Selon ForexTV, la société commerciale de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a récemment annoncé les données préliminaires d'un essai clinique de phase 1/2 évaluant le SPK-8016, une thérapie génique…
Le 10 janvier 2021, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. (« BioMarin ») a révélé des données positives de son essai clinique de phase 3 GENEr8-1. L'essai clinique…
Mononine, un traitement de l'hémophilie B, a été mise sur le marché il y a près de trois décennies en 1992. Depuis, il y a eu des progrès incroyables dans…
Selon un article de hemophilia.org, la société pharmaceutique Ferring Pharmaceuticals a rappelé son médicament en vaporisateur nasal desmopressine (commercialisé sous le nom de Stimate) le 21 juillet 2020. Ce produit…
Le domaine médical est en train de changer - mais comment cela affecte-t-il les soins aux patients et les qualités de soins cliniques ? La National Hemophilia Foundation (fondation de…
Selon Hemophilia News Today, les données recueillies lors d'un essai de phase 2b montrent que la DalcA administrée par voie sous-cutanée est efficace pour le traitement contre l'hémophilie B. Vous…
Les patients atteints d’hémophilie peuvent avoir des saignements soudains, des douleurs et une inflammation des articulations et des contusions. Mais selon Hemophilia News, deux protéines pourraient en être la cause.…
Les défenseurs des patients atteints de maladies rares en Inde font pression pour que le ministère de la Santé crée un nouveau fonds pour les maladies rares. De plus, ils…
L'hémophilie A est le type d'hémophilie le plus courant, représentant 8 cas sur 10. Dans le temps, le traitement comprenait l'administration de facteur VIII concentré par voie intraveineuse et,…
Par Caitlin Seida du site In The Cloud Copy. Les personnes vivant avec l'hémophilie A sévère pourraient bientôt voir une nouvelle option de traitement disponible grâce au travail de a…
Selon un article de biopharmadive.com, le domaine de la thérapie génique a gagné en pertinence en 2019, et cette tendance continuera probablement en 2020. Le traitement de l’hémophilie A est…
Dans un article pour Hemophilia News Today, l'auteur Shellye Horowitz a écrit un article intitulé « Une Lettre ouverte aux soignants qui traitent des femmes atteintes d'hémophilie ». Les femmes font toujours…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Octapharma USA a parrainé la 71e Conférence sur les troubles de saignement, organisée par la National Hemophilia Foundation. La société met également…
À l’époque victorienne, on savait que la famille royale britannique était porteuse de l’hémophilie, ce qui donnait à la maladie le nom de « maladie royale ». Or, aucun membre…
Selon une publication de Fierce Biotech, la société de biotechnologie Sangamo a récemment informé les investisseurs de trois essais en cours sur des formes expérimentales de thérapies géniques et cellulaires.…
Des Dons de sang Pour de nombreuses personnes vivant avec une maladie rare comme la bêta-thalassémie, l'hémophilie, l'anémie aplastique, les syndromes myélodysplasiques, la leucémie promyélocytaire aiguë et d'autres, les transfusions…
Selon une publication de Reuters, basée sur des données cliniques antérieures, la société américaine de biotechnologie BioMarin Pharmaceuticals estime qu'une seule injection de son médicament expérimental contre l'hémophilie A pourrait…
Chers parents, Vous devez comprendre que vous jouez un rôle complètement nouveau dans la vie de votre enfant. Vous ne contrôlerez plus leur hémophilie pour eux. Il est temps de…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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