Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…

Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…

Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…

Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…

Согласно Charcot-Marie-Tooth News, пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A) имеют дополнительный ген PMP22. Однако новое исследование показывает, что этот избыточный ген вызывает токсическое накопление белка в клетках. Поскольку лишний…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…

Согласно сообщению от BioSpace, компания Takeda Pharmaceutical Company Ltd. недавно объявила о публикации результатов клинических испытаний фазы 3. В этом испытании тестировался препарат компании иксазомиб (продаваемый как NINLARO ™) как…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…

В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

По данным PharmaField, Шотландский Консорциум Лекарственных Средств (SMC) недавно одобрил и принял 14 новых лекарств для использования NHSScotland. Многие из этих лекарств, такие как Xospata, используются для лечения пациентов с…

Согласно недавней статье в MedicalXpress, японские исследователи во главе с доктором Синсуке Исигаки и его командой из Университета Нагоя определили новые молекулярные детали активности тау. Болезнь Альцгеймера, медленное и прогрессирующее…

Недавно биофармацевтическая компания Fortress Biotech объявила о положительных клинических результатах для CUTX-101 (гистидинат меди). Эти данные подчеркивают эффективность CUTX-101 для пациентов с болезнью Менкеса. Поскольку в настоящее время нет одобренных…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Рождение ребенка, особенно в первый раз, связано со множеством неизвестного и вопросами. Какую коляску купить, как назвать ребенка, отправите ли вы его…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Аутоиммунный увеит - это заболевание, при котором в глазу происходит аномальная активация иммунных клеток, что в конечном итоге приводит к разрушению здоровых…

Согласно BioSpace, испытание Farxiga фазы III дало очень положительные результаты. Это лечение хронической болезни почек (ХБП) позволило значительно продлить выживаемость у пациентов со 2–4 стадиями ХБП за счет снижения риска…

От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Почти все дети, рожденные сегодня в Соединенных Штатах, проходят тестирование на определенную группу генетических нарушений в течение 48 часов после рождения. Эти…

Эллиот Предди, 12 лет, готов вернуться к своему любимому виду спорта - футболу. Ему пришлось отложить игру из-за серповидно-клеточной анемии (СКА). Эллиот занялся тхэквондо и уже поднялся до синего пояса.…

По данным Healio, на Digital International Liver Congress было представлено исследование, которое доказало, что nidufexor является безопасным и эффективным средством лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Было показано, что он снижает массу…

Компания Rocket Pharmaceuticals недавно ввела дозу первому пациенту в своем испытании RP-A501, лекарства от болезни Данона. Согласно BioSpace, это исследование будет проверять безопасность, переносимость и эффективность генной терапии. О Болезни…

Канадские исследователи только что опубликовали положительные результаты своего клинического исследования гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии (геСГХС). Это исследование изучало влияние Repatha на подростков с этим заболеванием. Исследование было названо HAUSER-RCT. Результаты исследования…

Согласно статье в Newswire, медицинские работники из Великобритании обнаружили ряд белковых структур, связанных с болезнью Паркинсона. Есть надежда, что дальнейшие исследования этих структур позволят разработать методы лечения болезни. О Болезни…

XPhyto Therapeutics разрабатывает пластырь для кожи в качестве системы доставки для лечения болезни Паркинсона. Они только что выпустили обновление, в котором говорится, что «формула заблокирована», и процесс, который будет использоваться…