Недавно биофармацевтическая компания Imara Inc. («Imara») объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 2b Forte. В исследовании оценивается IMR-687, ингибитор PDE9, для пациентов с бета-талассемией. Вне…
Согласно недавней статье в Healio, терапевтические варианты интерстициальной болезни легких были одной из тем, затронутых на Конгрессе Клинической Ревматологии 2020. Доктор Элизабет Фолькманн, содиректор и основательница UCLA CTD-ILD, следила за…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Kite недавно объявила, что Комитет по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP), входящий в состав Европейского Агентства по Лекарственным Средствам, опубликовал положительное заключение по заявке на…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В середине октября биофармацевтическая компания Zogenix объявила, что ее лечение синдрома Драве FINTEPLA (фенфлурамин) получило положительное заключение CHMP. CHMP является частью Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Хотя FINTEPLA получила…
Согласно сообщению Newswise, более трех лет назад 16-летний Максфорд Браун проснулся однажды утром с непривычным чувством. Максфорд, который живет с синдромом Дауна, попытался отдохнуть; но в следующий раз, когда его…
Согласно сообщению BioSpace, SIRION Biotech GmbH и Mustang Bio, Inc. объявили о новом соглашении о лицензировании использования фирменной технологии SIRION LentiBOOST ™ для использования компанией Mustang при разработке лентивирусной генной…
В начале октября FDA одобрило заявку на исследование нового лекарственного препарата (IND) для APR-548, потенциального лечения пациентов с TP53-мутантным миелодиспластическим синдромом (МДС). Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Aprea Therapeutics («Aprea»), принятие…
Согласно Myasthenia Gravis News, исследователи недавно определили новую терапевтическую цель для миастении гравис (МГ): активация рецептора желчной кислоты под названием TGR5. Активируя этот рецептор желчной кислоты, исследователям удалось снизить иммунный…
Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых…
Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Immunomedics, Inc. недавно объявила, что ее препарат сацитузумаб говитекан-хзий (продаваемый как Trodelvy) недавно получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых…
Недавнее исследование, опубликованное в BMC Rheumatology, показало, что комбинированная терапия может быть полезной для людей с диагнозом диабет и анкилозирующий спондилит (AS), псориатический артрит (PsA) или ревматоидный артрит (RA). Терапия…
Исследователи только что обнаружили 30 новых генов, которые могут вызывать болезнь Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эти гены были обнаружены с помощью компьютерного анализа биологических данных, процесса, называемого биоинформатикой. Это исследование было опубликовано…
Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. только что объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ее кандидату в исследование…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…
Согласно сообщению от Pharma Advancement, компания Bristol Myers Squibb недавно объявила об обнадеживающих результатах клинических испытаний фазы 3. В этом исследовании тестировался препарат озанимод (продаваемый как Зепозия) в качестве поддерживающей…
Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…
FDA недавно присвоило обозначение Ускоренной Процедуры препарату AGLE-102 для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Это обозначение позволит ускорить лечение пациентов. О Дистрофическом Буллезном Эпидермолизе Буллезный дистрофический эпидермолиз (ДБЭ) - одна из…
Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с…
В конце сентября компания GlaxoSmithKline объявила об одобрении FDA своего лечения Нукала для пациентов с гиперэозинофильным синдромом (ГЭС). Лечение безопасно для пациентов старше 12 лет. Кроме того, это одобрение имеет…
Согласно сообщению от Targeted Oncology, экспериментальная комбинированная терапия, испытанная на пациентах с прогрессирующей светлоклеточной почечно-клеточной карциномой (СПКР), показала потенциал эффективности в клинических испытаниях фазы 1b. Были объединены два препарата: атезолизумаб…
Для пациентов с миалгическим энцефаломиелитом/синдромом хронической усталости (MЭ/СХУ) недомогание после нагрузки (PEM) может быть чрезвычайно тяжелым и разрушительным. PEM возникает, когда симптомы ухудшаются или становятся более серьезными в течение 12-48…
FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…
30 сентября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals («BioCryst») обнародовала многообещающие данные о своем лекарственном препарате-кандидате BCX9930. Терапия пероральным ингибитором фактора D предназначена для лечения пациентов с ранее нелеченной пароксизмальной ночной…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
