Une fille appelée Renesmee est récemment née dans la famille Carroll. Ils ont immédiatement vérifié le nourrisson pour s’assurer qu’elle n’avait pas les symptômes de la maladie de Batten, un…
CSL Behring a récemment reçu la désignation de médicament orphelin pour Privigen, leur traitement contre la sclérodermie systémique. Privigen a également obtenu la désignation « voie rapide ». Cette thérapie a…
Comme indiqué initialement par Pfizer, la Commission européenne vient d'autoriser la première option de traitement jamais disponible pour traiter l’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM). Le médicament VYNDAQEL, pris par voie…
Pendant des années, les scientifiques ont tenté de comprendre comment et pourquoi la protéine Tau, bien connu par les chercheurs pour son implication dans la maladie d'Alzheimer, passe de…
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La thérapie génique Zolgensma a récemment été autorisée pour mise sur le marché l'été dernier en 2019 pour être utilisée chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale. La société AveXis, qui…
L'une des formes moins connues du déficit immunitaire primitif est appelée syndrome de PI3K delta activé. C’est une maladie rare qui n'a été identifiée que récemment par les scientifiques. Bien…
Teva Pharmaceuticals a récemment terminé deux essais cliniques sur son traitement contre le syndrome de Gilles de La Tourette, la deutetrabenazine. Ces deux études, intitulées ARTISTS 1 et ARTISTS 2,…
Par Danielle Bradshaw du site In The Cloud Copy Les neurofibromes plexiformes (NFp) liés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) sont une maladie que de nombreux enfants ont du…
Selon un communiqué de presse d'Epizyme, un examen prioritaire a été accordé au tazemetostat (Tazverik), un médicament utilisé pour traiter le lymphome folliculaire (LF) en rechute ou réfractaire pour les…
Par Gracie Van Brunt Salut ! Je m'appelle Gracie Van Brunt, j'ai 25 ans et j'ai une maladie rare. À l'âge de 2 ans, on m'a diagnostiqué une maladie…
Par Natalie Homan du site In the Cloud Copy La plupart des gens ont entendu parler du diabète de type 1 et de type 2. Cependant, beaucoup ne savent pas…
Selon un article de Financial Buzz, la société d'ophtalmologie Acucela Inc. a récemment annoncé une mise à point sur la progression de son essai clinique de phase 3. Cet essai…
Par Natalie Homan du site In The Cloud Copy. Theo Thomas de Secret Harbour, en Australie, est un enfant timide et doux de 8 ans, mais il adore faire de…
L'amylose est une maladie rare qui est longtemps restée relativement inconnue. Ce manque de sensibilisation a entraîné un développement lent du traitement, des problèmes d'obtention d'un diagnostic et des difficultés…
Selon un article de stcatherinesstandard.ca, l'ancien pompier Tom Salisbury avait 54 ans quand on lui a diagnostiqué une forme de vascularite, un type de maladie auto-immune rare. Alors que ses…
Les inhibiteurs de la poly ADP-ribose polymérase (PARP) ont joué un rôle plus important dans le traitement du cancer de l'ovaire. Ils sont très largement étudiés dans les essais cliniques,…
Selon un article de Healio, la maladie de Cushing, une cause du syndrome de Cushing, peut toujours être une maladie mortelle si elle n'est pas traitée. Cependant, les récents développements…
Par Rachel Whetstone du site In The Cloud Copy De nombreux patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) sont âgés lorsqu'ils reçoivent un diagnostic de la maladie. Bien que les greffes…
Par Jodee Redmond du site In The Cloud Copy Vivre avec une maladie chronique est une situation très stressante. Elle affecte une personne physiquement, mentalement, émotionnellement et spirituellement. Les maladies…
Selon un article de gurufocus.com, la société biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc., a récemment annoncé la présentation de résultats intermédiaires positifs de deux essais cliniques de phase 1/2 différents. Ces essais…
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L’ASCO Post a récemment signalé des taux de réponse élevés et une survie améliorée grâce à la combinaison de cisplatine à base de platine et de gemcitabine (chimiothérapie) dans…
Comme rapporté à l'origine par CNN, un dinosaure à bec de canard a été identifiée comme ayant souffert de la même maladie rare qu’on voit chez les enfants d’aujourd'hui. Les…
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ALS News Today a récemment annoncé l'introduction d'un essai clinique de phase 3 pour l'édaravone orale, un médicament qui a déjà été autorisé pour ralentir le déclin du fonctionnement physique…
Comme indiqué initialement dans BioPortfolio, une nouvelle thérapie génique pour les patients atteints de VPH 6 qui souffrent de papillomatose laryngée a conclu son premier essai clinique avec des résultats…
Prevail Therapeutics a récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour sa thérapie génique PR001, qui est destinée à traiter la maladie de Gaucher. Ce traitement a…
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