La Maladie de Gaucher et la thérapie génique : des approches et du progrès des recherches
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La Maladie de Gaucher et la thérapie génique : des approches et du progrès des recherches

Selon un article de la Fondation américaine de la maladie de Gaucher, l'utilisation de la thérapie génique pour traiter la maladie de Gaucher a longtemps été considérée dans la théorie…

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Spondylarthrite ankylosante : la plupart de patients ne changent pas d’inhibiteur du TNF, même s’il ne fonctionne plus
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Spondylarthrite ankylosante : la plupart de patients ne changent pas d’inhibiteur du TNF, même s’il ne fonctionne plus

Selon un article de Healio, une étude récente publiée dans la revue scientifique BMC Rheumatology a révélé qu'il était rare que les patients atteints de spondylarthrite ankylosante passent d’un inhibiteur…

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Comment la COVID-19 pourrait avoir un impact sur les patients atteints de sclérose en plaques
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Comment la COVID-19 pourrait avoir un impact sur les patients atteints de sclérose en plaques

Selon un article de NeurologyLive, les patients qui reçoivent des traitements contre des maladies auto-immunes telles que la sclérose en plaques (SEP) ou la myasthénie pourraient présenter un risque accru…

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L’Avenir du traitement contre les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin : un algorithme informatique personnalisé et optimisé
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L’Avenir du traitement contre les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin : un algorithme informatique personnalisé et optimisé

Selon un article de Healio, le Dr Adam Cheifetz a récemment parlé du traitement contre la maladie inflammatoire chronique de l'intestin (MICI) à la GUILD Conference 2020. Il dit qu'il…

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Les Patients atteints d’insuffisance rénale chronique en phase terminale sont plus à risque s’ils contractent la COVID-19
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Les Patients atteints d’insuffisance rénale chronique en phase terminale sont plus à risque s’ils contractent la COVID-19

Selon un article de Healio, les chercheurs travaillent dur pour déterminer qui pourrait être le plus à risque s’ils contractent la COVID-19 / le coronavirus. Jusqu'à présent, les personnes âgées,…

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Une Étude évalue les traitements contre des maladies rares pour les enfants de 2010 à 2018
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Une Étude évalue les traitements contre des maladies rares pour les enfants de 2010 à 2018

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une nouvelle étude met en évidence les progrès réalisés au cours de la dernière décennie pour le traitement des maladies rares qui touchent les…

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Un Essai sur un traitement de combinaison contre le myélome non traité se termine par une déception
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Un Essai sur un traitement de combinaison contre le myélome non traité se termine par une déception

Selon un article de businesswire.com, la société Bristol Myers Squibb a récemment publié les résultats de son essai clinique de phase 3. Cet essai étudiait un traitement de combinaison composé…

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Les Patients atteints de maladies rares devraient prendre en compte ces trois conseils pour se préparer à la COVID-19
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Les Patients atteints de maladies rares devraient prendre en compte ces trois conseils pour se préparer à la COVID-19

Selon un article de Healing Hugs Haven, la diffusion rapide de COVID-19 dans le monde a fait l'objet de beaucoup de temps d'antenne dans les actualités récemment, et à juste…

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Dans une étude, on examine les différences neurologiques chez les patients atteints de cystinose
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Dans une étude, on examine les différences neurologiques chez les patients atteints de cystinose

Dans une étude publiée récemment dans la revue Orphanet Journal of Rare Diseases, une équipe de chercheurs a identifié des variations distinctes dans les phénotypes neuroanatomiques et neuropsychiatriques des patients…

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Les Données intermédiaires des essais de thérapie génique contre deux formes différentes du syndrome de Sanfilippo sont prometteuses
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Les Données intermédiaires des essais de thérapie génique contre deux formes différentes du syndrome de Sanfilippo sont prometteuses

Selon un article de gurufocus.com, la société biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc., a récemment annoncé la présentation de résultats intermédiaires positifs de deux essais cliniques de phase 1/2 différents. Ces essais…

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L’Avenir des résultats signalés par les patients atteints d’insuffisance rénale chronique
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L’Avenir des résultats signalés par les patients atteints d’insuffisance rénale chronique

Selon un article de docwirenews.com, la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) va être considérablement affectée chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC), en particulier à mesure…

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Une Étude suit la survie, la qualité de vie et le suivi des patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton
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Une Étude suit la survie, la qualité de vie et le suivi des patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton

Selon une étude publiée dans la revue scientifique Neurology, les taux de survie des patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SLE) ont été comparés à ceux de la population…

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L’Indicateur de « l’année de vie pondérée par la qualité » met-il à l’écart les patients atteints de maladies rares ?
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L’Indicateur de « l’année de vie pondérée par la qualité » met-il à l’écart les patients atteints de maladies rares ?

Selon un article de Salon, l'année de vie pondérée par la qualité (QALY, de l’anglais quality-adjusted life year) est un indicateur statistique utilisé pour calculer la valeur d'un certain médicament.…

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Un Nouvel outil peut mesurer l’activité de la maladie angio-œdème héréditaire de type 1 et 2
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Un Nouvel outil peut mesurer l’activité de la maladie angio-œdème héréditaire de type 1 et 2

Selon un article d'Angioedema News, une équipe de chercheurs et de scientifiques a développé avec succès un outil capable de mesurer l'activité de la maladie angio-œdème héréditaire qui est lié…

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Le Plan d’une adolescente pour aider son amie atteinte de gliome pontique intrinsèque diffus  décolle
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Le Plan d’une adolescente pour aider son amie atteinte de gliome pontique intrinsèque diffus décolle

Selon un article d'Essex Live, Lily Wythe est une fille de quatorze ans à qui on a récemment diagnostiqué une forme rare de cancer du cerveau appelé gliome pontique intrinsèque…

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Le Cabozantinib : un traitement contre le cancer médullaire de la thyroïde métastatique
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Le Cabozantinib : un traitement contre le cancer médullaire de la thyroïde métastatique

Selon un article de The ASCO Post, le médicament cabozantinib (commercialisé sous le nom de Cometriq) a été autorisé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food…

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