In Toledo, Ohio an 8-year-old child is one of 100,000 Americans who is affected by sickle cell anemia. According to WNDU, Terrilonnae Chatman has sickle cell anemia, which can cause red…
Due to a rare disease affecting many parts of her body, my oldest daughter, Kelley, saw a number of different doctors in a number of different locations. I clearly remember…
On May 23, 2017, a biopharmaceutical company, ChemoCentryx, Inc., made a huge announcement. Not only has the US Food and Drug Administration (FDA) granted orphan drug designation for their drug, avacopan,…
Elizabeth couldn’t speak. She wasn’t expected to ever utter a word. She couldn’t read. She struggled to make trips outside of the house. Certain smells and loud sounds bothered her.…
GW Pharmaceuticals sta scoprendo ... Epidiolex® (fabbricato e testato da GW Pharmaceuticals) è un candidato medico cannabinoide medico per il trattamento di sindromi di epilessia rara, resistente e precoce, come…
GW Pharmaceuticals découvre ... Epidiolex® (fabriqué et testé par GW Pharmaceuticals) est un candidat cannabinoïde médical leader pour le traitement de syndromes d'épilepsie rares, résistants et débutants tels que le…
De grandes nouvelles pour les patients atteints d'un cancer du sein métastatique muté par le BRCA: un traitement connu contre le cancer de l'ovaire a passé des essais cliniques de…
Aerie Pharmaceuticals announced exciting efficacy results from the second part of its Phase 3 clinical trial of Roclatan at the end of last month. Roclatan is devised for a group…
Notizie grandi per i pazienti con tumore metastatico mutato BRCA mutato: un trattamento con cancro ovarico conosciuto ha superato le sperimentazioni cliniche di fase III per il tumore metastatico mutato…
Alexander Davis è di Tipton, Indiana. Ha vissuto con atrofia muscolare spinale (SMA). SMA lo impedisce di muoversi molto e non è in grado di camminare. Pertanto, ha bisogno di…
Alexander Davis est originaire de Tipton, Indiana. Il a vécu avec une atrophie musculaire spinale (SMA). SMA l'empêche de bouger beaucoup et il est incapable de marcher. Par conséquent, il…
Notizie emozionanti per le persone che vivono con sarcoidosi! Vanderbilt University Medical Center (VUMC) ha sviluppato un Centro Sarcoidosi di Eccellenza. Attualmente, il dottor Wonder Drake è il direttore del…
Want some more news, events and announcements on hemophilia? We got 'em! [one_half] [/one_half] [one_half_last] FDA Clears New Drug for Hemophilia B Treatment Virtual-reality Game Helps This Boy…
Fino a poco tempo fa, il termine ROHHAD non significava nulla. Ma poi ho sentito parlare di un bambino canadese di 11 anni chiamato Denika Bailey che ha questo raro…
Orkambi (ivacaftor / lumacaftor) ist die zweite Präzisionsmedizin, die für den Einsatz in Großbritannien von Menschen mit zystischer Fibrose zugelassen wird. Der Fang? Es wird derzeit nicht von der National…
L'emiplegia si verifica normalmente durante la gravidanza, o molto rapidamente dopo la nascita. I genitori sono fortunati ad avere alcuni momenti con il loro bambino prima che questa condizione cambia…
“If you half-ass something, you should only expect to get half an ass back.” This was the sort of lesson I learned from my dad. The moral is there, even…
L'hémiplégie se produit normalement pendant la grossesse, ou très rapidement après la naissance. Les parents ont de la chance d'avoir quelques instants avec leur enfant avant que cette condition ne…
Je suis sûr que vous avez entendu parler de la SLA après que le «Défi du dégel de glace» ait balayé la nation en 2014, mais peu ont probablement pris…
Sono sicuro che hai sentito parlare di ALS dopo che la "Ice Bucket Challenge" ha spazzato la nazione nel 2014, ma pochi ancora probabilmente hanno preso il tempo per ricercare…
Orkambi (ivacaftor / lumacaftor) es la segunda medicina de precisión con licencia para uso en el Reino Unido por personas con fibrosis quística. ¿La captura? Actualmente no es proporcionado por…
On a beautiful summer day, a baby girl named Remi made her debut in the world. To all appearances, everything was normal—10 fingers, 10 toes, and bright eyes. Her parents…
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