La Myopathie de Duchenne : deux patients avec une mutation rare viennent de recevoir une thérapie génique
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La Myopathie de Duchenne : deux patients avec une mutation rare viennent de recevoir une thérapie génique

Selon un article du blog CureDuchenne, le Dr Kevin Flanigan du Nationwide Children's Hospital (un hôpital aux États-Unis dans l'Ohio) a récemment administré à deux patients atteints de myopathie de…

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La Sclérose tubéreuse de Bourneville : l’Epidiolex, une solution de CBD prise par voie orale, a été autorisée pour traiter les crises
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La Sclérose tubéreuse de Bourneville : l’Epidiolex, une solution de CBD prise par voie orale, a été autorisée pour traiter les crises

Selon un article de GlobeNewswire, la société biopharmaceutique GW Pharmaceuticals plc a récemment annoncé que sa solution de CBD prise par voie orale, l’Epidiolex®, a récemment été autorisée comme traitement…

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Médecin légiste : une adolescente est décédée des suites de complications d’encéphalomyélite aiguë disséminée
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Médecin légiste : une adolescente est décédée des suites de complications d’encéphalomyélite aiguë disséminée

Selon un article de The Island Packet, Presley Miller, une fille de quatorze ans de Hilton Head Island, en Caroline du Sud, a récemment été confirmé mort de complications liées…

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Voyager quand on est atteint d’un syndrome hémolytique et urémique atypique : des conseils pour les patients
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Voyager quand on est atteint d’un syndrome hémolytique et urémique atypique : des conseils pour les patients

Selon un article de ahusnews.com, voyager quand on est atteint d’un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) nécessite une préparation supplémentaire et une planification. Ce syndrome peut affecter plusieurs systèmes…

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Les Données provisoires de cet essai sur le lymphome cutané à cellules T semblent prometteuses
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Les Données provisoires de cet essai sur le lymphome cutané à cellules T semblent prometteuses

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Bioniz Therapeutics, Inc., a récemment annoncé la publication des résultats provisoires de son essai clinique de phase 1/2. Cet essai étudie son…

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Un Traitement expérimental de la maladie de Waldenström a été accordé la désignation de médicament orphelin
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Un Traitement expérimental de la maladie de Waldenström a été accordé la désignation de médicament orphelin

Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie Ascentage Pharma vient d'annoncer qu'elle a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en…

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L’Inscription au projet National Bio de mégadonnées sur les maladies rares commence en Corée du Sud
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L’Inscription au projet National Bio de mégadonnées sur les maladies rares commence en Corée du Sud

Selon un article de Korea Biomedical Review, l’Hôpital universitaire national de Séoul (SNUH) en Corée du Sud vient d'annoncer récemment que le processus d’inscription des patients pour le projet National…

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L’Insuffisance rénale chronique : l’allopurinol ne réussit pas à ralentir la progression de la maladie
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L’Insuffisance rénale chronique : l’allopurinol ne réussit pas à ralentir la progression de la maladie

Selon un article du Physician's Weekly, une étude récente a conclu que le médicament allopurinol n'est pas capable de ralentir la progression de l’insuffisance rénale chronique. Les recherches, dirigées par…

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Un Nouveau traitement contre le syndrome de Dravet vient d’être autorisé par la FDA
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Un Nouveau traitement contre le syndrome de Dravet vient d’être autorisé par la FDA

Selon un article de PR Newswire, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé un nouveau traitement contre le syndrome…

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Un Nouveau médicament a été autorisé au Canada pour le traitement contre les tumeurs stromales gastro-intestinales
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Un Nouveau médicament a été autorisé au Canada pour le traitement contre les tumeurs stromales gastro-intestinales

Selon un article de Biotech 365, la société biopharmaceutique Deciphera Pharmaceuticals a récemment annoncé que son médicament, le ripretinib (commercialisé sous le nom de QINLOCK ™), a été approuvé par…

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Une Étude sur un traitement d’association contre l’amylose AL a réussi
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Une Étude sur un traitement d’association contre l’amylose AL a réussi

