Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха
source: pixabay.com

Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха

Согласно объявлению Ассоциации Мышечной Дистрофии, организация недавно выделила в общей сложности 1 076 232 долл. США на финансирование программы MDA Venture Philanthropy (MVP) для фармацевтической компании AavantiBio, которая в настоящее…

Продолжить чтение Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха
Как Международная Медицинская Совместная Работа Спасла Пациента с Дефицитом USP18 на Первых Неделях Жизни
source: pixabay.com

Как Международная Медицинская Совместная Работа Спасла Пациента с Дефицитом USP18 на Первых Неделях Жизни

На протяжении большей части истории человечества многие генетические расстройства считались неизлечимыми, и их быстрое начало неизбежно уносило жизни пациентов, прежде чем они имели шанс на жизнь. Тем не менее, 21-й…

Продолжить чтение Как Международная Медицинская Совместная Работа Спасла Пациента с Дефицитом USP18 на Первых Неделях Жизни
Плюсы и Минусы Геномики в Здравоохранении
source: pixabay.com

Плюсы и Минусы Геномики в Здравоохранении

Преимущества Геномики Использование геномики в системах здравоохранения становится все более стандартной практикой. Системы здравоохранения сотрудничают с базами данных геномики для сбора данных о пациентах. Одним из наиболее ярких потенциальных преимуществ…

Продолжить чтение Плюсы и Минусы Геномики в Здравоохранении
Закон о Доступном Медицинском Обслуживании Может быть Признан Неконституционным: Группы Пациентов Объединяются, чтобы Получить Быстрое Решение
source: pixabay.com

Закон о Доступном Медицинском Обслуживании Может быть Признан Неконституционным: Группы Пациентов Объединяются, чтобы Получить Быстрое Решение

Как первоначально сообщалось в NewsRoom, политическая нестабильность США в последние годы привела к обсуждению многих политических программ и законов. Хотя смена партии как в исполнительной, так и в законодательной власти…

Продолжить чтение Закон о Доступном Медицинском Обслуживании Может быть Признан Неконституционным: Группы Пациентов Объединяются, чтобы Получить Быстрое Решение
Компания Объявляет о Прекращении Развития Клинической Программы для Лечения Фибродисплазии Оссифицирующей Прогрессирующей
source: pixabay.com

Компания Объявляет о Прекращении Развития Клинической Программы для Лечения Фибродисплазии Оссифицирующей Прогрессирующей

Согласно статьи из newswiretoday.com, биофармацевтическая группа Ipsen недавно объявила о своем решении прекратить дозировку пациентов в клиническом испытании 3-й фазы и испытании на продление 2-й фазы. В этих исследованиях тестировался…

Продолжить чтение Компания Объявляет о Прекращении Развития Клинической Программы для Лечения Фибродисплазии Оссифицирующей Прогрессирующей
Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH
source: pixabay.com

Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH

Наследственный Ангионевротический Отек Наследственный ангионевротический отек (НАО) является редким заболеванием, которое вызывает эпизоды отека по всему телу, включая дыхательные пути, желудочно-кишечную систему и конечности. Чаще всего HAО вызывается дефицитом белка…

Продолжить чтение Новое Исследование Изучает Биомаркеры Наследственного Ангионевротического Отека, Не Вызванного C1-INH
Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
source: pixabay.com

Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта

Согласно статьи от Financial Buzz, офтальмологическая компания Acucela Inc. недавно объявила об обновлении информации о ходе 3-го этапа клинического испытания. В этом клиническом исследовании изучается экспериментальный препарат emixustat для лечения…

Продолжить чтение Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
source: pixabay.com

Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии

Компания CSL Behring недавно получила обозначение «Орфанного Препарата» для своего препарата Privigen, предназначенного для лечения системной склеродермии. Препарату Privigen также был присвоен статус "Ускоренной Процедуры". Эта терапия была одобрена для…

Продолжить чтение Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
source: pixabay.com

Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 

Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…

Продолжить чтение Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
source: pixabay.com

Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно

Почему редкие заболевания так трудно изучать? Это просто из-за их редкости? Или это тоже отраслевые проблемы? К сожалению, промышленность имеет к этому непосредственное отношение. Клинические Испытания Существует золотой стандарт для…

Продолжить чтение Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы
source: pixabay.com

Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы

Газета "The Boston Globe" недавно провела собеседование с руководителями по делу, возбужденному семьей Пеллетье в отношении Бостонской Детской Больницы. В статье приводятся подробности обвинения семьи в злоупотреблении служебным положением в…

Продолжить чтение Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы
Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования
source: pixabay.com

Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования

Согласно статьи от Financial Buzz, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group plc недавно объявила о том, что она успешно завершила свою встречу по типу B в конце второго этапа с Управлением…

Продолжить чтение Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования
Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»
source: pixabay.com

Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»

Согласно статьи от Wapakoneta Daily News, фармацевтические компании ACADIA Pharmaceuticals Inc. и Neuren Pharmaceuticals Limited недавно объявили о том, что его исследовательский кандидат-препарат трифинетид получил обозначение "Редкого Педиатрического Заболевания" от…

Продолжить чтение Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»
Испытание Комбинированного Лечения Множественной Миеломы Закончилось Неудачей
source: pixabay.com

Испытание Комбинированного Лечения Множественной Миеломы Закончилось Неудачей

Согласно статьи на сайте businesswire.com, компания Bristol Myers Squibb недавно опубликовала основные результаты третьего этапа клинических испытаний. В этом исследовании тестировалось комбинированное лечение, состоящее из элотузумаба (продается как Empliciti), леналидомида…

Продолжить чтение Испытание Комбинированного Лечения Множественной Миеломы Закончилось Неудачей
Вот Как Коронавирус / COVID-19 Может Повлиять на Пациентов с Рассеянным Склерозом
source: pixabay.com

Вот Как Коронавирус / COVID-19 Может Повлиять на Пациентов с Рассеянным Склерозом

Согласно статьи из NeurologyLive, пациенты, которые лечатся от аутоиммунных заболеваний, таких как рассеянный склероз (РС) или миастения, могут подвергаться повышенному риску заражения коронавирусом из-за своей подавленной иммунной системы. Кроме того,…

Продолжить чтение Вот Как Коронавирус / COVID-19 Может Повлиять на Пациентов с Рассеянным Склерозом
Два Пациента с Гангренозной Пиодермией Прошли Полное Излечение в Новом Исследовании
source: pixabay.com

Два Пациента с Гангренозной Пиодермией Прошли Полное Излечение в Новом Исследовании

Гангренозная Пиодермия (ГП) является редким аутовоспалительным заболеванием, которое поражает кожу. К сожалению, в настоящее время нет утвержденных методов лечения. Тем не менее, недавние предварительные результаты исследования фазы 2а показали исключительную…

Продолжить чтение Два Пациента с Гангренозной Пиодермией Прошли Полное Излечение в Новом Исследовании
Новое Испытание для Лечения Болезни Целиакия Начало Дозирование Пациентов
source: pixabay.com

Новое Испытание для Лечения Болезни Целиакия Начало Дозирование Пациентов

На первом этапе нового клинического испытания заболевания целиакия недавно началось дозирование пациентов. Это испытание проводится компанией Anokion SA. Болезнь Целиакия Целиакия - это аутоиммунное заболевание, которое вызывает повреждение тонкой кишки.…

Продолжить чтение Новое Испытание для Лечения Болезни Целиакия Начало Дозирование Пациентов
Глобальное Исследование для Тестирования Препарата Kevzara в Качестве Средства Лечения Тяжелой Формы COVID-19
source: pixabay.com

Глобальное Исследование для Тестирования Препарата Kevzara в Качестве Средства Лечения Тяжелой Формы COVID-19

Согласно данным от BioSpace, испытания лекарств в клинических испытаниях для борьбы с текущей пандемией коронавируса / COVID-19 скоро начнутся. Биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron недавно объявили о начале…

Продолжить чтение Глобальное Исследование для Тестирования Препарата Kevzara в Качестве Средства Лечения Тяжелой Формы COVID-19
Почему Препарату для Лечения Коронавируса COVID-19 Присвоили Обозначение Орфанного Препарата?
source: pixabay.com

Почему Препарату для Лечения Коронавируса COVID-19 Присвоили Обозначение Орфанного Препарата?

Согласно данным от The Intercept, антивирусному лекарственному средству компании Gilead Sciences  - ремдесивир (remdesivir), которое в настоящее время тестируется как средство от коронавируса / COVID-19, только что было присвоено обозначение…

Продолжить чтение Почему Препарату для Лечения Коронавируса COVID-19 Присвоили Обозначение Орфанного Препарата?

Терапия Zolgensma для Спинальной Мышечной Атрофии Теперь Одобрена в Японии

В мае 2019 года FDA одобрило новую терапию для Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) под названием Zolgensma. Теперь эта терапия была одобрена Министерством Здравоохранения, Труда и Социального Обеспечения Японии, что позволяет…

Продолжить чтение Терапия Zolgensma для Спинальной Мышечной Атрофии Теперь Одобрена в Японии

Несмотря на Достижения в Области Точной Медицины, Мы Также Должны Рассматривать Заболевания В Целом

Опубликованное в журнале «Социология и Медицина» недавнее исследование, проведенное Университетом Дрекселя, пролило свет на то, что даже в мире развивающейся точной медицины есть смысл рассматривать болезни более широко. Келли Джойс…

Продолжить чтение Несмотря на Достижения в Области Точной Медицины, Мы Также Должны Рассматривать Заболевания В Целом
Короновирус Предлагают Лечить Хлорохином. Теперь, Эта Пациентка с Синдромом Шегрена Не Может Его Найти
source: pixabay.com

Короновирус Предлагают Лечить Хлорохином. Теперь, Эта Пациентка с Синдромом Шегрена Не Может Его Найти

Согласно данным от Buzzfeed News, Шарон Гринштейн, которая живет с редким аутоиммунным заболеванием, известным как синдром Шегрена, больше не может найти лекарство, которое она использует для лечения, и она даже…

Продолжить чтение Короновирус Предлагают Лечить Хлорохином. Теперь, Эта Пациентка с Синдромом Шегрена Не Может Его Найти
Экспериментальное Лечение Криопирин-Ассоциированного Периодического Синдрома (CAPS) Показывает Потенциал в Раннем Исследовании
source: pixabay.com

Экспериментальное Лечение Криопирин-Ассоциированного Периодического Синдрома (CAPS) Показывает Потенциал в Раннем Исследовании

Согласно данным от Financial Buzz, биотехнологическая компания Inflazome недавно объявила, что завершила первую фазу клинических испытаний. В ходе этого испытания была проверена экспериментальная обработка препарата Инзолемид на безопасность и переносимость,…

Продолжить чтение Экспериментальное Лечение Криопирин-Ассоциированного Периодического Синдрома (CAPS) Показывает Потенциал в Раннем Исследовании

Ослабленный Иммунитет во Время COVID-19? Не Много Изменилось в Жизни Многих Пациентов с Редкими Заболеваниями

Рецидивирующий полихондрит является редким заболеванием, которое вызывает повреждение хряща, трахеи и легких. Это аутоиммунное заболевание, означающее, что чрезмерный усердный иммунный ответ заставляет организм атаковать собственные здоровые клетки. Кэндис Палмер -…

Продолжить чтение Ослабленный Иммунитет во Время COVID-19? Не Много Изменилось в Жизни Многих Пациентов с Редкими Заболеваниями
Использовать Маску или Нет? Защита от Коронавируса
source: pixabay.com

Использовать Маску или Нет? Защита от Коронавируса

Согласно данным от People's Pharmacy, Американский Главный Хирург Джером Адамс недавно написал в твиттере, что обычные граждане должны прекратить покупать маски для лица, потому что они бесполезны для предотвращения заражения…

Продолжить чтение Использовать Маску или Нет? Защита от Коронавируса