Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…

На прошлой неделе биотехнологическая компания Anokion SA («Anokion») объявила о принятии FDA Заявки на получение Нового Исследуемого Препарата (IND). Компания Anokion представила IND для ANK-700, терапии для пациентов с рассеянным…

В начале прошлой недели биофармацевтическая компания MediciNova Inc. («MediciNova») объявила многообещающие результаты своего терапевтического кандидата MN-166 (ибудиласт). Компания, которая опубликовала результаты в «Cancer Chemotherapy and Pharmacology», исследовала MN-166 как терапию,…

Недавно компания Blueprint Medicines Corporation («Blueprint») сообщила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила регистрационное удостоверение AYVAKYT (авапритиниб). Терапия предназначена для лечения взрослых пациентов с мутацией D842V гена PDGFRA гастроинтестинальной стромальной опухоли…

Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным…

Компания Immune-One Therapeutics только что объявила, что они ввели дозу своему первому пациенту с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) в фазе 1 исследования IO-202. Эта терапия представляет собой иммунный ингибирующий рецептор,…

Мизофония - это редкое заболевание, которое вызывает у пациентов тяжелую и непроизвольную реакцию на определенные звуки. Причина заболевания до сих пор неизвестна. Проблема, с которой пациенты с мизофонией сталкиваются каждый…

Исследовательская группа из Гентского Университета в сотрудничестве с Научно-Исследовательским Центром Imec недавно опубликовала предварительные данные об их искусственной радужной оболочке глаза. Они называют это «умной контактной линзой». Встраивая микроэлектронику в…

Исследователи объявили об идентификации конкретной мутации гена, которая может привести к атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС). Этот ген называется DGKE, и он не является частью системы комплемента. Эта система включает более…

Медицинские работники уже обнаружили ряд генов, которые играют роль в легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), но, согласно научному сайту LabRoots, они нашли новый. Ген ABCC8 был недавно связан с ЛАГ и…

От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Недавно был опубликован отчет о клиническом случае (так называемая Anti-MUSK-позитивная миастения с анти-Lrp-4 и антигенными антителами), в котором говорилось о пациенте, у…

По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным…

Target RWE, инновационная компания по разработке медицинских доказательств, базирующаяся в Дареме, Северная Каролина, недавно объявила о своих текущих данных исследования неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) через PRNewswire. В исследовании под названием TARGET-NASH…

Согласно статье в журнале Diagnostic Imaging, МРТ и ПЭТ-сканирование показывают, что болезнь Паркинсона может начинаться либо с тела, либо от мозга, в сущности, как два разных заболевания. Врачи годами подозревали,…

APT-1011 - это лечение эозинофильного эзофагита, заболевания, которое в настоящее время сталкивается с неудовлетворенной медицинской потребностью. Изначально лекарство было разработано компанией TPG Capital, но они создали новую компанию, Ellodi Pharmaceuticals,…

Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…

Недавно компания Neurophth Therapeutics, занимающаяся исследованиями и разработками (R&D), объявила, что FDA присвоило ее терапии статус Орфанного Лекарства для NR082. NR082, также известный как проект rAAV2-ND4 или NFS-01, предназначен для…

От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Компания Fulcrum Therapeutics, специализирующаяся на биофармацевтических препаратах на клинической стадии для улучшения качества жизни пациентов с редкими генетическими заболеваниями, объявила о первичных…

25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в…

В статье, недавно появившейся в журнале Psychology Today, задается вопрос, является ли деменция причиной падений. Ответ напоминает о многих медицинских и экологических факторах, влияющих на пожилых людей в целом. Некоторые…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Aridis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о заключении соглашения с Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) в отношении планирования фазы…

Согласно сообщению globenewswire.com, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно приняло Новую Заявку на Лекарство (NDA) на аримокломол. Это приложение предназначено для использования препарата…