Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом
source: pixabay.com

Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом

Натали Хоман из In The Cloud Copy Тео Томас из Секретной Гавани, Австралия, может быть застенчивым, тихим 8-летним мальчиком, но ему нравится гонять на своем мотоцикле в клубе Lightweight Motorcycle…

Продолжить чтение Неопределенное Будущее для Австралийского Мальчика с Оптиконевромиелитом
Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
source: pixabay.com

Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта

Согласно статьи от Financial Buzz, офтальмологическая компания Acucela Inc. недавно объявила об обновлении информации о ходе 3-го этапа клинического испытания. В этом клиническом исследовании изучается экспериментальный препарат emixustat для лечения…

Продолжить чтение Продолжается Регистрация на 3-й этап Исследования Болезни Штаргардта
Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)
source: pixabay.com

Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)

Натали Хоман от In The Cloud Copy Большинство людей слышали о диабете 1 и 2 типа. Однако многие не знают, что существует «промежуточная» форма этого заболевания, латентный аутоиммунный диабет взрослого…

Продолжить чтение Обнаружена Генетическая Разница Между Диабетом 1 Типа и Латентным Аутоиммунным Диабетом у Взрослых (LADA)
Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос
source: pixabay.com

Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос

Грейси Ван Брант Здравствуйте! Меня зовут Грейси Ван Брант, мне 25 лет, и у меня редкое заболевание. В возрасте 2 лет мне поставили диагноз - это редкое, хроническое и угрожающее…

Продолжить чтение Как Моя Редкая Болезнь Помогла Мне Обрести Голос
Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам
source: pixabay.com

Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам

Компания Teva Pharmaceuticals недавно завершила два клинических испытания своего препарата дейтетрабеназина для лечения синдрома Туретта. Эти два исследования, озаглавленные «ARTISTS 1» и «ARTISTS 2», не соответствовали их первичным конечным точкам,…

Продолжить чтение Клинические Испытания Синдрома Туретта Не Соответствуют Конечным Точкам
Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
source: pixabay.com

Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии

Компания CSL Behring недавно получила обозначение «Орфанного Препарата» для своего препарата Privigen, предназначенного для лечения системной склеродермии. Препарату Privigen также был присвоен статус "Ускоренной Процедуры". Эта терапия была одобрена для…

Продолжить чтение Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии
Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
source: pixabay.com

Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 

Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…

Продолжить чтение Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K
source: pixabay.com

В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K

Одна из менее известных форм первичного иммунодефицита называется активным дельта-синдромом PI3K (APDS). Это редкое заболевание, которое ученые обнаружили лишь недавно. Хотя предстоит еще много работы, чтобы понять природу этого синдрома,…

Продолжить чтение В Центре Внимания Редкие Заболевания: Активированный Дельта-Синдром PI3K
Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом
source: pixabay.com

Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом

Как первоначально сообщалось в CBC News, проблема заключалась не в том, что Том Солсбери простудился. Проблема заключалась в том, что простуда не проходила. Не было времени на отдых и терпения…

Продолжить чтение Это Экспериментальное Лекарство Спасло Больного Анца Васкулитом
Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
source: pixabay.com

Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно

Почему редкие заболевания так трудно изучать? Это просто из-за их редкости? Или это тоже отраслевые проблемы? К сожалению, промышленность имеет к этому непосредственное отношение. Клинические Испытания Существует золотой стандарт для…

Продолжить чтение Почему Получить Финансирование Клинических Испытаний Редких Заболеваний Так Сложно
Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы
source: pixabay.com

Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы

Газета "The Boston Globe" недавно провела собеседование с руководителями по делу, возбужденному семьей Пеллетье в отношении Бостонской Детской Больницы. В статье приводятся подробности обвинения семьи в злоупотреблении служебным положением в…

Продолжить чтение Родители Пациента с Митохондриальной Болезнью Проиграли Иск Против Четырех Врачей и Бостонской Детской Больницы

EMA Рекомендует Терапию ALUNBRIG для Лечения Немелкоклеточного Рака Легкого

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) недавно опубликовало свое положительное решение об ALUNBRIG, который является средством лечения немелкоклеточного рака легких (НМРЛ) с анапластической лимфоминкиназой + (ALK +). Они рекомендовали эту…

Продолжить чтение EMA Рекомендует Терапию ALUNBRIG для Лечения Немелкоклеточного Рака Легкого
Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях
source: pixabay.com

Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях

Тодд Мерсер, пятидесятилетний житель Мичигана и отец двоих детей, недавно позвонил в Подкаст STAT's Readout LOUD, чтобы обсудить трудности, с которыми он столкнулся при регистрации в клиническом испытании. Тодд объяснил,…

Продолжить чтение Пациент с Раком Аппендикса был Отстранен от Участия в Пяти Клинических Испытаниях
Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям
source: pixabay.com

Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям

Как первоначально сообщалось в Biospace, две исследовательские сети, посвященные формированию мостов между исследованиями редких заболеваний во всем мире, поделятся своими сферами деятельности, чтобы способствовать открытию редких заболеваний. Компания TriNetX объединяет…

