Как написано в BioSpace, компания Genetech недавно представила новые двухлетние данные об их терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), evrysdi. Информация была обнародована на 25-м Международном Ежегодном Конгрессе Всемирного Мышечного Общества,…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней…

В исследовании, опубликованном в NewsWise, агонисты рецепторов ретиноида-x (RXR) оценивают как средство лечения рецидивирующего и рефрактерного рассеянного склероза (РС). Было обнаружено, что этот специфический агонист RXR, бексаротен, способствует ремиелинизации, тем…

Согласно сообщению общества AKU, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно объявило положительное заключение о продлении срока действия метки на этикетке для нитизинона (продаваемого как Orfadin®). Мнение агентства о препарате…

Seelos Therapeutics и Duke University подписали соглашение о спонсируемых исследованиях, что означает, что они будут работать в тандеме над оценкой и тестированием SLS-004, средства для лечения болезни Паркинсона. Их исследование…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group недавно объявила, что ее исследовательский терапевтический препарат setrusumab получил Обозначение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Редкое…

Биологический маркер («биомаркер») - это поддающиеся измерению признаки или характеристика, которая может рассказать исследователям что-то о вашем теле или здоровье. Например, индекс массы тела (ИМТ) является обычным биомаркером веса. Однако…

PracticeUpdate недавно опубликовала статью об исследовании, основная цель которого - облегчить бремя, которое испытывают многие мужчины при долгосрочном наблюдении за простатой. Активное наблюдение предпочтительнее в случаях рака простаты, относящихся к…

Компания Lidl GB только что объявила об отзыве таблеток Cologran Stevia. Эти подсластители содержат аспартам или E951. Хотя это не вредно для большинства людей, важно, чтобы этот ингредиент был указан…

Компания Eisai объявила, что они начнут фазу 3 исследования под названием MOMENTUM, чтобы оценить лоркасерин как средство лечения синдрома Драве. Это решение принимается после консультации с FDA. Кроме того, они…

Недавно фармацевтические компании Janssen из Johnson & Johnson сообщили, что они подали Заявку на Новый Лекарственный Препарат (NDA) для внутривенного введения UPTRAVI (селексипаг). Терапия предназначена для лечения пациентов с легочной…

Доктор Лиза Саммаритано из Медицинского колледжа Вейл Корнелл объяснила, как снизить риски во время беременности для женщин с ревматическими заболеваниями. Беременность и Ревматические Заболевания Пациентки, страдающие ревматическим заболеванием, могут столкнуться…

Дамиан Грин из Вашингтонского университета является Научным Руководителем нового исследовательского проекта множественной миеломы. Этот проект осуществляется благодаря соглашению об исследованиях между Исследовательским центром рака Фреда Хатча и SpringWorks Therapeutics. Nirogacestat…

Согласно статье из BioSpace, компании Vivet Therapeutics и Pfizer заключили производственное соглашение о разработке генной терапии Vivet, которая лечит болезнь Вильсона. Условия соглашения гласят, что Pfizer должен предоставить клинические материалы…

Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…

Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…

Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным…

Компания Immune-One Therapeutics только что объявила, что они ввели дозу своему первому пациенту с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) в фазе 1 исследования IO-202. Эта терапия представляет собой иммунный ингибирующий рецептор,…

Мизофония - это редкое заболевание, которое вызывает у пациентов тяжелую и непроизвольную реакцию на определенные звуки. Причина заболевания до сих пор неизвестна. Проблема, с которой пациенты с мизофонией сталкиваются каждый…

Исследовательская группа из Гентского Университета в сотрудничестве с Научно-Исследовательским Центром Imec недавно опубликовала предварительные данные об их искусственной радужной оболочке глаза. Они называют это «умной контактной линзой». Встраивая микроэлектронику в…

Исследователи объявили об идентификации конкретной мутации гена, которая может привести к атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС). Этот ген называется DGKE, и он не является частью системы комплемента. Эта система включает более…

От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Недавно был опубликован отчет о клиническом случае (так называемая Anti-MUSK-позитивная миастения с анти-Lrp-4 и антигенными антителами), в котором говорилось о пациенте, у…

APT-1011 - это лечение эозинофильного эзофагита, заболевания, которое в настоящее время сталкивается с неудовлетворенной медицинской потребностью. Изначально лекарство было разработано компанией TPG Capital, но они создали новую компанию, Ellodi Pharmaceuticals,…