Исследования Открывают Возможный Метод Лечения МДД
source: pixabay.com

Исследования Открывают Возможный Метод Лечения МДД

Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…

Продолжить чтение Исследования Открывают Возможный Метод Лечения МДД

Доступны Обновления о Клинических Разработках Гивиностата для Лечения МДД

Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…

Продолжить чтение Доступны Обновления о Клинических Разработках Гивиностата для Лечения МДД

Первый Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна Проходит Курс Генной Терапии

Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре…

Продолжить чтение Первый Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна Проходит Курс Генной Терапии
Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Терпит Неудачу в Клинических Испытаниях
source: pixabay.com

Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Терпит Неудачу в Клинических Испытаниях

Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…

Продолжить чтение Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Терпит Неудачу в Клинических Испытаниях
Обновленная Информация о Мерах по Скринингу Новорожденных на Мышечную Дистрофию Дюшенна
source: pixabay.com

Обновленная Информация о Мерах по Скринингу Новорожденных на Мышечную Дистрофию Дюшенна

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

Продолжить чтение Обновленная Информация о Мерах по Скринингу Новорожденных на Мышечную Дистрофию Дюшенна

Исследование Мышечной Дистрофии Дюшенна Получило от FDA Разрешение, Чтобы Продолжить Дозировку

Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…

Продолжить чтение Исследование Мышечной Дистрофии Дюшенна Получило от FDA Разрешение, Чтобы Продолжить Дозировку
Этот Препарат Может Ускорить Лечение Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Этот Препарат Может Ускорить Лечение Мышечной Дистрофии Дюшенна

Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…

Продолжить чтение Этот Препарат Может Ускорить Лечение Мышечной Дистрофии Дюшенна
Новое Исследование Фазы 1 Лечения Мышечной Дистрофии Беккера
source: pixabay.com

Новое Исследование Фазы 1 Лечения Мышечной Дистрофии Беккера

Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…

Продолжить чтение Новое Исследование Фазы 1 Лечения Мышечной Дистрофии Беккера
Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД
HeungSoon / Pixabay

Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД

В этом году на совместном заседании CNS-ICNA 2020 исследователи определили аталурен как потенциальное средство, которое тормозит прогрессирование заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД). Исследования показывают, что терапия…

Продолжить чтение Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД
Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась
stevepb / Pixabay

Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

Продолжить чтение Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась
Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 
source: pixabay.com

Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 

Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

Продолжить чтение Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 
Vamorolone Демонстрирует Перспективы Пациентам с МДД
stevepb / Pixabay

Vamorolone Демонстрирует Перспективы Пациентам с МДД

По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным…

Продолжить чтение Vamorolone Демонстрирует Перспективы Пациентам с МДД
Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна
Pexels / Pixabay

Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна

Компания Sarepta Therapeutics встретилась с Отделом Тканей и Передовой Терапии FDA, чтобы обсудить письменный ответ Типа C о клиническом испытании SRP-9001, лечения мышечной дистрофии Дюшенна. О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)…

Продолжить чтение Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна

FDA Принимает Заявку на Casimersen для Пациентов с МДД Поддающейся Воздействию Экзона 45

Ранее на этой неделе компания Sarepta Therapeutics объявила, что FDA одобрило новую заявку на лекарство (NDA) для Casimersen (SRP-4045). Лечение пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся воздействию экзона 45,…

Продолжить чтение FDA Принимает Заявку на Casimersen для Пациентов с МДД Поддающейся Воздействию Экзона 45
Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна

от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…

Продолжить чтение Назначение Ускоренной Процедуры для Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19
valelopardo / Pixabay

Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19

Поскольку COVID-19 продолжает распространяться, спешка за лечением или излечением продолжается. Сегодня, 4 августа, во всем мире диагностировано 18,2 миллиона случаев заболевания и 692 000 смертей. Из них 4,8 миллиона случаев…

Продолжить чтение Объявлена Вторая Фаза Исследования TXA127, Потенциального Лечения COVID-19
Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям
source: pixabay.com

Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям

Согласно данным от Korea Biomedical Review, Сеульская Национальная Университетская Больница (SNUH) в Южной Корее недавно объявила о том, что процесс набора пациентов для проекта National Bio Big Data официально начался…

Продолжить чтение Начинается Прием для Проекта «National Bio Big Data» в Южной Корее по Редким Заболеваниям
Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна
source: pixabay.com

Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна

Как первоначально обсуждалось в Muscle Dystrophy News Today, недавнее исследование обнаружило, что повышение уровня утрофина в организме может улучшить мышечную силу, форму и функциональность у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.…

Продолжить чтение Утрофин для Пациентов с Мышечной Дистрофией Дюшенна

Участие Пациентов в Геномных Исследованиях: Распаковка Подкаста «Genetics Unzipped» S3.08

В то время как геномные исследования представляют уникальную возможность борьбы с болезнями и генетическими мутациями в зародыше, практика была невероятно противоречивой. Некоторые люди беспокоятся об этике генной терапии, а другие…

Продолжить чтение Участие Пациентов в Геномных Исследованиях: Распаковка Подкаста «Genetics Unzipped» S3.08
Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний
source: pixabay.com

Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Продолжить чтение Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Продолжить чтение Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения
source: pixabay.com

FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения

Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств. В 2019 году было одобрено…

Продолжить чтение FDA Разрабатывает, Одобряет и Ускоряет Процессы Новых Методов Лечения

Поможет ли Прекращение Использования Слова «Редкий» Повысить Уровень Диагностики у Пациентов с Редкими Заболеваниями?

Слово "Редкий" К сожалению, многие эксперты по редким заболеваниям считают, что фраза «редкое заболевание» может нанести вред самой популяции, которую она описывает. Директором Национального Центра Содействия Трансляционным Исследованиям, или NCATS,…

Продолжить чтение Поможет ли Прекращение Использования Слова «Редкий» Повысить Уровень Диагностики у Пациентов с Редкими Заболеваниями?
Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Capri23auto / Pixabay

Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Продолжить чтение Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Продолжить чтение Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна