Мы узнаем больше о COVID-19 каждый день. Мы знаем, что для большинства людей, заболевших этой болезнью, выздоровление будет быстрым, и они довольно быстро вернутся к нормальному состоянию. Однако у небольшой…
Безопасность Подсластителей Подсластители кажутся идеальным решением для добавления сахара. Отсутствие калорий и недостаток рафинированного сахара означает, что вы можете наслаждаться им в избытке, верно? Ответ мы пока не знаем. На…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Blood Advances, документально подтвердило, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасна и эффективна для детей со множеством различных видов наследственных незлокачественных заболеваний, таких как серповидноклеточная…
Сколько себя помню, я боролся с депрессией. Раньше мне было стыдно за свою ситуацию, но теперь нет. Депрессия - это не я, но это то, с чем я борюсь, учусь…
Исследователи уже знают, что различные мутации генов способствуют возникновению различных подтипов болезни Шарко-Мари-Тута. Конкретное заболевание зависит от того, какой ген мутировал. Но, согласно Charcot-Marie-Tooth News, ученые недавно связали мутации гена…
Недавно биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals объявила о подаче Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) и Заявки на Получение Разрешения на Продажу (MAA) для Пегцетакоплана. В случае одобрения, эти заявки позволят…
Компания Cynata Therapeutics Limited недавно объявила о результатах своего доклинического испытания мезенхимальных стволовых клеток Cymerus ™, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), согласно данным BioSpace. Они тестируют эти клетки…
На прошлой неделе компания Cycle Pharma объявила об одобрении FDA однократной суточной дозы NITYR для пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1). Согласно информации о назначении, NITYR: ингибитор гидроксифенилпируватдиоксигеназы для…
Согласно сообщению PR Newswire, компания Locanabio, Inc. недавно опубликовала результаты доклинической оценки системы CRISPR Cas9 (RCas9), нацеленной на РНК, в качестве вмешательства в мышиной модели миотонической дистрофии 1 типа. (ДМ1).…
На прошлой неделе биотехнологическая компания BioMarin объявила, что доктор Линда Полгрин, доктор медицины, доктор медицинских наук, выступит на ежегодной встрече 2020 года Американского Общества Исследований Костей и Минералов (ASBMR). Ее…
На прошлой неделе Бристол Майерс Сквибб поделился данными за четыре года клинического исследования фазы 3 CheckMate-214. В конечном итоге, исследование было направлено на понимание безопасности, эффективности и переносимости Opdivo и…
Добро пожаловать в Редкий Класс, новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…
Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…
Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…
Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…
В начале этой недели биофармацевтическая компания Enterome объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2. В исследовании SPENCER будет оцениваться EO2401 как потенциальное средство лечения пациентов…
Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…
Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…
Когда мне было 12 лет, после внезапной остановки сердца у моей мамы, мне поставили диагноз редкий генетический синдром внезапной смерти от аритмии, названный врожденным синдромом удлиненного интервала QT (СУИQT) типа…
Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biotechnology News, нейронная цепь, ответственная за бессонницу, была идентифицирована учеными из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) в Нью-Йорке. Пациенты с Хроническим Стрессом В течение многих…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A) имеют дополнительный ген PMP22. Однако новое исследование показывает, что этот избыточный ген вызывает токсическое накопление белка в клетках. Поскольку лишний…
Как сообщает Biospace; вы, наверное, знаете, что фиолетовая лента используется для обозначения рака, розовая - для рака груди, оранжевая - для лейкемии. Но что вы знаете о детском раке? В…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
В этом году Digital International Liver Congress прошел онлайн с 27 по 29 августа из-за COVID-19. Во время конференции биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals обнародовала данные своего клинического исследования фазы 2…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
