Согласно пресс-релизу от 13 июля, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») недавно вылечила своего первого детского пациента в рамках фазы 3 клинических испытаний KIDCARES10. В рамках исследования компания Kedrion оценивает безопасность,…

Спинальная мышечная атрофия - это редкое прогрессирующее мышечное заболевание, которое со временем нарушает движения пациента. Без раннего вмешательства это заболевание подрывает способность маленьких пациентов дышать и даже глотать. Как сообщает…

KRYPOLIS (карфилзомиб) недавно получил условное одобрение в Китае для лечения рецидивирующей / рефрактерной (R / R) множественной миеломы. Лицензированный BeiGene, этот препарат показан взрослым с множественной миеломой R / R,…

В обзоре, опубликованном на dovepress.com, моноклональные антитела зарекомендовали себя как важный инструмент в лечении рассеянного склероза как в рецидивирующей, так и в прогрессирующей форме. В этой категории есть несколько различных…

Кластерный Короткий Палиндромный Повтор с Регулярными Промежутками (CRISPR), согласно NCBI, представляет собой последовательности, которые реплицируются и инфицируют бактериальные клетки. CRISPR был в новостях недавно, но на этот раз он определенно…

К сожалению, многие молекулы, которые стимулируют развитие и рост рака, считаются «неподдающимися лечению». Короче говоря, это означает, что лекарства не могут связываться с этими молекулами или воздействовать на них из-за…

Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному…

Детская Исследовательская Больница Сент-Джуда недавно объявила, что ее группа ученых создала регистр детской меланомы. Цель состоит в том, чтобы использовать данные из этого реестра для молекулярного анализа, который мог бы…

Боковой амиотрофический склероз (БАС) - редкое неврологическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей гибелью нервных клеток и мышечной слабостью. Со временем у многих пострадавших возникают трудности с глотанием. Этот симптом может иметь…

В прошлом у некоторых разработчиков лекарств не было стимула разрабатывать методы лечения для тех, кто принадлежит к сообществу редких заболеваний, учитывая меньший размер пациентов. Тем не менее, FDA создало Закон…

Благодаря достижениям в области иммунотерапии, при раке печени (гепатоцеллюлярная карцинома-ГЦК) увеличилось количество вариантов лечения для пациентов на поздних стадиях заболевания. ГЦК - одна из наиболее частых причин смертельных исходов от…

FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…

Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он…

Адхик жив сегодня благодаря мастерству и щедрости больницы Амирита в Индии и других людей, которые внесли свой вклад в стоимость использования высоко оцененного, но дорогостоящего аппарата ЭКМО (ECMO). Семья Адхика…

Пациентам с редкими или недостаточно изученными заболеваниями иногда бывает трудно получить эффективное лечение. Например, химиотерапия, стандарт лечения гистиоцитоза из клеток Лангерганса (LCH), эффективна только примерно в 50% (или менее) случаев.…

Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу…

Национальное Управление по Медицинским Изделиям (NMPA) Китая недавно одобрило суруфатиниб (surufatinib) для регистрации лекарств для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы (pNET). Компания HUTCHMED Limited недавно объявила об этой новости…

Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями, определяемыми как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Согласно Pulmonary…

Как сообщает Biospace; Фаза 2 исследования, проведенного компаниями Bristol-Myers Squibb и Acceleron Pharma Inc., заслужила признание как одна из шести лучших рефератов, полученных Президентским симпозиумом Виртуального конгресса Европейской гематологической ассоциации…

Некоторые хорошие новости были недавно опубликованы в статье Biospace. Институт рака Дана-Фарбер и Harbour BioMed договорились об объединении ресурсов и совместной разработке новых биотерапевтических средств для лечения онкологических и иммунологических…

Medpage Today опубликовала увлекательную историю о легендарном вороне, который утолял жажду, бросая камни в кувшин с водой, чтобы поднять уровень воды. До кризиса COVID требовалось в среднем почти семнадцать лет,…