Согласно сообщению от BioSpace, компания Takeda Pharmaceutical Company Ltd. недавно объявила о публикации результатов клинических испытаний фазы 3. В этом испытании тестировался препарат компании иксазомиб (продаваемый как NINLARO ™) как…
Как сообщает BioSpace; сегодня компания Biocryst Pharmaceuticals получила стимул к дальнейшей работе по исследованию достоинств потенциального перорального лечения ПНГ. FDA США официально определило пероральное соединение BCX9930 как «Орфанное Лекарство», что…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания POXEL SA недавно объявила, что она начала с фазы 2 клинических испытаний с изменением доз, в ходе которых будет проверяться экспериментальный препарат компании PXL065 в…
В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…
Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
На прошлой неделе Target RWE обнародовала данные своего исследования TARGET-NASH, разработанного для лучшего понимания различий в результатах для здоровья пациентов с неалкогольной жировой болезнью печени (НАЖБП). Согласно их результатам, азиатские…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Медицинская одиссея пациента с редким заболеванием часто начинается с поиска. Риза Перера написала рассказ на lymedisease.org о своем долгом пути по медицинскому миру, чтобы найти ответы, и о десятилетии симптомов,…
По данным PharmaField, Шотландский Консорциум Лекарственных Средств (SMC) недавно одобрил и принял 14 новых лекарств для использования NHSScotland. Многие из этих лекарств, такие как Xospata, используются для лечения пациентов с…
Возможно, весь наш год был посвящен обсуждениям COVID-19, нового коронавируса, который привел к 28,3 миллионам случаев и 911000 смертей по всему миру. Только в Соединенных Штатах зарегистрировано 6,43 миллиона случаев…
Согласно данным от Medical Xpress, по мере того, как каннабис стал более допустимым и широко доступным в США, все большее количество людей используют его для лечения симптомов депрессии. Недавнее исследование…
Хотя сейчас глобальная пандемия длится уже несколько месяцев, новая информация появляется ежедневно. В настоящее время COVID-19 является причиной более 29 миллионов случаев во всем мире и 926 000 связанных смертей.…
Согласно сообщению Pharmaceutical Business Review, фармацевтическая компания Bayer недавно объявила об обнадеживающих результатах своего клинического исследования фазы 4. Это испытание тестировало препарат риоцигуат (продаваемый в США как Adempas) как средство…
Бетани Бюттнер начала кашлять ... сильно. Недавно она столкнулась с пневмонией, но после курса антибиотиков она, похоже, выздоровела ... за исключением постоянного кашля. Вскоре ее отец Деннис серьезно забеспокоился. Кашель…
Согласно статье Buzzfeed News, пандемия коронавируса/COVID-19 продолжает доставлять новые сюрпризы и проблемы медицинскому и научному сообществу. В недавнем интервью Уэйн Себастьянелли, врач футбольной команды Пенсильванского Университета, недавно вернулся к более…
Согласно недавней статье в MedicalXpress, японские исследователи во главе с доктором Синсуке Исигаки и его командой из Университета Нагоя определили новые молекулярные детали активности тау. Болезнь Альцгеймера, медленное и прогрессирующее…
Недавно биофармацевтическая компания Fortress Biotech объявила о положительных клинических результатах для CUTX-101 (гистидинат меди). Эти данные подчеркивают эффективность CUTX-101 для пациентов с болезнью Менкеса. Поскольку в настоящее время нет одобренных…
По данным Genetic Engineering & Biotechnology News, исследователи недавно обнаружили потенциальную терапию для пациентов с агрессивными подтипами медуллобластомы. Есть четыре подтипа этого заболевания. Первый редко приводит к летальному исходу, почти…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Рождение ребенка, особенно в первый раз, связано со множеством неизвестного и вопросами. Какую коляску купить, как назвать ребенка, отправите ли вы его…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Аутоиммунный увеит - это заболевание, при котором в глазу происходит аномальная активация иммунных клеток, что в конечном итоге приводит к разрушению здоровых…
Согласно BioSpace, испытание Farxiga фазы III дало очень положительные результаты. Это лечение хронической болезни почек (ХБП) позволило значительно продлить выживаемость у пациентов со 2–4 стадиями ХБП за счет снижения риска…
Ранее на этой неделе FDA одобрило пероральный азацитидин (Onureg) для пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). По данным ASCO Post, Onureg подходит для постоянного лечения взрослых пациентов, ранее достигших ремиссии.…
Недавно фонд MDS объявил, что две мутации гена TP53 приводят к худшим результатам для пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС) и острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). Согласно их международному и многоцентровому исследованию,…
От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy На протяжении всей пандемии становится совершенно очевидно, что ученые до сих пор не имеют четкого представления о разнообразных признаках и симптомах, которые…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
