Согласно сообщению Newswise, первые результаты недавнего клинического испытания 1/2 фазы выявили потенциал экспериментального лечения, которое тестировалось для  новообразований из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (ОБПДК), редкой формы рака крови. Исследовательская терапия называется…

По состоянию на 20 ноября Zokinvy был одобрен FDA для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (прогерии) и некоторых других прогероидных ламинопатий у пациентов в возрасте от одного года и старше. Это…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Нейродегенерация, связанная с пантотенаткиназой, или PKAN, является редким наследственным заболеванием, при котором у пораженного ребенка наблюдается прогрессирующая дегенерация в определенных частях центральной…

27 ноября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Inc. («Vertex») объявила об одобрении SYMKEVI и KALYDECO для лечения детских пациентов с муковисцидозом (МВ), сообщает GuruFocus. Европейская комиссия (ЕК) одобрила использование этой терапевтической…

Часть Национальных Институтов Здравоохранения (NIH), Национального Института Здоровья Детей и Развития Человека Юнис Кеннеди Шрайвер (NICHD) и компания SteroTherapeutics заключили Соглашение о Совместных Исследованиях и Разработках (CRADA) в попытке протестировать…

Недавно биофармацевтическая компания Acceleron Pharma Inc. («Acceleron») объявила, что ее исследуемая терапия ACE-1334 получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Лечение предназначено для пациентов с системным склерозом. Однако вскоре исследователи оценит…

Исследование, опубликованное в European Medical Journal, направлено на подтверждение профиля безопасности ведолизумаба, средства для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК). В частности, они сосредоточились на острых инфузионных реакциях. Важно, чтобы профиль…

В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали…

На этой неделе компания Hallmark Movies and Mysteries представила «The Christmas Bow», в котором Джой Перри, женщина с болезнью Шарко-Мари-Тута, играет женщину с ШМТ. И хотя ШМТ в течение многих…

19 ноября 2020 года агентство Research! America провело информационный веб-семинар под названием «От Науки, Удостоенной Нобелевской Премии, к Лечению Следующего Поколения: Прослеживание Пути Прорыва в Редких Заболеваниях с Помощью РНКи».…

Термин «паллиативная помощь» связан со стигмой, поскольку он обычно ассоциируется с хосписом и неизлечимыми заболеваниями. Это не так, поскольку паллиативная помощь просто предназначена для улучшения качества жизни и облегчения страданий…

Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…

Компания Innovent Biologics недавно получила одобрение Национального Управления Медицинских Продуктов (NMPA) на их лечение ювенильного идиопатического артрита (ЮИА), SULINNO. Он был одобрен для лечения ЮИА, ревматоидного артрита, псориаза и анкилозирующего…

Последние новости от израильских ученых, опубликованные в Times of Israel, заключаются в том, что исследователи из Тель-Авивского Университета точно нацелены на раковые клетки у мышей с помощью CRISPR. CRISPR -…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…

Согласно статье Biospace, компания Takeda Pharmaceuticals опубликовала результаты своего исследования фазы 3 HELP, расширенного исследования TAKHZYRO. Это лечение наследственного ангионевротического отека (НАО) снижает частоту приступов и даже предотвращает их в…

Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA)…

Компания Takeda Pharmaceuticals недавно присудила XOMA Corporation 2 миллиона долларов за достижение следующей вехи в разработке мезагитамаба, средства для лечения миастении (MG). По данным Biospace, XOMA недавно ввела дозу первому…