В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…

FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…

Seelos Therapeutics и Duke University подписали соглашение о спонсируемых исследованиях, что означает, что они будут работать в тандеме над оценкой и тестированием SLS-004, средства для лечения болезни Паркинсона. Их исследование…

2 октября 2020 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical («БиоМарин») объявила, что ее кандидат на генную терапию BMN 307 получил статус Ускоренной Процедуры от FDA. Терапия предназначена для лечения пациентов с…

Согласно статье из BioSpace, компании Vivet Therapeutics и Pfizer заключили производственное соглашение о разработке генной терапии Vivet, которая лечит болезнь Вильсона. Условия соглашения гласят, что Pfizer должен предоставить клинические материалы…

Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…

Несколько десятилетий назад казалось, что генная терапия была нацелена на лечение болезни путем простой замены дефектного гена на здоровый. Недавно опубликованная в APNews статья из журнала The Conversation, написанная доктором…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…

В последние годы генная терапия достигла огромных высот. Этот экспериментальный метод позволяет ученым добавлять, удалять, редактировать или иным образом использовать гены для устранения генетических сбоев и нарушений. Теперь, как сообщает…

Компания Rocket Pharmaceuticals недавно ввела дозу первому пациенту в своем испытании RP-A501, лекарства от болезни Данона. Согласно BioSpace, это исследование будет проверять безопасность, переносимость и эффективность генной терапии. О Болезни…

Согласно Charcot-Marie-Tooth News, биотехнологическая компания Helixmith недавно начала клинические испытания фазы 1/2a для проверки эффективности Engensis (VM202) для пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A). Испытание, посвященное изучению решения генной…

В прошлый вторник FDA отклонило генную терапию компании BioMarin Pharmaceutical, Roctavian, для пациентов с гемофилией A. Согласно ABC News, инфузия генной терапии должна была быть единственной процедурой, предназначенной для предотвращения…

Недавно компания American Gene Technologies (AGT) объявила, что скоро начнет первую фазу клинических испытаний AGT103-T, потенциального средства для лечения ВИЧ. Уникальная генная терапия, разработанная в рамках программы AGT по борьбе…

Согласно данным от Medical Xpress, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна была изучена новая генная терапия. Было показано, что это лечение, SRP-9001, доставляет микродистрофин и улучшает функциональные измерения. На данный момент…

В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics объявила о положительных результатах своего клинического исследования, посвященного изучению SRP-9003 для лечения лимб-поясной мышечной дистрофии (LGMD) типа 2E. Эта исследовательская генная терапия показала…

В недавнем пресс-релизе BioSpace публикуются интересные новости для пациентов с немелкоклеточным раком легких, медуллярным раком щитовидной железы и другими видами рака щитовидной железы, вызванными мутациями гена RET. Retevmo (selpercatinib) является…

По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…

Как сообщается в Biospace, Adverum Biotechnologies, компания генной терапии, специализирующаяся на клинических стадиях исследований редких и глазных заболеваний с неудовлетворенными потребностями, успешно дозировала пациента в своем клиническом исследовании фазы 4…

В сообщении на веб-сайте фонда «Метахроматическая лейкодистрофия» (МЛД) организация обсуждает возможности использования генной терапии в качестве лечения этого редкого генетического заболевания. На странице обсуждаются возможности терапии, ее жизнеспособность как лечения,…

По данным Microbiome Times, компания Ilya Pharma получила грант BIO-X® для изучения генной терапии у пациентов с воспалительным заболеванием кишечника (ВЗК). Их кандидаты в препараты для генной терапии на основе…

Согласно данным от Национального Фонда Гоше, использование генной терапии для лечения болезни Гоше уже давно используется в медицинской теории, но только в последние годы оно стало приближаться к реальности. В…

Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…

Результаты исследований могут иногда приходить из неожиданных мест. Например, по данным Parkinson's News Today, преимущества и недостатки исследуемой генной терапии были изучены в результате посмертного анализа двух пациентов с болезнью…