Недавняя статья в Med City News описывает трудный выбор, который пациенты должны сделать в отношении иммунной, но спасающей жизни терапии во время пандемии 2020 года. Откладывают ли они свое лечение…
от Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy Было обнаружено, что финголимод - препарат, обычно применяемый при рассеянном склерозе, - также может быть эффективным при лечении ANCA-ассоциированного васкулита (ААВ), как…
От Lauren Taylor из In The Cloud Copy Болезнь Хантингтона - это наследственное заболевание, которое медленно вызывает разрушение нервных клеток головного мозга, что приводит к различным нарушениям движения и познания,…
От Lauren Taylor из In The Cloud Copy Onconova Therapeutics, Inc. - биофармацевтическая компания, которая занимается разработкой новых лекарств для лечения рака, в первую очередь уделяя внимание миелодиспластическим синдромам. Миелодиспластические…
Компания Protalix BioTherapeutics недавно завершила лечебную часть своего исследования BRIGHT фазы III, в котором исследуется PRX-102 как средство лечения болезни Фабри. Данные все еще собираются и анализируются, и COVID-19 представлял…
Биотехнологическая компания ContraFect заключила соглашение с фондом Cystic Fibrosis Foundation. Это соглашение о финансировании направлено на исследование и разработку прямых литических агентов (DLA) для лечения инфекций, которые часто поражают пациентов…
Согласно данным с сайта hemophilia.org, фармацевтическая компания Ferring Pharmaceuticals 21 июля 2020 года отозвала десмопрессин в виде назального спрея (продается как Stimate). Этот продукт обычно используется для лечения нарушений свертываемости…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Cerecor Inc. недавно объявила о возобновлении работы по фазе 1b клинического исследования. Это исследование оценивает исследуемую терапию компании CERC-002 как возможное лечение взрослых пациентов с…
от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…
Ученые Института Солк добились значительных успехов в своем стремлении найти функциональное лечение диабета 1 типа. Согласно статье в Salk News, ученые из Института Солк в Ла-Хойя, Калифорния, недавно объявили о…
От Lauren Taylor из In The Cloud Copy Миастения гравис - это аутоиммунное заболевание, характеризующееся мышечной слабостью и утомлением мышц, которые находятся под произвольным контролем пациента. Эта слабость и утомляемость…
от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Детская легочная артериальная гипертензия - это заболевание, при котором кровоток, покидающий правую часть сердца, сталкивается с повышенным сопротивлением или давлением из-за увеличения…
Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. недавно подала заявку на новый препарат (NDA) для лечения ахондроплазии - восоритид. Эта инъекция один раз в день предназначена для детей, которые живут с этим заболеванием,…
Исследование, проведенное в Техасском университете, показало, что комбинированная терапия может быть эффективным методом лечения холангиокарциномы с мутациями BRAF. Исследователи лечили участников дабрафенибом и траметинибом. Результаты были положительными, показывая, что это…
На прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила, что их кандидат на генную терапию MB-107 получил Статус Редкого Детского Заболевания. Кандидат для генной терапии предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита,…
Вы были бы шокированы, узнав, что до Evrysdi не существовало никаких пероральных препаратов, одобренных для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)? Но теперь все изменилось. На прошлой неделе FDA…
На этой неделе компания Regeneron Pharmaceuticals объявила, что их заявка на получение Лицензии на Биологические Препараты (BLA) для эваникумаба, препарата для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (гоСГХС), получила статус Приоритетного Обзора…
Компания CymaBay Therapeutics недавно опубликовала результаты ENHANCE, исследования селадельпара для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ). Эти результаты были положительными, доказывая, что это лекарство обладает противовоспалительным и антихолестатическим действием. О Первичном…
Тестирование платформы HEALY ALS, проводимое компанией Biohaven Pharma, начало набор пациентов. Это исследование предназначено для проверки эффективности трех методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), включая вердиперстат. Медицинские работники надеются, что…
Согласно статье в Science Alert, впервые опубликованной в журнале The Conversation, исследователи из Университета Бирмингема показали, что можно предотвратить атаку иммунной системы на нервы при аутоиммунных заболеваниях. Аллергия Против Аутоиммунных…
От Lauren Thayer из In The Cloud Copy Системный склероз - редкое аутоиммунное заболевание, которое характеризуется сосудистыми аномалиями и фиброзом различных частей тела, включая суставы, кожу и многие внутренние органы,…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания INOVIO только что объявила, что исследуемый продукт-кандидат INO-3107 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США…
Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания GW Pharmaceuticals plc недавно объявила, что ее пероральный раствор CBD Epidiolex® недавно был одобрен для лечения судорог, связанных с редким заболеванием туберозный склерозный комплекс.…
Во время Виртуального Конгресса Международного Общества по Тромбозам и Гемостазу 2020 года (ISTH 2020), который проходил с 12 по 14 июля, участники обсудили новейшие методы лечения, исследования и диагностические инструменты,…
В настоящее время более 200 различных мутаций связаны с развитием вителиформной макулярной дистрофией Беста (ВМДВ, или болезнь Беста). Но хотя определенные методы лечения могут лечить определенные мутации, до сих пор…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
