Dans un article sur le site web de la Fondation de la leucodystrophie métachromatique (LDM), l'organisation discute du potentiel de l’utilisation de la thérapie génique comme traitement contre cette maladie…
L'Association EM a récemment publié son dernier « résumé de recherche » hebdomadaire pour la semaine du 17 avril. Cela comprend les dernières recherches liées à l'encéphalomyélite myalgique (EM), également connue sous…
Un essai clinique de Lu AG06466 pour le traitement contre le syndrome de Gilles de La Tourette a récemment échoué, car il n'a pas atteint ses principaux critères d'évaluation par…
Selon un article de Yahoo News, la pandémie de coronavirus / COVID-19 est assurément une expérience sans précédent pour des millions de personnes à travers le monde. Cependant, cela peut…
Fulcrum Therapeutics a récemment annoncé que tout se déroulait bien quant à sa demande de nouveau médicament expérimental pour son médicament, le FTX-6058. La demande sera probablement déposée au deuxième…
Nous avons tous entendu parler des symptômes courants de l'infection à la COVID-19 : fièvre, douleurs, perte de sens du goût et d’odorat, et toux sèche et persistante. Mais selon…
Une nouvelle étude cherche à comprendre comment la pandémie de coronavirus / COVID-19 en cours affecte les patients atteints d'un cancer hématologique rare appelé macroglobulinémie de Waldenström (MW). Ils vont…
Selon Charcot-Marie-Tooth News, une récente étude de cas a révélé qu'une variation du gène SEPT9 pourrait contribuer au développement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Pour voir les résultats complets,…
Comme rapporté initialement dans CCA Kids Blog, l'état du monde nous laisse en ce moment avec de nombreuses questions sans réponse qui peuvent déclencher une inondation d'émotions. Quand on fait…
Dans un article de Vietnam News, des médecins à l’hôpital central de pédiatrie de Hanoi, au Vietnam, ont annoncé pour la première fois qu'ils avaient effectué une greffe de moelle…
Selon un article récent de la Harvard Gazette, des chercheurs de l’université Harvard ont annoncé les résultats d'une étude portant sur des modèles murins qui a provoqué une immunité et…
Avril est connu comme le mois de sensibilisation à la maladie de Fabry par la communauté de patients atteints de la maladie de Fabry aux États-Unis et dans plusieurs autres…
Selon un article de Biospace, la société de thérapie ARNi Alnylam Pharmaceuticals Inc. a récemment annoncé que son produit candidat expérimental, le vutrisiran, a obtenu la désignation accélérée (Fast Track)…
Comme indiqué dans le blog de CCAKids, la contagion de 2020 provoqué l’imposition d’un étrange nouvel ensemble de règles et de précautions. La dernière recommandation du CDC (Centres pour le…
« Une pomme chaque matin éloigne le médecin ». En grandissant, mes parents citaient toujours ce refrain pour me faire manger des fruits et des légumes. Mais il s'avère que ce bon…
Un communiqué de presse de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment annoncé l'autorisation du médicament selumetinib (commercialisé sous le…
Selon un article de Porphyria News, Lucia Monaco, docteur, est la présidente du Consortium international de recherche sur les maladies rares (en anglais : International Rare Diseases Research Consortium ou IRDiRC).…
Selon Healio, une étude récente a révélé que les patientes avec des ovaires souffrant d'asthme ou de bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) courent un risque plus élevé de développer une polyarthrite…
Selon un article du Science Daily, le professeur David Nicewicz et une équipe de chercheurs du Département de chimie de l'UNC ont découvert une méthode de création de traceurs…
Le Health Medicine Network a publié un article sur le fait que les chercheurs ont trouvé un biomarqueur précoce potentiel qui pourrait aider à suivre le développement de la stéatose…
Comme indiqué dans Biospace, une nouvelle thérapie génique a fait des progrès notables vers la guérison de la rétinite pigmentaire liée à au chromosome X, une maladie responsable de la…
Les résultats de l’une des études les plus grandes et les plus importantes d'une décennie, l'étude internationale de l'efficacité comparative de la santé avec les approches médicales et invasives…
Selon un communiqué publié sur Biospace, la Commission européenne (CE) a autorisé ALUNBRIG (brigatinib) de Takeda Pharmaceutical comme traitement pour les patients atteints d'un cancer bronchique non à petites…
Selon un article de Biospace, la société d'IA Emedgene, basée à Palo Alto en Californie, prévoit de se plonger dans une nouvelle initiative sur les maladies rares pour aider les…
Les maladies neurologiques rares n'ont souvent pas de traitements viables. La maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson en sont deux exemples. Pour ces maladies, les professionnels de la…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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