22 октября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («Биокристал») объявила о публикации данных фазы 3 клинического исследования по оценке беротралстата у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Как разработчик низкомолекулярной…

Согласно Myasthenia Gravis News, исследователи недавно определили новую терапевтическую цель для миастении гравис (МГ): активация рецептора желчной кислоты под названием TGR5. Активируя этот рецептор желчной кислоты, исследователям удалось снизить иммунный…

Недавнее исследование показало улучшение состояния пациентов с тяжелой формой COVID-19 на 12,5% при использовании барицитиниба в сочетании с ремдесивиром. Это означает более быстрое восстановление пациентов и лучшие результаты в целом.…

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых…

Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Immunomedics, Inc. недавно объявила, что ее препарат сацитузумаб говитекан-хзий (продаваемый как Trodelvy) недавно получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых…

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

Недавнее исследование, опубликованное в BMC Rheumatology, показало, что комбинированная терапия может быть полезной для людей с диагнозом диабет и анкилозирующий спондилит (AS), псориатический артрит (PsA) или ревматоидный артрит (RA). Терапия…

Исследователи только что обнаружили 30 новых генов, которые могут вызывать болезнь Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эти гены были обнаружены с помощью компьютерного анализа биологических данных, процесса, называемого биоинформатикой. Это исследование было опубликовано…

В прошлом не существовало одобренных методов лечения алкаптонурии (AKU), редкого генетического заболевания, характеризующегося дефицитом гомогентизатдиоксигеназы. Однако, по данным Medical XPress, это недавно изменилось, когда британские ученые открыли первое в истории…

Рецепторы в гене рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) являются активными участниками в определении того, может ли здоровая грудь восстанавливаться. Согласно недавней статье в TargetedOncology, от десяти до сорока…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Компания Tarsius Pharmaceuticals только что объявила о положительных результатах своего недавнего исследования увеальной глаукомы. Это испытание называлось GADOT 20/20, и в нем изучалась терапия под названием TRSo1. Глазные Болезни Воспалительные…

На прошлой неделе биофармацевтическая компания Neurotrope на клинической стадии объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе клинического испытания фазы 2 для проверки безопасности, эффективности и переносимости бриостатина-1 для…

В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…

Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…

Согласно сообщению от Pharma Advancement, компания Bristol Myers Squibb недавно объявила об обнадеживающих результатах клинических испытаний фазы 3. В этом исследовании тестировался препарат озанимод (продаваемый как Зепозия) в качестве поддерживающей…

Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

В начале октября шведская компания IRLAB объявила, что FDA одобрило новую исследовательскую заявку на лекарство (IND) для их терапевтического кандидата mesdopetam (IRL790). Эта терапия предназначена для лечения пациентов с болезнью…