Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…
Недавно компания Neurophth Therapeutics, занимающаяся исследованиями и разработками (R&D), объявила, что FDA присвоило ее терапии статус Орфанного Лекарства для NR082. NR082, также известный как проект rAAV2-ND4 или NFS-01, предназначен для…
От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Компания Fulcrum Therapeutics, специализирующаяся на биофармацевтических препаратах на клинической стадии для улучшения качества жизни пациентов с редкими генетическими заболеваниями, объявила о первичных…
25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в…
В статье, недавно появившейся в журнале Psychology Today, задается вопрос, является ли деменция причиной падений. Ответ напоминает о многих медицинских и экологических факторах, влияющих на пожилых людей в целом. Некоторые…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Aridis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о заключении соглашения с Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) в отношении планирования фазы…
Согласно сообщению globenewswire.com, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно приняло Новую Заявку на Лекарство (NDA) на аримокломол. Это приложение предназначено для использования препарата…
У пациентов с хронической болезнью почек часто развивается стеноз аорты, для лечения которого требуется процедура транскатетерной замены аортального клапана (TAVR). Возникает вопрос: не ухудшит ли процедура TAVR функцию почек у…
Месяц осведомленности о болезни Грейвса отмечается в июле каждого года. В рамках информационной кампании этого года некоммерческая организация Prevent Blindness и Horizon Therapeutics объединились для создания инициативы FOCUS. Цель этой…
Недавно для пациентов стал доступен новый метод лечения акромегалии. Эта капсула с отсроченным высвобождением, получившая название MYCAPSSA, предназначена для длительного лечения акромегалии. Учитывая, что инъекции являются типичным методом лечения, этот…
Знаете ли вы, что проверка уровня белка в нашем организме может рассказать исследователям о нашем здоровье? В некоторых случаях это может даже дать представление о прогрессировании и развитии болезни. Согласно…
Доктор Ричард Фьюри из Института Файнштейна в Нью-Йорке недавно дал интервью MedPage Today. Доктор Фьюри обсудил прогноз волчаночного нефрита и белимумаба (Benlysta), недавно протестированного препарата, который, по-видимому, улучшает результаты лечения…
Согласно данным от Charcot-Marie-Tooth News, экспериментальный ингибитор HDAC6 под названием CKD-504, по-видимому, восстанавливает миелинизацию у мышей и клеточных моделей болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A в недавнем исследовании. Миелинизация означает восстановление миелиновой…
CRISPR Therapeutics вместе с Vertex Pharmaceuticals недавно объявили, что Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) присвоило статус Приоритетных Лекарственных Средств (PRIME) для CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии (SCD) . О…
На протяжении многих лет исследователи связывали ожирение с рядом других заболеваний. Теперь тайваньские исследователи выявили новую причину для беспокойства: ухудшение состояния здоровья пациентов с анкилозирующим спондилитом (АС). По данным Ankylosing…
Согласно недавнему пресс-релизу, Япония только что одобрила УЛЬТОМИРИС (равулизумаб) для пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС). УЛЬТОМИРИС, разработанный биофармацевтической компанией Alexion Pharmaceuticals («Алексион»), представляет собой новый стандарт лечения как для…
Несколько десятилетий назад казалось, что генная терапия была нацелена на лечение болезни путем простой замены дефектного гена на здоровый. Недавно опубликованная в APNews статья из журнала The Conversation, написанная доктором…
.jpg)
Доктор Джоан Т. Меррилл, профессор медицины в Университете Оклахомы, выступала с докладом о волчанке на Конгрессе Клинической Ревматологии Востока 2020 года. Согласно статье, опубликованной в Healio, она рассказала о том,…
Добро пожаловать в Редкий Класс, новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
Безопасность Подсластителей Подсластители кажутся идеальным решением для добавления сахара. Отсутствие калорий и недостаток рафинированного сахара означает, что вы можете наслаждаться им в избытке, верно? Ответ мы пока не знаем. На…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Blood Advances, документально подтвердило, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасна и эффективна для детей со множеством различных видов наследственных незлокачественных заболеваний, таких как серповидноклеточная…
Компания Cynata Therapeutics Limited недавно объявила о результатах своего доклинического испытания мезенхимальных стволовых клеток Cymerus ™, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), согласно данным BioSpace. Они тестируют эти клетки…
На прошлой неделе компания Cycle Pharma объявила об одобрении FDA однократной суточной дозы NITYR для пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1). Согласно информации о назначении, NITYR: ингибитор гидроксифенилпируватдиоксигеназы для…
Согласно сообщению PR Newswire, компания Locanabio, Inc. недавно опубликовала результаты доклинической оценки системы CRISPR Cas9 (RCas9), нацеленной на РНК, в качестве вмешательства в мышиной модели миотонической дистрофии 1 типа. (ДМ1).…
Добро пожаловать в Редкий Класс, новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
