лечения мантийноклеточной лимфомы, редкой…

Продолжить чтение CAR-Т-клеточная Терапия Может Вскоре Появиться при Мантийноклеточной Лимфоме 
Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH
source: pixabay.com

Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH

Наследственный Ангионевротический Отек Наследственный ангионевротический отек (НАО) является редким заболеванием, которое вызывает эпизоды отека по всему телу, включая дыхательные пути, желудочно-кишечную систему и конечности. Чаще всего HAО вызывается дефицитом белка…

Продолжить чтение Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH
Компания Johnson & Johnson и Правительство Великобритании: Геномика для Профилактики Заболеваний
source: pixabay.com

Компания Johnson & Johnson и Правительство Великобритании: Геномика для Профилактики Заболеваний

Согласно недавнему выпуску новостей 3BL Media, Janssen R & D, подразделение компании Johnson & Johnson (J & J), сотрудничает с британским Биобанком и другими организациями . Примечательно, что британский Биобанк…

Продолжить чтение Компания Johnson & Johnson и Правительство Великобритании: Геномика для Профилактики Заболеваний
Диагноз Васкулит Изменил Все для Отца и Дочери
source: pixabay.com

Диагноз Васкулит Изменил Все для Отца и Дочери

Согласно статьи из stcatherinesstandard.ca, бывшему пожарному Тому Солсбери было 54 года, когда ему впервые поставили диагноз васкулит, тип редкого аутоиммунного заболевания. Хотя его симптомы сначала были похожи на простуду, которую…

Продолжить чтение Диагноз Васкулит Изменил Все для Отца и Дочери
Новые Разработки в Лечении и Понимании Амилоидоза
source: pixabay.com

Новые Разработки в Лечении и Понимании Амилоидоза

Амилоидоз - это редкое заболевание, которое долгое время оставалось без понимания. Эта неосведомленность привела к медленным изменениям в лечении, проблемам с постановкой диагноза и борьбе за пострадавших. Результат недавно полученной…

Продолжить чтение Новые Разработки в Лечении и Понимании Амилоидоза
Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом
source: pixabay.com

Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом

Натали Хоман из In The Cloud Copy Тео Томас из Секретной Гавани, Австралия, может быть застенчивым, тихим 8-летним мальчиком, но ему нравится гонять на своем мотоцикле в клубе Lightweight Motorcycle…

Продолжить чтение Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом
Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
source: pixabay.com

Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта

Согласно статьи от Financial Buzz, офтальмологическая компания Acucela Inc. недавно объявила об обновлении информации о ходе 3-го этапа клинического испытания. В этом клиническом исследовании изучается экспериментальный препарат emixustat для лечения…

Продолжить чтение Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)
source: pixabay.com

Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)

Натали Хоман от In The Cloud Copy Большинство людей слышали о диабете 1 и 2 типа. Однако многие не знают, что существует «промежуточная» форма этого заболевания, латентный аутоиммунный диабет взрослого…

Продолжить чтение Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)
Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос
source: pixabay.com

Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос

Грейси Ван Брант Здравствуйте! Меня зовут Грейси Ван Брант, мне 25 лет, и у меня редкое заболевание. В возрасте 2 лет мне поставили диагноз - это редкое, хроническое и угрожающее…

Продолжить чтение Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос
Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам
source: pixabay.com

Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам

Компания Teva Pharmaceuticals недавно завершила два клинических испытания своего препарата дейтетрабеназина для лечения синдрома Туретта. Эти два исследования, озаглавленные «ARTISTS 1» и «ARTISTS 2», не соответствовали их первичным конечным точкам,…

Продолжить чтение Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам
Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
source: pixabay.com

Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии

Компания CSL Behring недавно получила обозначение «Орфанного Препарата» для своего препарата Privigen, предназначенного для лечения системной склеродермии. Препарату Privigen также был присвоен статус "Ускоренной Процедуры". Эта терапия была одобрена для…

Продолжить чтение Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
source: pixabay.com

Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 

Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…

Продолжить чтение Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K
source: pixabay.com

В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K

Одна из менее известных форм первичного иммунодефицита называется активным дельта-синдромом PI3K (APDS). Это редкое заболевание, которое ученые обнаружили лишь недавно. Хотя предстоит еще много работы, чтобы понять природу этого синдрома,…

Продолжить чтение В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K
Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом
source: pixabay.com

Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом

Как первоначально сообщалось в CBC News, проблема заключалась не в том, что Том Солсбери простудился. Проблема заключалась в том, что простуда не проходила. Не было времени на отдых и терпения…

Продолжить чтение Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом
Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
source: pixabay.com

Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно

Почему редкие заболевания так трудно изучать? Это просто из-за их редкости? Или это тоже отраслевые проблемы? К сожалению, промышленность имеет к этому непосредственное отношение. Клинические Испытания Существует золотой стандарт для…

Продолжить чтение Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы
source: pixabay.com

Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы

Газета "The Boston Globe" недавно провела собеседование с руководителями по делу, возбужденному семьей Пеллетье в отношении Бостонской Детской Больницы. В статье приводятся подробности обвинения семьи в злоупотреблении служебным положением в…

Продолжить чтение Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы
EMA Рекомендует Терапию ALUNBRIG для Лечения Немелкоклеточного Рака Легкого
oracast / Pixabay

EMA Рекомендует Терапию ALUNBRIG для Лечения Немелкоклеточного Рака Легкого

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) недавно опубликовало свое положительное решение об ALUNBRIG, который является средством лечения немелкоклеточного рака легких (НМРЛ) с анапластической лимфоминкиназой + (ALK +). Они рекомендовали эту…

Продолжить чтение EMA Рекомендует Терапию ALUNBRIG для Лечения Немелкоклеточного Рака Легкого
Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях
source: pixabay.com

Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях

Тодд Мерсер, пятидесятилетний житель Мичигана и отец двоих детей, недавно позвонил в Подкаст STAT's Readout LOUD, чтобы обсудить трудности, с которыми он столкнулся при регистрации в клиническом испытании. Тодд объяснил,…

Продолжить чтение Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях
Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям
source: pixabay.com

Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям

Как первоначально сообщалось в Biospace, две исследовательские сети, посвященные формированию мостов между исследованиями редких заболеваний во всем мире, поделятся своими сферами деятельности, чтобы способствовать открытию редких заболеваний. Компания TriNetX объединяет…

Продолжить чтение Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям
У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить
source: pixabay.com

У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить

Сьюзен Манн было семь лет, когда ей поставили диагноз тиреоидит Хашимото, аутоиммунное заболевание, которое поражает щитовидную железу. Согласно недавней статье в интернет-журнале Your Tango, врач Сьюзен указал, что кроме лекарства,…

Продолжить чтение У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить
Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона
mcmurryjulie / Pixabay

Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона

Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по…

Продолжить чтение Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона
Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему
source: pixabay.com

Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему

В этом году вся команда «Patient Worthy» отправилась в Вашингтон, округ Колумбия, на Неделю Редких Заболеваний 2020 года. Это мероприятие всегда является важным для сообщества пациентов с редкими заболеваниями. Это…

Продолжить чтение Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему

Звездный Игрок USC Жертвует Костный Мозг Сестре с Анемией Даймонда-Блэкфана

Остин Джексон - звездный футболист в Университете Южной Калифорнии. Вся его жизнь состоит из футбола, будь то тренировка, просмотр или игра. Хотя футбол является важной частью его жизни, он также…

Продолжить чтение Звездный Игрок USC Жертвует Костный Мозг Сестре с Анемией Даймонда-Блэкфана