Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia (AML) six years ago. During this period of partial remission, Rose researched investigational drugs to be prepared in the event of a relapse. Her husband died February 12, 2021 with a rare and unexplained occurrence of liver cancer possibly unrelated to AML.
Selon un récent article de la revue de fin d'année 2019 de MedPage Today, le nombre de maladies pulmonaires potentiellement mortelles chez les patients atteints d'arthrite juvénile idiopathique (AJI)…
Continuer la lectureChercher la cause de la maladie pulmonaire pour ceux qui sont atteints de l’arthrite juvénile idiopathique
Genentech (Roche Group) a annoncé les résultats positifs de son essai FIREFISH dans un récent communiqué de presse de Business Wire. La deuxième partie de l’étude a évalué l’efficacité du risdiplam…
Continuer la lectureLe Risdiplam améliore l’état des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1
Selon un article du BioSpace, la FDA a récemment approuvé l'inhibiteur de PARP appelé Lynparza qui a été développé par Merck et AstraZeneca pour être utilisé comme traitement d'entretien…
Continuer la lectureLe Nouvel ans rend les patients atteints de cancer du pancréas optimistes grâce au Lynparza, un traitement récemment approuvé
Un article publié plus tôt cette année par Fierce Biotech décrit une approche qui a été développée par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center. En utilisant la…
Continuer la lectureUne Nouvelle approche emploie la technologie CRISPR-Cas9 pour stimuler la production d’hémoglobine fœtale pour traiter les maladies du sang
Selon le National Institute for Health Research (NIHR) du Royaume-Uni, une nouvelle technologie appelée machine de perfusion (MP) a le potentiel de résoudre la pénurie d'organes, un défi majeur dans…
Continuer la lectureLes Transplantations hépatiques sont considérablement améliorées grâce à une nouvelle technologie
Selon un récent article paru dans Euronews, cette année, une centaine d’enfants qui ont reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale recevront sans frais le Zolgensma, le médicament le plus cher au…
Continuer la lectureLes Parents réagissent à la « loterie internationale » de Novartis pour le Zolgensma avec des sentiments d’espoir mais aussi d’indignation
Selon un courrier des lecteurs récemment publié dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases, le Dr Gaetani et ses associés à la Fondazione Policlinico Universitario à Rome mènent une étude analysant la…
Continuer la lectureLes Résultats diffèrent dans des études menées pour la télangiectasie hémorragique familiale (THF)
Selon un récent article du ASH Clinical News, les patients sont encouragés à participer à la prise de décision partagée (PDP) avec leurs médecins, infirmières et autres personnels médicaux.…
Continuer la lectureUn Nouveau monde centré sur le patient émerge dans le domaine de l’hématologie
Des résultats encourageants d'une étude clinique ont été récemment publiés dans Science & Enterprise décrivant un traitement de la SLA à l'aide de cellules souches extraites de la moelle…
Continuer la lectureUn Nouveau traitement expérimental améliore l’état de patients atteints de SLA
« Myasthénie » signifie « faiblesse musculaire ». Selon un article récent de The Star, des études menées en Asie indiquent qu'environ cinq nouveaux cas de myasthénie sont signalés…
Un article de la Dr Syavra Tipirneni, dermatologue, a récemment paru dans BioSpectrum News. La Dr Tipirneni souligne que nous succombons souvent à la tentation d’une peau parfaite sans…
Continuer la lectureLes Dermatologues conseillent au public de faire attention aux ingrédients des crèmes pour la peau
La Dr Leah Kaminsky discute d'une nouvelle ère dans le secteur de la santé dans son récent article qui offre de l'espoir grâce aux nouvelles technologies. Comment l’IA peut-elle aider…
Continuer la lectureL’Intelligence artificielle (IA) pourrait révéler la manière dont le corps prévoit notre santé future
Selon un article récent dans Biospace, l’étude de phase 3 sur le CMS-001 de Catalyst Pharmaceutical s’est terminée avec des résultats mitigés. L’essai a été présenté comme la première…
Continuer la lectureLe SMC est si rare qu’il a fallu quatre ans pour inscrire vingt personnes à un essai clinique
CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie…
Continuer la lectureLe Nouvel outil d’édition génétique appelé Prime Editing a le potentiel de chercher et de remplacer jusqu’à 89% des anomalies génétiques
Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés. En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma,…
Continuer la lectureLe Traitement de l’amyotrophie spinale avec le Zolgesma : dès l’autorisation jusqu’à aujourd’hui
Médecin et chercheur John Wood, MD, Ph.D. du Children’s Hospital of Los Angeles est spécialisé dans l'étude des défis auxquels sont confrontés les patients atteints de drépanocytose. Il se focalise…
Continuer la lectureDes Études révèlent comment le flux sanguin et la distribution d’oxygène sont affectés par la drépanocytose
Un nouveau traitement a récemment été testé contre la tumeur à cellules plasmacytoïdes dendritiques blastiques (TCPDB). Un article paru récemment dans MD Anderson News souligne qu’aux États-Unis, on rapporte chaque…
Continuer la lectureCe traitement contre la TCPDB a un impact sur la vie des patients
La Dr Daria Julkowska, biologiste moléculaire, coordonne un consortium international à Paris qui est en grande partie financé par l’Union européenne (UE), qui compte 28 membres. Selon un rapport publié…
Continuer la lectureIl y a un nouveau consortium européen dédié à la recherche et au traitement des maladies rares
La maladie d’Alzheimer (MA) est une maladie neurodégénérative et la principale cause de troubles de la mémoire affectant la population la plus âgée. Les cas signalés augmentent rapidement. Jusqu’à…
L’autorisation accélérée accordée par la FDA pour le médicament contre la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen, mise au point par Sarepta Therapeutics, n’a été accordée qu’après la résolution des désaccords…
Continuer la lectureLa FDA a donné son autorisation de mise sur le marché pour un médicament contre la myopathie de Duchenne malgré des désaccords internes
Glen Sauber a réussi à vaincre le cancer du testicule et vivait sans symptômes - jusqu'à trois ans plus tard, quand il a commencé à ressentir des symptômes neurologiques. Selon…
Continuer la lectureDes Anticorps ont détruit le cancer – mais ensuite ils ont attaqué le cerveau
La ville de Jacobina, au Brésil, située dans la région de Bahia, a été choisie comme étant la zone idéale pour une étude visant à lutter contre les moustiques…
Continuer la lecture450 000 moustiques génétiquement modifiés ont été libérés chaque semaine pendant deux ans
Un article récent de University Health de Northwestern a rapporté que, bien que le taux de survie des patients atteints de cancer se soit considérablement amélioré au cours des vingt…
Les « courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées » (en anglais : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fréquemment désignées sous le nom de CRISPR. Comme indiqué récemment…
Continuer la lectureL’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?
Selon un article récent publié dans News NWA, Mark Bedwell, de Fort Smith, dans l’État américain d'Arkansas, aurait appris en 2017 que, compte tenu de la progression rapide de…
Continuer la lectureLes Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme
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