Согласно пресс-релизу Synlogic Therapeutics, компания недавно остановила разработку своего исследовательского метода лечения гипераммонемии SYNB1020 после первого из двух неудачного этапа клинического исследования. О Гипераммонемии Гипераммонемия - это метаболическое состояние, характеризующееся…

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Начало Пути Клаудия Мартинес - студентка-медик в Медицинской Школе UTHealth McGovern. Ее мечта  всегда была быть доктором. Но неожиданный диагноз порока Киари поставил некоторые дополнительные препятствия на её пути. Тем…

Согласно статьи из Business Wire, разработчик препарата компания Cadent Therapeutics недавно объявила, что их исследуемый препарат CAD-1883 был удостоен звания «Орфанный Препарат» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами…

Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Reata Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что она официально зарегистрировала своего первого пациента на третий этап в своем клиническом испытании . В этом исследовании будет…

Воспалительное Заболевание Кишечника Воспалительное заболевание кишечника (ВЗК) - это термин, используемый для классификации нескольких различных состояний. Два из них - болезнь Крона и язвенный колит. Это редкие заболевания, но их…

Согласно сведениям из Детского Медицинского Центра в Коннектикуте, эта больница является одной из первых в стране, в которой применяется Zolgensma, недавно одобренная генная терапия для редкой генетической болезни мышечной атрофии…

Согласно статьи от Newswise, Quest Diagnostics, лаборатория, специализирующаяся на диагностической информации, объявила о планах участия в уникальном крупномасштабном исследовании под названием NCI-MATCH, которое обозначает NCI-Молекулярный Анализ для Выбора Терапии. Конечной…

Согласно публикации от BioSpace, Американское Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно одобрило препарат Inrebic (федратиниб) для лечения некоторых пациентов с миелофиброзом. О Миелофиброзе Миелофиброз - очень редкая…

Элла Казано - 12-летняя девочка, живущая с Идиопатической Тромбоцитопенической Пурпурой (ITP), у которой была блестящая идея о том, как она может помочь другим детям, живущим с такими редкими заболеваниями, как…

Донорство Крови Для многих людей, живущих с редким заболеванием, таким как Бета-талассемия, Гемофилия, Апластическая Анемия, Миелодиспластические синдромы, Острый Промиелоцитарный Лейкоз и другие, переливания крови не являются редкостью. Для некоторых они…

Важность Шрифта Брайля Для любого ребенка с редким заболеванием, которое приводит к слепоте или нарушению зрения, таким как болезнь Старгардта, синдром Ашера, синдром Альстрёма или слепота сетчатки, жизнь полна многих…

Согласно статьи от seas.harvard.edu, первокурсница Гарварда Кавья Коппарапу читала рассказ о покойном Сенаторе Джоне Маккейн с диагнозом глиобластома, это смертельный рак мозга. Она была ошеломлена, когда поняла, что прогноз глиобластомы…

Бренда страдает как псориатическим артритом, так и псориазом. Она с детства живет с этим, учится заботиться о себе и справляться с возникающими проблемами. К 12 годам она уже сама занималась…

Согласно статьи от Pharmaceutical Technology, кандидат на экспериментальное лекарство от компании Stoke Therapeutics, известный как STK-001, получил статус «Орфанный Препарат» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA).…

Согласно статьи из cmfblog.org.uk, уход за больными может стать еще одной областью, в которой автоматизация заменит людей. Хотя может показаться сложным и даже немного пугающим представить, что роботы заботятся о…

Согласно статьи от The Boston Globe, разработчик препарата компания Ovid Therapeutics планирует продвинуться на последней стадии клинических испытаний, в ходе которых будет испытан исследуемый препарат компании под названием OV101, который…

Согласно пресс-релизу Британской биотехнологической компании Immunocore, компания заключила партнерское соглашение с Pulse Infoframe (Канадская компания по анализу данных) для поддержки разработки международной базы данных о случаях увеальной меланомы. База данных…

Согласно статьи от PR Newswire, биофармацевтическая компания Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. объявила, что первый пациент подписался на третий этап клинических испытаний компании, в ходе которых тестировался кандидат на исследуемый…

According to a story from rediff.com, Dr. Rahul Desikan was a committed amyotrophic lateral sclerosis researcher. Then, in a cruel twist of irony, he was diagnosed with the disease himself.…

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Согласно статьи от BioPortfolio, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. недавно инициировала третий этап клинического испытания , в ходе которого тестируется ее нынешний кандидат на ведущий препарат mavorixafor. Этот препарат разрабатывается…

Болезнь Гоше (БГ) является редким лизосомальным нарушением памяти. Это вызвано дефицитом фермента глюкоцереброзидазы. В июне в Международном Журнале Молекулярных Наук было опубликовано новое исследование, подтверждающее важность мониторинга lyso-Gb1 у детей…

Согласно статьи из Japan Today, недавнее решение японского суда обязало правительство этой страны возместить убытки в размере 370 миллионов иен семьям пациентов с болезнью Хансена (чаще называемых проказой), которые были,…

Это история о решительной журналистке, которая улучшила уход за пациентами с редкими заболеваниями в ее стране, Северной Македонии. Северная Македония - развивающаяся страна, расположенная возле Греции. Население составляет 2 миллиона…