Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia (AML) six years ago. During this period of partial remission, Rose researched investigational drugs to be prepared in the event of a relapse. Her husband died February 12, 2021 with a rare and unexplained occurrence of liver cancer possibly unrelated to AML.

    Chercher la cause de la maladie pulmonaire pour ceux qui sont atteints de l’arthrite juvénile idiopathique
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    Chercher la cause de la maladie pulmonaire pour ceux qui sont atteints de l’arthrite juvénile idiopathique

      Selon un récent article de la revue de fin d'année 2019 de MedPage Today, le nombre de maladies pulmonaires potentiellement mortelles chez les patients atteints d'arthrite juvénile idiopathique (AJI)…

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    Le Risdiplam améliore l’état des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1
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    Le Risdiplam améliore l’état des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1

    Genentech (Roche Group) a annoncé les résultats positifs de son essai FIREFISH dans un récent communiqué de presse de Business Wire. La deuxième partie de l’étude a évalué l’efficacité du risdiplam…

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    Le Nouvel ans rend les patients atteints de cancer du pancréas optimistes grâce au Lynparza, un traitement récemment approuvé
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    Le Nouvel ans rend les patients atteints de cancer du pancréas optimistes grâce au Lynparza, un traitement récemment approuvé

      Selon un article du BioSpace, la FDA a récemment approuvé l'inhibiteur de PARP appelé Lynparza qui a été développé par Merck et AstraZeneca pour être utilisé comme traitement d'entretien…

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    Une Nouvelle approche emploie la technologie CRISPR-Cas9 pour stimuler la production d’hémoglobine fœtale pour traiter les maladies du sang
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    Une Nouvelle approche emploie la technologie CRISPR-Cas9 pour stimuler la production d’hémoglobine fœtale pour traiter les maladies du sang

      Un article publié plus tôt cette année par Fierce Biotech décrit une approche qui a été développée par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center. En utilisant la…

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    Les Transplantations hépatiques sont considérablement améliorées grâce à une nouvelle technologie

    Selon le National Institute for Health Research (NIHR) du Royaume-Uni, une nouvelle technologie appelée machine de perfusion (MP) a le potentiel de résoudre la pénurie d'organes, un défi majeur dans…

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    Les Parents réagissent à la « loterie internationale » de Novartis pour le Zolgensma avec des sentiments d’espoir mais aussi d’indignation

    Selon un récent article paru dans Euronews, cette année, une centaine d’enfants qui ont reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale recevront sans frais le Zolgensma, le médicament le plus cher au…

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    Les Résultats diffèrent dans des études menées pour la télangiectasie hémorragique familiale (THF)

    Selon un courrier des lecteurs récemment publié dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases, le Dr Gaetani et ses associés à la Fondazione Policlinico Universitario à Rome mènent une étude analysant la…

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    Les Dermatologues conseillent au public de faire attention aux ingrédients des crèmes pour la peau

      Un article de la Dr Syavra Tipirneni, dermatologue, a récemment paru dans BioSpectrum News. La Dr Tipirneni souligne que nous succombons souvent à la tentation d’une peau parfaite sans…

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    L’Intelligence artificielle (IA) pourrait révéler la manière dont le corps prévoit notre santé future

    La Dr Leah Kaminsky discute d'une nouvelle ère dans le secteur de la santé dans son récent article qui offre de l'espoir grâce aux nouvelles technologies. Comment l’IA peut-elle aider…

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    Le SMC est si rare qu’il a fallu quatre ans pour inscrire vingt personnes à un essai clinique

      Selon un article récent dans Biospace, l’étude de phase 3 sur le CMS-001 de Catalyst Pharmaceutical s’est terminée avec des résultats mitigés. L’essai a été présenté comme la première…

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    Le Nouvel outil d’édition génétique appelé Prime Editing a le potentiel de chercher et de remplacer jusqu’à 89% des anomalies génétiques
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    Le Nouvel outil d’édition génétique appelé Prime Editing a le potentiel de chercher et de remplacer jusqu’à 89% des anomalies génétiques

      CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie…

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    Le Traitement de l’amyotrophie spinale avec le Zolgesma : dès l’autorisation jusqu’à aujourd’hui

      Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés. En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma,…

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    Des Études révèlent comment le flux sanguin et la distribution d’oxygène sont affectés par la drépanocytose

    Médecin et chercheur John Wood, MD, Ph.D. du Children’s Hospital of Los Angeles est spécialisé dans l'étude des défis auxquels sont confrontés les patients atteints de drépanocytose. Il se focalise…

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    Il y a un nouveau consortium européen dédié à la recherche et au traitement des maladies rares

    La Dr Daria Julkowska, biologiste moléculaire, coordonne un consortium international à Paris qui est en grande partie financé par l’Union européenne (UE), qui compte 28 membres. Selon un rapport publié…

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    La FDA a donné son autorisation de mise sur le marché pour un médicament contre la myopathie de Duchenne malgré des désaccords internes

      L’autorisation accélérée accordée par la FDA pour le médicament contre la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen, mise au point par Sarepta Therapeutics, n’a été accordée qu’après la résolution des désaccords…

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    L’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?

      Les « courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées » (en anglais : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fréquemment désignées sous le nom de CRISPR. Comme indiqué récemment…

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    Les Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme

      Selon un article récent publié dans News NWA, Mark Bedwell, de Fort Smith, dans l’État américain d'Arkansas, aurait appris en 2017 que, compte tenu de la progression rapide de…

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