На протяжении многих лет биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics («Fulcrum») разрабатывала методы лечения пациентов с редкими генетическими нарушениями и заболеваниями. Совсем недавно их внимание было сосредоточено на лечении бета-талассемии и серповидноклеточной…
Ближе к концу сентября компания Hansa Biopharma («Hansa») обнародовала многообещающие данные фазы 2 клинического исследования имлифидазы. Эта терапия предназначена для лечения пациентов с тяжелой болезнью антител против GBM или болезнью…
FDA недавно присвоило обозначение Ускоренной Процедуры препарату AGLE-102 для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Это обозначение позволит ускорить лечение пациентов. О Дистрофическом Буллезном Эпидермолизе Буллезный дистрофический эпидермолиз (ДБЭ) - одна из…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно недавнему отчету в журнале Journal of Clinical Oncology, более тысячи пациентов с меланомой III стадии высокого риска были включены в клиническое исследование Keynote-054 (NCT02362594). Пациенты, перенесшие удаление (рассечение) лимфатических…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно объявила о планах по расширению своей программы разработки RGX-121. RGX-121 разрабатывается как потенциальное одноразовое средство для генной терапии мукополисахаридоза II (МПС…
Как сообщает Newswise, новое экспериментальное исследование вейпинга, популярного электронного устройства, используемого для потребления никотина или каннабиса, показало, что электронные сигареты с нагревательными элементами из никель-хромового сплава могут быть причиной серьезных…
Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с…
FDA недавно присвоило обозначение «Прорывная Терапиия» для FARXIGA, препарату для лечения хронических заболеваний почек, разработанному компанией AstraZeneca. Это обозначение позволит ускорить разработку, что, как мы надеемся, позволит этому лекарству быстрее…
Если вы похожи на меня, вы можете быть удивлены тем, что COVID-19 не только глубоко укоренился в нашем мире, но, похоже, продолжает расти. По состоянию на полдень 9 октября 2020…
Просыпаясь от новостей, мы слышим ещё одно обнадеживающее заявление, что еще один новый день, и еще один новый препарат проходит испытания. Согласно статье в Biospace, новости от компании Sorrento Therapeutics…
CIDRAP недавно опубликовал онлайн-отчеты JAMA NetworkOpen о двух своевременных исследовательских письмах. В письмах обозначены осложнения, которые могут возникнуть у пациентов со стенозом аорты, которым пришлось отложить трансаортальную замену клапана (TAVR)…
По данным BioSpace, фармацевтическая компания Grifols, базирующаяся в Барселоне, Испания, объявила, что их потенциальное лечение нового коронавируса вступило в фазу 3 испытаний. Оно проводится в сотрудничестве с несколькими федеральными агентствами…
Команда ученых создала инструмент с наночастицами, который позволяет ученым по всей стране изучать COVID-19 без какого-либо риска заражения. Эта частица имитирует то, как вирус заражает клетки, и позволяет ученым исследовать…
В конце сентября компания GlaxoSmithKline объявила об одобрении FDA своего лечения Нукала для пациентов с гиперэозинофильным синдромом (ГЭС). Лечение безопасно для пациентов старше 12 лет. Кроме того, это одобрение имеет…
Компания Owlstone Medical недавно объявила об успехе своего исследования пациентов, демонстрирующего Breath Biopsy® с использованием лимонена в качестве биомаркера при измерении функции печени. Исследование продемонстрировало, как выдыхаемый лимонен, природное соединение,…
Согласно сообщению от Targeted Oncology, экспериментальная комбинированная терапия, испытанная на пациентах с прогрессирующей светлоклеточной почечно-клеточной карциномой (СПКР), показала потенциал эффективности в клинических испытаниях фазы 1b. Были объединены два препарата: атезолизумаб…
Для пациентов с миалгическим энцефаломиелитом/синдромом хронической усталости (MЭ/СХУ) недомогание после нагрузки (PEM) может быть чрезвычайно тяжелым и разрушительным. PEM возникает, когда симптомы ухудшаются или становятся более серьезными в течение 12-48…
На этой неделе FDA США объявило, что они одобрили препарат Нукала (меполизумаб) для лечения пациентов с гиперэозинофильным синдромом, редким хроническим заболеванием крови, которое вызывает повреждение органов. Нукала уже доступна для…
В конце сентября компания Sarepta Therapeutics («Sarepta») объявила о положительных данных исследования SRP-9003, кандидата на генную терапию, в качестве потенциального лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E). Поскольку…
Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно объявило, что одобрило новую комбинированную терапию для лечения мезотелиомы, редкого типа рака. Эта комбинация является второй в…
Как сообщает BioSpace; испытания перорального препарата для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК) от компании Morphic Therapeutics только что приняли своих первых здоровых субъектов в фазе 1 исследования. Новая молекула, MORF-057,…
FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…
30 сентября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals («BioCryst») обнародовала многообещающие данные о своем лекарственном препарате-кандидате BCX9930. Терапия пероральным ингибитором фактора D предназначена для лечения пациентов с ранее нелеченной пароксизмальной ночной…
Как написано в BioSpace, компания Genetech недавно представила новые двухлетние данные об их терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), evrysdi. Информация была обнародована на 25-м Международном Ежегодном Конгрессе Всемирного Мышечного Общества,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