Selon un article d'ajmc.com, une étude récente a révélé qu'un nouveau traitement d’association contre l'amylose systémique à chaîne légère d’immunoglobuline (AL) est plus efficace que le traitement standard actuel. L’association…

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Un Nouvel essai de phase 2 commence pour un traitement expérimental contre la stéatohépatite non alcoolique
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Un Nouvel essai de phase 2 commence pour un traitement expérimental contre la stéatohépatite non alcoolique

Selon un article de globenewswire.com, la société de biotechnologie CytoDyn Inc. a récemment annoncé le début d'un essai clinique de phase 2. Cet essai clinique testera le traitement expérimental de…

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Un Nouveau traitement contre le cancer bronchique à petites cellules a obtenu une autorisation accélérée
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Un Nouveau traitement contre le cancer bronchique à petites cellules a obtenu une autorisation accélérée

Selon un article de Medpage Today, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a autorisé le médicament lurbinectédine (commercialisé sous le nom…

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On a peut-être enfin trouvé un médicament qui peut réduire le risque de décès dans les cas graves de COVID-19 grâce à cet essai
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On a peut-être enfin trouvé un médicament qui peut réduire le risque de décès dans les cas graves de COVID-19 grâce à cet essai

Selon un article de Buzzfeed News, les résultats d'un récent essai qui a eu lieu au Royaume-Uni pourraient avoir finalement révélé un médicament qui peut avoir un impact positif majeur…

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Les Autorités portugaises ont autorisé un traitement contre la polyneuropathie amyloïde familiale
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Les Autorités portugaises ont autorisé un traitement contre la polyneuropathie amyloïde familiale

Selon un article de PR Newswire, Akcea Therapeutics, Inc. a récemment annoncé que l'Agence portugaise de régulation de la santé (INFARMED) a annoncé son autorisation du remboursement de l'inotersen (commercialisé…

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Un Traitement expérimental contre le neuroblastome obtient la désignation de maladie pédiatrique rare
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Un Traitement expérimental contre le neuroblastome obtient la désignation de maladie pédiatrique rare

Selon un article de BioSpace, la société radiopharmaceutique Clarity Pharmaceuticals a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) avait…

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Un Traitement potentiel contre le cancer de l’estomac a obtenu la désignation de médicament orphelin
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Un Traitement potentiel contre le cancer de l’estomac a obtenu la désignation de médicament orphelin

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique MacroGenics, Inc. vient d'annoncer que l’Agence américaine des prodiuts alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a accordé…

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La FDA a autorisé un nouveau traitement contre la spondylarthrite axiale non radiographique
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La FDA a autorisé un nouveau traitement contre la spondylarthrite axiale non radiographique

Dans un communiqué de presse d'Eli Lilly and Company, la société a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA)…

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Une Étude révèle que les patients atteints de neuromyélite optique pourraient faire face à une diminution de la masse osseuse et à des fractures
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Une Étude révèle que les patients atteints de neuromyélite optique pourraient faire face à une diminution de la masse osseuse et à des fractures

Selon un article de Neurology Advisor, une étude récente a révélé que les patients atteints de trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) courent un risque accru de subir…

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Une Demande de nouveau médicament pour la maladie de Niemann-Pick type C a été soumis pour un examen progressif
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Une Demande de nouveau médicament pour la maladie de Niemann-Pick type C a été soumis pour un examen progressif

Selon un article de globenewswire.com, la société biopharmaceutique Orphazyme A/S a récemment annoncé qu'elle avait soumis sa demande de nouveau médicament (NDA pour l’anglais New Drug Application) à l’Agence américaine…

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La Maladie de Parkinson : le système de stimulation cérébrale profonde Vercise a démontré son efficacité pendant plus d’un an
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La Maladie de Parkinson : le système de stimulation cérébrale profonde Vercise a démontré son efficacité pendant plus d’un an

Selon un article de Parkinson's News Today, le système Vercise, développé par Boston Scientific comme méthode de stimulation cérébrale profonde, a pu bénéficier aux patients atteints de la maladie de…

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