Продолжить чтение Объединение Двух Исследовательских Сетей по Редким Болезням для Подключения Пациентов к Возможным Исследованиям
У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить
source: pixabay.com

У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить

Сьюзен Манн было семь лет, когда ей поставили диагноз тиреоидит Хашимото, аутоиммунное заболевание, которое поражает щитовидную железу. Согласно недавней статье в интернет-журнале Your Tango, врач Сьюзен указал, что кроме лекарства,…

Продолжить чтение У Нее Диагностировали Тиреоидит Хашимото, но ее Доктор Не Знал, Как Это Лечить
Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона
mcmurryjulie / Pixabay

Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона

Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по…

Продолжить чтение Новая Информация о Терапии PR001 при Лечении Болезни Паркинсона
Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему
source: pixabay.com

Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему

В этом году вся команда «Patient Worthy» отправилась в Вашингтон, округ Колумбия, на Неделю Редких Заболеваний 2020 года. Это мероприятие всегда является важным для сообщества пациентов с редкими заболеваниями. Это…

Продолжить чтение Неделя Редких Заболеваний 2020: Работа на Пути к Лучшему Будущему

Звездный Игрок USC Жертвует Костный Мозг Сестре с Анемией Даймонда-Блэкфана

Остин Джексон - звездный футболист в Университете Южной Калифорнии. Вся его жизнь состоит из футбола, будь то тренировка, просмотр или игра. Хотя футбол является важной частью его жизни, он также…

Продолжить чтение Звездный Игрок USC Жертвует Костный Мозг Сестре с Анемией Даймонда-Блэкфана
Когда Её Сыну Поставили Диагноз MFDM, Она Не Смогла Найти Сообщество. И, Она Сама Создала Его.
source: pixabay.com

Когда Её Сыну Поставили Диагноз MFDM, Она Не Смогла Найти Сообщество. И, Она Сама Создала Его.

Как первоначально сообщалось в «Cincinnati Children's», Бритни писала, как она попала в мир редких заболеваний, когда она и ее муж Майкл решили усыновить ребенка. Они знали, что у него генетическое…

Продолжить чтение Когда Её Сыну Поставили Диагноз MFDM, Она Не Смогла Найти Сообщество. И, Она Сама Создала Его.
Вакцины от Рака Простаты: Все Еще Продолжается Борьба в Течении Всех Этих Лет
source: pixabay.com

Вакцины от Рака Простаты: Все Еще Продолжается Борьба в Течении Всех Этих Лет

  • Post author:
  • Post category:Рак

Термин «отказ» больше не может применяться к противораковым вакцинам, согласно недавней статье в Marketwatch. Исследователи пережили более четырех десятилетий разочарования, так как первые две терапевтические вакцины были одобрены, но затем…

Продолжить чтение Вакцины от Рака Простаты: Все Еще Продолжается Борьба в Течении Всех Этих Лет
Машинное Обучение Улучшает Лечение при Алкаптонурии
source: pixabay.com

Машинное Обучение Улучшает Лечение при Алкаптонурии

Согласно истории от mdmag.com, недавнее исследование стиля, подтверждающего концепцию, предполагает, что определенный инструмент машинного обучения может быть полезен для пациентов, живущих с редким заболеванием - алкаптонурией. Машинное обучение может помочь…

Продолжить чтение Машинное Обучение Улучшает Лечение при Алкаптонурии
Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?
source: pixabay.com

Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?

Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Болезнь Помпе - это недостаток специфического белка в организме, который помогает расщеплять гликоген - сложный сахар, который обеспечивает энергию. Неспособность расщеплять гликоген может…

Продолжить чтение Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?
Исследование Изучает Неврологические Различия у Пациентов с Цистинозом
source: pixabay.com

Исследование Изучает Неврологические Различия у Пациентов с Цистинозом

В исследовании, опубликованном недавно в журнале "Orphanet Journal of Rare Diseases", группа исследователей выявила четкие различия в нейроанатомических и психоневрологических фенотипах пациентов с цистинозом. Фенотип относится к видимым, наблюдаемым различиям…

Продолжить чтение Исследование Изучает Неврологические Различия у Пациентов с Цистинозом
Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования
source: pixabay.com

Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования

Согласно статьи от Financial Buzz, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group plc недавно объявила о том, что она успешно завершила свою встречу по типу B в конце второго этапа с Управлением…

Продолжить чтение Компания, Занимающаяся Разработкой Средств для Лечения Несовершенного Остеогенеза, Объявляет об Успешном Заключительном Совещании в FDA по Поводу Второго Этапа Исследования
Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»
source: pixabay.com

Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»

Согласно статьи от Wapakoneta Daily News, фармацевтические компании ACADIA Pharmaceuticals Inc. и Neuren Pharmaceuticals Limited недавно объявили о том, что его исследовательский кандидат-препарат трифинетид получил обозначение "Редкого Педиатрического Заболевания" от…

Продолжить чтение Исследовательское Лечение Синдрома Ретта Получает Обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание»