FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…

Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он…

Алоис Альцгеймер, клинический психиатр и эксперт по изучению нервной системы, сообщил о болезненном процессе коры головного мозга. Шел 1906 год. Мы приближаемся к июлю 2021 года, когда примерно шесть миллионов…

Адхик жив сегодня благодаря мастерству и щедрости больницы Амирита в Индии и других людей, которые внесли свой вклад в стоимость использования высоко оцененного, но дорогостоящего аппарата ЭКМО (ECMO). Семья Адхика…

Партнерские отношения внутри медицинского сообщества играют огромную роль в продвижении исследований и разработке методов лечения. Согласно Charcot-Marie-Tooth News, между доктором наук Алессандрой Болино, Исследовательским фондом CMT и AcuraStem возникло новое…

Пациентам с редкими или недостаточно изученными заболеваниями иногда бывает трудно получить эффективное лечение. Например, химиотерапия, стандарт лечения гистиоцитоза из клеток Лангерганса (LCH), эффективна только примерно в 50% (или менее) случаев.…

К настоящему времени ретифанлимаб (retifanlimab), препарат, предназначенный для лечения пациентов с раком анального канала, получил статус Орфанного Препарата и статус Приоритетного Обзора. Однако процесс утверждения оказался не совсем простым. Фактически,…

Недавнее исследование было направлено на выявление заболеваемости остеомиелитом в Германии. Исследователи объясняют, что из-за того, что эпидемиология заболевания неизвестна, трудно оценить будущие потребности информации об этом заболевании в стране. Таким…

Исследователи из Университета Иллинойса обнаружили новую информацию о фиброзе легких. Их исследования показывают, что фиброз в легких можно обратить вспять, а ткань можно восстановить с помощью покрытых микрогелем мезенхимальных стромальных…

В конце мая 2021 года FDA предоставило ускоренное одобрение препарата Truseltiq (инфигратиниб). Как сообщает Cure, эта терапия предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной местнораспространенной, ранее леченной или метастатической холангиокарциномой (рак…

Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…

В настоящее время не существует реальных методов лечения пациентов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ). Большинство методов лечения, таких как физиотерапия, профессиональная терапия или логопедия, предназначены просто для уменьшения или смягчения…

Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу…

Как сообщает Oncology Nursing News, FDA недавно присвоило гунагратинибу (gunagratinib) (ICP-192) статус Орфанного Препарата. В целом это лечение оценивается как потенциальное лечение пациентов с холангиокарциномой или раком желчных протоков. Гунагратиниб…

Мы все еще пытаемся понять COVID-19, и нам могут потребоваться годы и годы, чтобы полностью понять респираторный вирус. Недавнее тематическое исследование, опубликованное в журнале Canadian Medical Association Journal, было направлено…

Согласно относительно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Applied Therapeutics, Inc., AT-007 получил статус Ускоренного Режима (Fast Track) от FDA. Эта терапия, которая также получила обозначения как Орфанные препараты, так и Редкие…

Национальное Управление по Медицинским Изделиям (NMPA) Китая недавно одобрило суруфатиниб (surufatinib) для регистрации лекарств для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы (pNET). Компания HUTCHMED Limited недавно объявила об этой новости…

Дисплазия альвеолярных капилляров со смещением легочных вен (ACD / MPV) или, для краткости, дисплазия альвеолярных капилляров (ACD) - редкое врожденное и опасное для жизни заболевание. Без трансплантации легких в младенчестве…

Веб-семинар Законодательных Защитников Редких Заболеваний (RDLA) в июне состоялся 17 июня 2021 г. Веб-семинар в этом месяце предоставил обновленную информацию по различным законодательным темам, имеющим отношение к сообществу редких заболеваний,…

В начале июня 2021 года издание Epidermolysis Bullosa News сообщило, что Filsuvez (Oleogel-S10), гель для местного применения от буллезного эпидермолиза (БЭ), получил статус Приоритетного Обзора (Priority Review) от FDA. Filsuvez…

Как сообщает Biospace; Фаза 2 исследования, проведенного компаниями Bristol-Myers Squibb и Acceleron Pharma Inc., заслужила признание как одна из шести лучших рефератов, полученных Президентским симпозиумом Виртуального конгресса Европейской гематологической ассоциации…