El Comité Pide la Aprobación de un Nuevo Tratamiento para la Fenilcetonuria en Europa

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de…

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Nuevo Centro Médico Canadiense Pone su Mira en el Tratamiento de Enfermedades Raras

Según una historia de Ottawa Citizen, el Instituto de Investigación CHEO ha iniciado recientemente operaciones en su Centro de Innovación Genómica. Gran parte de las operaciones del centro se centrarán…

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Las Barreras para Desarrollar Drogas de Enfermedades Raras

Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…

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El Tratamiento Experimental para la Displasia Broncopulmonar Muestra un Impacto Positivo a Largo Plazo en el Modelo de Rata

Según una historia de globenewswire.com, el desarrollador de medicamentos The Cell Factory y la Universidad de Padova en Italia han estado realizando una investigación para demostrar la eficacia de CF-MEV-132,…

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Las Actualizaciones de Spark Resaltan el Potencial de la Terapia Génica para Tratar la hemofilia

Según una historia de Hemophilia News Today, el desarrollador de medicamentos Spark Therapeutics, Inc., ha lanzado recientemente varias actualizaciones con respecto a varias de sus terapias genéticas experimentales que se…

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CRISPR Trata con Éxito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Ratón

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…

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Compañía Publica las Ultimas Actualizaciones en el Ensayo Clínico del Sndrome de Prader-Willi

Según una historia de BioPortfolio, la compañía de biotecnología Saniona ha publicado una actualización sobre el ensayo clínico en fase 2a de Tesomet, que se está probando como tratamiento para…

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La FDA Publica Nueva Información Sobre Cómo Podría Regular la Terapia Génica

De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…

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Un Estudio Encuentra que los Costos Clínicos de los Medicamentos Huérfanos son Menores que los Costos de los Medicamentos no Huérfanos

Según una historia de Regulatory Affairs Professionals Society, un estudio reciente encontró que los costos de investigación y desarrollo para las nuevas entidades moleculares que se clasificaron como medicamentos huérfanos…

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Los Datos Provisionales para el Ensayo de Enfermedad de Injerto Contra Huésped de Fase 3 Parecen Prometedores

Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica especializada Mallinckrodt plc anunció recientemente el lanzamiento de datos provisionales del ensayo clínico de Fase 3 de la compañía. Este ensayo…

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Primer Paciente Recibe Tratamiento en Ensayo Clínico de Hipertensión Arterial Pulmonar

De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica Complexa, Inc. anunció recientemente que administró la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de Fase 2 que está…

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Tratamiento Experimental Obtiene una Designación de Terapia Innovadora para la Deficiencia de TK2, una forma de Enfermedad Mitocondrial

Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Modis Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Innovadora Therapy…

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Tratamiento Experimental para la Telangiectasia Macular Tipo 2 Obtiene la Designación de Vía Rápida

Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Neurotech Pharmaceuticals anunció recientemente que la compañía había obtenido la designación Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los…

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El Descubrimiento de un Nuevo Punto Final Mejorará la Investigación Futura de la Enfermedad Renal Crónica

De acuerdo a una historia de Renal & Urology News, un estudio reciente encontró que el monitoreo de la albuminuria, una condición en la cual la albúmina de proteína aparece…

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Una Niña de 4 años se Une a un Ensayo Clínico para Aliviar la Picazón Asociada con el Síndrome de Alagille

Según una historia de abc13.com, Makenna Brown, una niña de Texas de cuatro años, se ha visto afectada por una picazón implacable gracias a su síndrome de Alagille, un raro…

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Soligenix Recibe la Patente de la UE para un Fármaco Experimental para la Mucositis Oral

De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Soligenix, Inc. anunció recientemente que ha recibido una patente en la UE para el regulador de defensa innato de…

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Se Publicaron los Resultados del Estudio de Talasemia Beta de Fase 2

De acuerdo a una historia de BioPortfolio, La compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente la publicación de los resultados de un estudio de Fase 2 que probó el medicamento…

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Operación de Trasplante le da a los Adolescentes con Enfermedad de Wilson una Segunda Oportunidad

Según una historia del Hindustan Times, Yash Galpelli, de diecisiete años, nació con la enfermedad de Wilson, un trastorno genético raro.Durante mucho tiempo, no tenía idea de qué enfermedad tenía.…

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