Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
Подсчитано, что один человек из сорока до шестидесяти тысяч страдает болезнью Фабри. Известно, что около пятисот канадцев страдают болезнью Фабри. Newswise недавно опубликовал рассказ о канадском исследовании, который также был…
Компания Lysogene только что объявил, что FDA одобрило их новую заявку на исследования (IND) для лечения ганглиозидоза GM1, редкого детского заболевания. Исследуемое лечение представляет собой генную терапию под названием LYS-GM101.…
Crispr больше не модное слово. Согласно недавней статье в The Guardian, он стал «молекулярными ножницами», которые позволят ученым переписать наши гены или, как часто говорят, «переписать книгу жизни». Он также…
В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…
Хотя генная терапия является многообещающей областью, с ней связаны некоторые риски: нежелательные иммунные реакции, инфекции или то, может ли терапия привести к развитию других заболеваний, таких как рак. Согласно сайту…
Согласно BioSpace, компания Homology Medicines опубликовала данные о первом этапе клинических испытаний HMI-203, генной терапии, разрабатываемой для лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз типа II (МПС II). Первоначальные данные…
По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А.…
Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический…
Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре…
Согласно сообщению news-medical.net, группа ученых из Массачусетской Больницы Общего Профиля провела исследование, показывающее, что генная терапия может быть эффективным средством лечения туберозного склероза - редкого заболевания. Это важное открытие, поскольку…
Во волнующем пресс-релизе компания Lysogen, занимающаяся платформой генной терапии, объявила, что получила одобрение Агентства по Регулированию Лекарственных Средств и Товаров Медицинского Назначения (MHRA) и Комитета по Этике Исследований. В результате…
10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…
В пресс-релизе от начала января 2021 года компания по производству генетических лекарств Generation Bio Co. («Generation Bio») обнародовала данные различных исследований. В одном из них компания поделилась, что использовала свою…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. («Ultragenyx») поделилась положительными данными по безопасности и эффективности клинических испытаний фазы 1/2 генных терапевтических растворов для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (OTC) и болезни…
Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…
В процессе разработки лекарств производители должны подавать заявки на получение Новых Исследуемых Лекарств (IND), которые позволяют распространять лечение через границы штата. Разрешение IND также позволяет исследователям проводить клинические испытания для…
Каждый год тысячи людей теряют зрение из-за доминантной атрофии зрительного нерва (DOA) - наследственного заболевания, которое негативно влияет на зрительные нервы. Однако исследователи и ученые из Тринити Колледжа в Дублине,…
Когда компания по генной терапии Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») и биотехнологическая компания Selecta Biosciences («Selecta») объединили усилия для борьбы с генетическими нарушениями, каждая компания представила свои лучшие технологии и идеи.…
В недавнем пресс-релизе компания по генной терапии Orchard Therapeutics («Orchard») объявила, что FDA одобрило заявку Orchard на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) для OTL-200. Это решение для генной терапии разработано…
Несмотря на то, что генная терапия дает надежду на устранение и лечение многих генетических заболеваний, улучшая качество жизни многих людей, с этой терапией связаны также этические проблемы. Например, некоторые люди…
Во всем мире в разных странах есть обозначения «Орфанные Лекарства» или «Орфанные Лекарственные Препараты», которые ведущие агентства присваивают продуктам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Недавно AVROBIO объявила, что…
Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) - это неврологическое заболевание, имеющее несколько подтипов. Из-за этого ни одно лечение не является универсальным для всех пораженных людей. Чтобы предоставить пациентам лучшее лечение для них, Исследовательский…
Согласно статье в GlobeNewswire, новое лекарство от болезни Краббе, PBKR03, недавно получило Обозначения Орфанного Препарата и Редкое Детское Заболевание от FDA. Эти обозначения впечатляют, поскольку они не только расширяют возможности…
В конце октября 2020 года компания Homology Medicines («Homology») объявила о разработке новой программы генной терапии для лечения пациентов с MPS II или синдромом Хантера. Миссия Homology - удовлетворять неудовлетворенные…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
