Como se informó originalmente en Euronews, existe un suministro limitado de medicamentos caros para enfermedades raras, por lo que puede ser difícil priorizar qué pacientes tendrán sus vidas salvas cuando…
El Parlamento Europeo ha anunciado que relanzarán su "Red de Defensores Parlamentarios de Enfermedades Raras". Su objetivo es crear un nuevo marco de políticas que pueda mejorar la atención y…
Medicina Personalizada Es posible que haya oído hablar de la medicina personalizada. Es una nueva ola de atención médica que tiene como objetivo proporcionar un tratamiento individualizado a los pacientes…
Eva Batista tiene solo tres meses y sus padres la describen como una "bebé expresiva, sonriente y feliz". Eva es una de las personas más jóvenes en ser diagnosticada con…
Según una historia de abc.net.au, los padres Kellee y Jamie Clarkson de Queensland, Australia, están pidiendo la implementación de una evaluación de recién nacidos en el estado para el trastorno…
Firdapse, o fosfato de amifampridina, es un medicamento actualmente aprobado para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton, o LEMS. Sin embargo, Catalyst Pharmaceuticals ha estado trabajando para evaluar si puede ayudar…
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Según un artículo reciente en SMA News Today, risdiplam (anteriormente RG7916) está en estudios en curso de pacientes con atrofia muscular espinal (SMA). El medicamento es un medicamento en investigación…
Según una historia de MedCity News, los datos provisionales de un ensayo clínico de fase 1/2 que prueba Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal, en pacientes entre…
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor…
Según una historia de Connecticut Children's, el hospital es uno de los primeros en el país en administrar Zolgensma, una terapia génica recientemente aprobada para la rara enfermedad genética, atrofia…
Esta es la historia de una periodista valiente que estaba decidida a mejorar la atención para pacientes de enfermedades raras en su país, Macedonia del Norte. Macedonia del Norte es…
Según una historia de PR Newswire, la compañía Novartis AveXis anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Zolgensma, lo que la convierte…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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