Согласно недавней статье в BioSpace, компании Biogen и Eisai начали новое доклиническое исследование III фазы BAN2401 для лечения доклинической болезни Альцгеймера. Новое исследование последовало за прекращением в марте 2019 года…
В недавнем пресс-релизе Knopp Biosciences объявили, что их лекарственная терапия KB-3061 получила статус Редкого Детского Заболевания для лечения пациентов с эпилептической энцефалопатией KCNQ2 (KCNQ2-EE), редкое заболевание, вызывающее инфантильные приступы. KB-3061…
Перепечатано с разрешения Findacure.org Сегодняшний гостевой блог написан Полли Мойер, соучредителем британской страницы «Действия в Связи с Синдромом Маль де Дебарке» Великобритания и основателем группы Familial MdDS на Facebook. Здесь…
В недавней статье в Cure Today описывается влияние нового класса инъекционной лучевой терапии на метастатический рак молочной железы Барбары Дэвис и метастатический рак простаты доктора Говарда Шиффа. Барбара Дэвис Барбара…
Недавно компания Orphazyme подала заявку в FDA на свое новое лекарственное средство аримокломол, для лечения болезни Нимана-Пика типа C (НПС). Эта заявка подается после того, как биофармацевтической компании уже были…
Согласно данным от The Philadelphia Inquirer, 25-летняя Габби Макнари не рискует, когда речь идет о пандемии коронавируса/COVID-19. Филадельфия сильно пострадала от вируса на ранней стадии, и Габби, которая живет недалеко…
Когда Эмилия Галарно вырастет, у нее будет довольно захватывающая история, чтобы рассказать о своем рождении. По данным Детского Медицинского Центра Коннектикута, Эмилия родилась 6 марта, незадолго до того, как COVID-19…
Согласно данным от Physician's Weekly, хотя измерение концентрации альбумина (альбуминурия) широко считается стандартным методом постановки и скрининга на хроническое заболевание почек, другой метод, недавно оцененный в научном исследовании, может оказаться…
Согласно данным от BioSpace, биотехнологическая компания Ascentage Pharma только что объявила, что получила обозначение Орфанного Препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Это обозначение относится к…
Согласно данным от Fabry Disease News, в недавнем исследовании было проанализировано положение двух двоюродных братьев, живущих с болезнью Фабри, которых лечили заместительной ферментной терапией, которая обычно считается наилучшим доступным лечением.…
Согласно данным с сайта proactiveinvestor.com.au, фармацевтическая компания Pharmaxis Ltd. недавно объявила о том, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ей обозначение Орфанного…
На ежегодном собрании GRAPPA 2020, проводимом практически в этом году, доктор Филип Хеллиуэлл признал, что он, как и многие ревматологи, изо всех сил пытался понять определенное заболевание: синдром SAPHO. Согласно…
По данным Американского Онкологического Общества, в США ежегодно диагностируется приблизительно 1,7 миллиона человек. Около сорока процентов этих случаев могут иметь право на получение терапии ингибитором контрольной точки с консервативной оценкой…
Голосованием 8:7 FDA одобрило терлипрессин для лечения гепаторенального синдрома типа 1. Согласно данным от MedScape, Консультативный комитет FDA по сердечно-сосудистым и почечным лекарствам беспокоился, что у препарата не было данных,…
На прошлой неделе биофармацевтическая компания Kiniksa Pharmaceuticals объявила, что их лекарственное средство, рилонацепт, получило обозначение Орфанного Препарата от FDA. После положительных данных клинического испытания RHAPSODY Фаза 3 рилонацепт может быть…
Недавно фармацевтическая компания RIBOMIC объявила, что первый пациент получил дозу в ходе 1 фазы клинических испытаний. В конечном счете, исследование предназначено для определения того, может ли RBM-007 быть эффективным методом…
Как сообщается в газете «Parkinson's News Today», исследовательская терапия для лечения пациентов с болезнью Альцгеймера и болезнью Паркинсона прошла 2 фазу испытания, одобренную центральным комитетом по обзору (IRD) Университета штата…
Хевин Барнс пережил рак, он выиграл битву с раком молочной железы. Хотя менее одного процента диагнозов рака молочной железы составляют мужчины, очень важно знать, что это заболевание поражает как мужчин,…
Как сообщает SeekingAlpha, биотехнологическая компания QED Therapeutics недавно объявила, что в исследование PROPEL 2 был введен первый детский пациент. На средней стадии исследования, в ходе которого исследуется препарат infigratinib, будет…
Согласно недавнему пресс-релизу от Albireo Pharma, первый участник зарегистрировался в испытании BOLD (БОЗП). Исследование BOLD, которое обозначает Билиарную атрезию и использование Оdevixibat при лечении Заболеваний Печени, представляет собой третью фазу…
Согласно Ankylosing Spondylitis News, FDA одобрило новое лечение, Hulio. Это лечение анкилозирующего спондилита и других воспалительных заболеваний. Хотя оно было одобрено, оно не будет доступно для пациентов в США до…
Обозначения орфанного препарата предоставляются FDA для лекарств и биологических препаратов, разработанных для лечения редких заболеваний. Согласно недавней статье в Biospace, Oncternal Therapeutics объявила, что FDA присвоило обозначение орфанного преперата для…
Согласно данным от Buzzfeed News, недавний тест экспериментальной вакцины COVID-19, разрабатываемой компанией Moderna Therapeutics, продемонстрировал, что она способна продуцировать антитела у всех 45 человек, которые ее получили. Анализ эксперимента был…
В то время как мир ждет вакцины для профилактики, смягчения или лечения COVID-19, исследуемый препарат Ремдесивир продолжает демонстрировать обнадеживающие результаты. FDA недавно дало разрешение на Экстренное Использование препарата для лечения…
Согласно данным от Korea Biomedical Review, Сеульская Национальная Университетская Больница (SNUH) в Южной Корее недавно объявила о том, что процесс набора пациентов для проекта National Bio Big Data официально начался…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
