В выпуске новостей от 3 августа биофармацевтическая компания RELIEF THERAPEUTICS Holding AG («Relief») сообщила, что ее терапия RLF-100 (авиптадил) от саркоидоза получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Этот статус предоставляется…
11 августа 2021 года биофармацевтическая компания Lantern Pharma, Inc. («Lantern») поделилась новостью о том, что ее кандидат в низкомолекулярный препарат LP-184 (гидроксиуреаметилацилфульвен) получил статус орфанного лекарства от FDA. Этот статус…
Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании NFlection Therapeutics, Inc. («NFlection»), FDA присвоило лекарству-кандидату NFX-179 статус Орфанного Лекарства. В целом, это лечение предназначено для пациентов с кожным нейрофиброматозом 1 типа (NF1). Обозначение…
Разработка лекарств важна для создания новых терапевтических возможностей для пациентов с редкими или хроническими заболеваниями. Одной из стимулирующих программ является программа «Орфанные Лекарства». Статус Орфанного Лекарства присваивается лекарствам и биологическим…
В Соединенных Штатах Америки статус «Орфанное лекарство» присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких или хронических заболеваний. Для целей этого обозначения «редкие болезни» определяются как болезни, поражающие менее…
FDA недавно присвоило ONCOFID®-P статус Орфанного Препарата для лечения злокачественной мезотелиомы (ММ). Это обозначение зарезервировано для методов лечения редких заболеваний и обеспечивает материнской компании различные преимущества. В этом случае компания…
В пресс-релизе от 3 августа биофармацевтическая компания RELIEF THERAPEUTICS Holding AG («Relief») сообщила, что ее терапия RLF-100 (авиптадил) от саркоидоза получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Этот статус предоставляется лекарствам…
В Соединенных Штатах Закон об Орфанных Лекарствах был разработан для ускорения разработки и пересмотра лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения редких или опасных для жизни заболеваний. Для целей Закона редкое…
В Европейском Союзе (ЕС) статус Орфанного Лекарства выдается Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA). Статус присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения, профилактики или диагностики пациентов с редкими, хронически…
28 июля 2021 года биофармацевтическая компания Thetis Pharmaceuticals («Thetis») сообщила, что ее низкомолекулярная терапия резолвином (Resolvin) E1 (RvE1), TP-317, получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Хотя TP-317 разрабатывался для лечения…
В прошлом у некоторых разработчиков лекарств не было стимула разрабатывать методы лечения для тех, кто принадлежит к сообществу редких заболеваний, учитывая меньший размер пациентов. Тем не менее, FDA создало Закон…
В некоторых случаях после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга возникают серьезные осложнения. Например, у пациентов с болезнью «трансплантат против хозяина» (GvHD) донорские клетки могут распознавать клетки пациента как…
Как сообщает Oncology Nursing News, FDA недавно присвоило гунагратинибу (gunagratinib) (ICP-192) статус Орфанного Препарата. В целом это лечение оценивается как потенциальное лечение пациентов с холангиокарциномой или раком желчных протоков. Гунагратиниб…
Статус «Орфанное Лекарство» предоставляется лекарственным средствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями или состояниями, которыми страдают менее 200 000 американцев. Поскольку иногда бывает сложно разработать лекарства…
FDA в Соединенных Штатах разработало Закон об Орфанных Лекарствах, чтобы стимулировать компании к разработке лекарств и биопрепаратов, предназначенных для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае «редкими» заболеваниями являются…
До 2021 года не существовало одобренных FDA методов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1 типа или гипоплазминогенемией. В результате возникла острая необходимость удовлетворить эту неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.…
Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Arena Pharmaceuticals, Inc. («Arena»), исследуемая терапия компании, этрасимод получила статус Орфанного Лекарства от FDA. В настоящее время компания Arena оценивает этрасимод как потенциальное средство для…
В самом конце марта 2021 года специализированная фармацевтическая компания JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. («JCR») сообщила, что ее кандидат в исследуемый препарат JR-171 получил статус Орфанного Лекарства от Европейского Агентства по…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая и биофармацевтическая компания Biom Therapeutics («Biom») сообщила, что ее кандидат в лекарство BIO017 получил статус Орфанного Лекарства. Лечение, разработанное для пациентов с синдромом Ангельмана, могло удовлетворить…
Согласно Yahoo Finance, иммуноонкологическая компания Surface Oncology («Surface») недавно получила статус Орфанного Лекарства для своего ведущего терапевтического кандидата SRF617. В целом эта терапия предназначена для лечения пациентов с раком поджелудочной…
В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания по клеточной терапии CiRC Biosciences, Inc. («CiRC») сообщила, что ее химически индуцированные фоторецептороподобные клетки (CiPCs) получили статус орфанного лекарства от FDA. CiPC…
Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения. Но, согласно недавней статье в…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания AltruBio Inc. сообщила, что ее терапия нейхулизумабом (AbGn-168H) получила статус Ускоренной Процедуры для лечения пациентов со стероидорезистентной острой болезнью трансплантат против хозяина (РТПХ). Рефрактерность к…
Чуть более недели назад компания по открытию и разработке лекарств Rescindo Therapeutics Inc. («Rescindo») сообщила, что ее лекарственный препарат-кандидат RSC-57 получил обозначения как «Орфанное Лекарство», так и «Редкое Детское Заболевание».…
Согласно European Pharmaceutical Review, результаты клинических испытаний фазы 1/2а подтверждают использование AstroRx для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). В клиническом исследовании, возглавляемом компанией «Кадимастем» («Kadimastem»), анализировалась безопасность, эффективность и…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
