Une Histoire sur l’angio-œdème héréditaire : est-ce que j’ai le droit de rire et sourire ?

Au fur et à mesure que mes enfants grandissent, ils semblent créer des histoires élaborées sur les raisons pour lesquelles ils n’ont pas rangé leur chambre ni complété aucune autre…

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Après avoir participé à un essai crucial sur l’amyotrophie spinale, l’avenir d’une famille reste incertain

Selon un article de Palo Alto Online, leur fils n’avait que quelques mois quand ses parents, Svetlana Sargsyan et Tigran Kostanyan, se sont rendus compte que quelque chose n'allait pas.…

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Abivax commence l’inscription à son étude de phase 2b du traitement expérimental contre la colite ulcéreuse
jarmoluk / Pixabay

Abivax commence l’inscription à son étude de phase 2b du traitement expérimental contre la colite ulcéreuse

Selon un communiqué de presse de la société française de biotechnologie Abivax, la société a commencé avec succès le recrutement de son essai clinique de phase 2b sur l’ABX464, son…

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La FDA donne une autorisation accélérée aux médicaments qui ciblent les cancers mutés de types NTRK et ROS1

Selon une publication de CURE Today, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé le Rozlytrek (le nom générique…

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Un Traitement expérimental contre la thrombocytopénie immunitaire commence ses essais en Chine

Selon un article de uk.finance.yahoo.com, la société Hutchison China MediTech Limited (« Chi-Med ») a récemment lancé un essai clinique de phase 1. Cet essai teste le médicament expérimental candidat…

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Le Séquençage rapide du génome entier permet de diagnostiquer plus rapidement des troubles génétiques rares aux patients atteints

Selon un article du Centre national pour l'avancement des sciences translationnelles (en anglais : National Center for Advancing Translational Sciences ou NCATS), les recherches soutenues par ce centre permettent aux…

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Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence
source: pixabay.com

Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence

Selon un communiqué de presse de la société de biotechnologie germano-américaine Immunic Therapeutics, la société a récemment lancé un essai de validation de principe de son traitement expérimental, l'IMU-838, contre…

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Un Nouveau médicament a été autorisé par la FDA pour traiter la spondylarthrite ankylosante

Selon un article de Markets Insider, Eli Lilly and Company a récemment annoncé que l’Agence des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) avait autorisé…

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Des Chercheurs ont peut-être trouvé un moyen d’améliorer le taux de diagnostic de la maladie de Fabry

Une nouvelle étude menée par des chercheurs au Japon a révélé une nouvelle méthode potentielle pour diagnostiquer la maladie de Fabry. La Maladie de Fabry La maladie de Fabry est…

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Une Nouvelle technologie innove la façon dont la recherche sur les maladies rares est financée

Aevolve, une plate-forme d’innovation médicale, a annoncé la semaine dernière qu’elle ferait de la recherche sur les maladies rares une priorité absolue de son accélérateur qui fonctionne à la blockchain,…

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Une Étude révèle que le denosumab peut augmenter la densité osseuse dans les cas de cholangite biliaire primitive et d’hépatite auto-immune

Selon un article de Healio, une étude récente a montré que le médicament dénosumab peut améliorer la densité osseuse des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) et d'hépatite auto-immune…

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Un Jeune garçon sud-africain présentant une hémiplégie alternante du nourrisson reçoit un traitement efficace
source: pixab

Un Jeune garçon sud-africain présentant une hémiplégie alternante du nourrisson reçoit un traitement efficace

  Il y a un petit garçon en Afrique du Sud qui est le seul dans le pays à avoir un trouble neurodéveloppemental extrêmement rare appelé hémiplégie alternante du nourrisson…

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Une Étude se concentre sur la faiblesse musculaire chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude récente a révélé que les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) montrent toujours des signes de faiblesse…

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Synlogic arrête le développement d’un traitement expérimental contre l’hyperammoniémie appelé SYNB1020
Bru-nO / Pixabay

Synlogic arrête le développement d’un traitement expérimental contre l’hyperammoniémie appelé SYNB1020

Selon un communiqué de presse publié par Synlogic Therapeutics, la société a récemment interrompu le développement de son traitement expérimental contre l'hyperammoniémie, le SYNB1020, après un essai clinique de phase…

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Des Années plus tard, des familles d’Angleterre se battent toujours pour que le NHS couvre les médicaments pour traiter la maladie de Batten
souce: pixabay.co

Des Années plus tard, des familles d’Angleterre se battent toujours pour que le NHS couvre les médicaments pour traiter la maladie de Batten

Des familles anglaises touchées par la maladie de Batten ont du mal à accéder à des traitements efficaces dans leur patrie. Nicole et Jessica Rich sont deux jeunes filles qui…

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Un Traitement combiné contre la leucémie lymphoïde chronique va bientôt être couvert par le NHS en Écosse

Selon un article de Cancer Research UK, un traitement combiné comprenant le venetoclax  (une thérapie ciblée contre le cancer, commercialisé sous le nom de Venclyxto) et l'anticorps monoclonal rituximab sera…

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Nouvelles choquantes : écouter le patient atteint d’une maladie rare peut améliorer les résultats

Sumaira Foundation Sumaira Ahmed a créé la Fondation de Sumaira (en anglais : Sumaira Foundation) afin que moins de patients atteints de maladies rares soient confrontés à l'expérience tout seul.…

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