FDA Принимает Заявку на Casimersen для Пациентов с МДД Поддающейся Воздействию Экзона 45

Ранее на этой неделе компания Sarepta Therapeutics объявила, что FDA одобрило новую заявку на лекарство (NDA) для Casimersen (SRP-4045). Лечение пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся воздействию экзона 45,…

Продолжить чтение FDA Принимает Заявку на Casimersen для Пациентов с МДД Поддающейся Воздействию Экзона 45
Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна

от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…

Продолжить чтение Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19
valelopardo / Pixabay

Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19

Поскольку COVID-19 продолжает распространяться, спешка за лечением или излечением продолжается. Сегодня, 4 августа, во всем мире диагностировано 18,2 миллиона случаев заболевания и 692 000 смертей. Из них 4,8 миллиона случаев…

Продолжить чтение Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19
Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям
source: pixabay.com

Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям

Согласно данным от Korea Biomedical Review, Сеульская Национальная Университетская Больница (SNUH) в Южной Корее недавно объявила о том, что процесс набора пациентов для проекта National Bio Big Data официально начался…

Продолжить чтение Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям
Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна
source: pixabay.com

Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна

Как первоначально обсуждалось в Muscle Dystrophy News Today, недавнее исследование обнаружило, что повышение уровня утрофина в организме может улучшить мышечную силу, форму и функциональность у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.…

Продолжить чтение Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна

Участие Пациентов в Геномных Исследованиях: Распаковка Подкаста «Genetics Unzipped» S3.08

В то время как геномные исследования представляют уникальную возможность борьбы с болезнями и генетическими мутациями в зародыше, практика была невероятно противоречивой. Некоторые люди беспокоятся об этике генной терапии, а другие…

Продолжить чтение Участие Пациентов в Геномных Исследованиях: Распаковка Подкаста «Genetics Unzipped» S3.08
Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний
source: pixabay.com

Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Продолжить чтение Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Продолжить чтение Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения
source: pixabay.com

FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения

Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств. В 2019 году было одобрено…

Продолжить чтение FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения

Поможет ли Прекращение Использования Слова «Редкий» Повысить Уровень Диагностики у Пациентов с Редкими Заболеваниями?

Слово "Редкий" К сожалению, многие эксперты по редким заболеваниям считают, что фраза «редкое заболевание» может нанести вред самой популяции, которую она описывает. Директором Национального Центра Содействия Трансляционным Исследованиям, или NCATS,…

Продолжить чтение Поможет ли Прекращение Использования Слова «Редкий» Повысить Уровень Диагностики у Пациентов с Редкими Заболеваниями?
Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Capri23auto / Pixabay

Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Продолжить чтение Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Продолжить чтение Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами
HarinathR / Pixabay

Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами

Согласно статьи из m.dailyhunt.in, Винаяк Шридхар, индийский студент с мышечной дистрофией Дюшенна, скончался во время сдачи экзаменов. Винаяк был энергичным и очень амбициозным молодым человеком, который черпал вдохновение у инвалида,…

Продолжить чтение Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами

Генная Терапия Останавливает Разрушение Аксонов у Мышей

Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное…

Продолжить чтение Генная Терапия Останавливает Разрушение Аксонов у Мышей

Новое Исследование Подчеркивает Связь Между Миодистрофией Дюшенна и Рабдомиосаркомой

Согласно истории из bioengineer.org, давно известно, что люди с редким заболеванием миодистрофия Дюшенна подвергаются большему риску развития редкого вида рака, называемого рабдомиосаркомой. Частично это связано с постоянным восстановлением, которое мышечные…

Продолжить чтение Новое Исследование Подчеркивает Связь Между Миодистрофией Дюшенна и Рабдомиосаркомой
Закрыть меню