Во время клинических испытаний FDA может иногда предписывать приостановку клинических испытаний. Этот приказ часто выдается, чтобы остановить или приостановить испытательные операции, если FDA считает, что участники будут подвержены значительному риску…
Ранее биофармацевтическая компания XyloCor Therapeutics («XyloCor») выполнила первую часть (увеличение дозы) клинического испытания Фазы 1/2 EXACT, оценивая исследуемое лечение XC001 (энкоберминоген rezmadenovec) для пациентов с рефрактерной стенокардией. Согласно пресс-релизу, Независимый…
Согласно пресс-релизу от конца июля 2021 года, LX1004, средство для лечения пациентов с болезнью Баттена CLN2, было признано FDA как Орфанное Лекарство, так и Редкое Детское Заболевание. Генная терапия, разработанная…
8 июля 2021 года компания по генной терапии Lysogen сообщила, что ее кандидат на генную терапию LYS-GM101 для пациентов с ганглиозидозом GM1 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA.…
Спинальная мышечная атрофия - это редкое прогрессирующее мышечное заболевание, которое со временем нарушает движения пациента. Без раннего вмешательства это заболевание подрывает способность маленьких пациентов дышать и даже глотать. Как сообщает…
Кластерный Короткий Палиндромный Повтор с Регулярными Промежутками (CRISPR), согласно NCBI, представляет собой последовательности, которые реплицируются и инфицируют бактериальные клетки. CRISPR был в новостях недавно, но на этот раз он определенно…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному…
Как сообщается в I News; ученые, возможно, нашли лекарство от разрушительного и смертельного заболевания мозга, и мир редких заболеваний мозга, возможно, никогда не будет прежним. Нарушение движений, синдром дефицита транспорта…
FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…
Недавнее объявление в Biospace компаниями Capsida Biotherapeutics и CRISPR Therapeutics об их новом партнерстве дает новые надежды для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и атаксией Фридрейха. Компании считают, что…
В пресс-релизе от 29 июня 2021 года биотехнологическая компания Neurogene Inc. сообщила, что ее аденоассоциированный вирус (AAV), кодирующий оптимизированный по кодонам человеческий трансген CLN5 (hCLN5), получил статус Орфанного Лекарства от…
Хотя это все еще считается экспериментальным методом, генная терапия обещает лечить широкий спектр генетических заболеваний или нарушений. В недавнем выпуске новостей Института медицинских открытий Сэнфорда Бернхэма Пребиса исследователи обсуждают генную…
Генная терапия становится все более популярным методом лечения генетических заболеваний, особенно редких. Теперь медицинские работники пробуют новую стратегию генной терапии: добавляют парацетамол, также известный под торговой маркой Tylenol. Согласно статье,…
В пресс-релизе от конца мая 2021 года компания генной терапии AAV и дочерняя компания Bayer AG Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») поделились, что FDA одобрило их заявку на новый исследуемый препарат…
С 11 по 14 мая 2021 года состоялось Виртуальное Ежегодное Собрание Американского Общества Генной и Клеточной Терапии (ASGCT). Во время 24-й ежегодной встречи различные заинтересованные стороны встретились, чтобы обсудить достижения…
Во время 24-го ежегодного собрания Американского Общества Генной и Клеточной Терапии (ASGCT), которое проходило с 11 по 14 мая 2021 года, биотехнологическая компания M6P Therapeutics («M6P») представила доклинические данные, касающиеся…
Хотя некоторые методы лечения предлагают потенциальную пользу пациентам, не все методы лечения демонстрируют эффективность в условиях клинических испытаний. Недавно, сообщает MedCityNews, это произошло с кандидатом генной терапии биотехнологической компании Biogen…
Существует несколько мутаций генов, связанных с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID), редким генетическим заболеванием, которое серьезно подавляет или останавливает иммунную функцию. Но согласно New Atlas, экспериментальная лентивирусная генная терапия может быть…
Согласно недавней статье в USA Today, многолетнее видение генной терапии стало реальностью для датской пары. Томас Фелборг и его жена Дарья Рокина привезли своего четырнадцатимесячного ребенка Алиссу, у которой была…
Согласно корпоративным новостям, опубликованным на Street Insider, биофармацевтическая компания BridgeBio Pharma, Inc. («BridgeBio») делает успехи в своей генной терапии AAV5, BBP-631. Недавно FDA присвоило обозначение Ускоренной Процедуры (Fast Track) BBP-631,…
В недавнем пресс-релизе компания LEXEO Therapeutics («LEXEO»), занимающаяся биотехнологиями и генной терапией, сообщила, что ее генная терапия LX1001 получила статус Прорывной Терапии от FDA. В целом, LX1001 предназначен для лечения…
В недавнем пресс-релизе компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket»), занимающаяся генной терапией на клинической стадии, сообщила, что ее кандидат на исследуемую генную терапию, RP-L201, получил статус Приоритетных Лекарств (PRIME) от Европейского…
Согласно данным Национального Фонда Гемофилии, фармацевтическая компания uniQure предоставила обновленную информацию о случае гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК), которая возникла у пациента, участвовавшего в клиническом испытании фазы 3. Это клиническое испытание оценивало…
Иногда бывает трудно найти или позволить себе определенные лекарства, предназначенные для вашего заболевания. Однако вскоре это может измениться для канадцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). 28 марта 2021 года Канадское…
Компания bluebird bio создала генную терапию для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD), которая в настоящее время проходит через программу клинических исследований. Согласно Businesswire, компания bluebird опубликовала данные двух исследований: исследования фазы…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
