Клинические испытания - важные инструменты исследования, помогающие понять безопасность, эффективность и переносимость потенциальных методов лечения. Согласно пресс-релизу от 19 июля 2021 года, биотехнологическая компания Prometheus Biosciences, Inc. («Prometheus») недавно инициировала…
В прошлом аримокломол не всегда был перспективным для лечения. Например, препарат не смог достичь первичных или вторичных конечных точек в клиническом испытании, оценивающем аримокломол у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом…
К сожалению, клинические испытания не всегда идут так, как предполагают исследователи. Иногда во время ранних или доклинических исследований возникают проблемы, которые вызывают достаточно беспокойства, чтобы остановить или приостановить испытания. Согласно…
Первоначально биофармацевтическая компания Anavex Life Sciences («Anavex») разработала Anavex 2-73 (бларкамезин) для пациентов с болезнью Альцгеймера. Теперь компания расширила исследования этой терапии, чтобы определить ее эффективность как при синдроме Ретта,…
К настоящему времени ретифанлимаб (retifanlimab), препарат, предназначенный для лечения пациентов с раком анального канала, получил статус Орфанного Препарата и статус Приоритетного Обзора. Однако процесс утверждения оказался не совсем простым. Фактически,…
Согласно относительно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Applied Therapeutics, Inc., AT-007 получил статус Ускоренного Режима (Fast Track) от FDA. Эта терапия, которая также получила обозначения как Орфанные препараты, так и Редкие…
В пресс-релизе от 23 июня 2021 года компания Revolo Biotherapeutics («Revolo») сообщила, что FDA одобрило заявку на Новый Исследуемый Препарат (IND) компании для лечения пептидом 1104. В целом, 1104 предназначен…
В начале июня 2021 года издание Epidermolysis Bullosa News сообщило, что Filsuvez (Oleogel-S10), гель для местного применения от буллезного эпидермолиза (БЭ), получил статус Приоритетного Обзора (Priority Review) от FDA. Filsuvez…
Эозинофильная астма - редкая и часто тяжелая форма астмы, которую трудно лечить. Из-за этого у многих пациентов с эозинофильной астмой ухудшается качество жизни (QOL). Однако, по мнению Pulmonary Advisor, меполизумаб…
Медицинские работники долгое время искали эффективное лечение болезни Паркинсона. Несмотря на то, что были достигнуты успехи и созданы новые методы лечения, многие пациенты все еще ищут лучшие варианты лечения. Новое…
Во время 26-го ежегодного собрания Европейской Гематологической Ассоциации (EHA), которое проходило виртуально, биофармацевтическая компания Kite (часть Gilead) поделилась данными долгосрочного наблюдения за Yescarta (axicabtagene ciloleucel) для пациентов с рецидивом или…
В течение многих лет исследователи оценивали придопидин (pridopidine), разработанный Prilenia Therapeutics («Prilenia»), как потенциальное средство для лечения пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Как сообщается в HD Buzz, новое исследование выявило основные…
С 5 по 8 июня 2021 года Европейская Почечная Ассоциация - Европейская Ассоциация Диализа и Трансплантологии (ERA-EDTA) провела свою 58-ю ежегодную виртуальную встречу. Из-за COVID-19 встреча прошла полностью онлайн. Однако…
В выпуске новостей от конца мая 2021 года биофармацевтическая компания Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») сообщила, что все пациенты были включены в исследование Phase 2b CONTROL. В ходе исследования ученые будут…
Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…
До 2021 года не существовало одобренных FDA методов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1 типа или гипоплазминогенемией. В результате возникла острая необходимость удовлетворить эту неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.…
С 5 по 8 июня 2021 года Европейская Почечная Ассоциация - Европейская Ассоциация Диализа и Трансплантологии (ERA-EDTA) провела свой 58-й ежегодный конгресс. Хотя мероприятие проводилось виртуально, встреча все же расширила…
Согласно пресс-релизу от 11 июня биотехнологической компании Equillium, Inc. («Equillium»), теперь доступны положительные данные по линии верха из клинических испытаний фазы 1b EQUATE. В рамках клинического испытания исследователи изучают итолизумаб…
Недавнее исследование лечения взрослых пациентов с акромегалией показало, что переход с инъекционных лигандов рецептора соматостатина на пероральный октреотид приводит к улучшению качества жизни и большей производительности на работе. По словам…
8 июня 2021 года фармацевтическая и биотехнологическая компания Pfizer Inc. («Pfizer») сообщила, что ее пневмококковая 20-валентная конъюгированная вакцина (PREVNAR 20) теперь одобрена FDA. Вакцина помогает защитить от 20 различных серотипов…
В настоящее время Европейская Гематологическая Ассоциация (EHA) проводит свой Виртуальный конгресс 2021 года до 17 июня 2021 года. Во время мероприятия исследователи излагают новые идеи и исследования в гематологической сфере.…
В настоящее время Виртуальный Конгресс Европейской Гематологической Ассоциации (EHA) 2021 проходит с 9 по 17 июня 2021 года. Во время Конгресса гематологи и другие заинтересованные стороны обсудят клинические исследования и…
С 7 июня 2021 года теперь доступно инъекционное лечение для пациентов в возрасте от 1 месяца с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. FDA недавно одобрило Ultomiris (равулизумаб-cwvz) для этих пациентов. Ранее Ultomiris…
В начале июня 2021 года исследуемый препарат SPG302 для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) получил от FDA статус Орфанного Препарата. Согласно ALS News Today, лечение было разработано компанией Spinogenix,…
Со 2 по 5 июня 2021 г. Европейский Альянс Ассоциаций Ревматологов (EULAR) провел Виртуальный Конгресс EULAR 2021. В ходе мероприятия участники обсудили фундаментальные, трансляционные и клинические науки в области ревматологии.…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
