Согласно пресс-релизу FirstWord Pharma, компании Gen и Alnylam Pharmaceuticals подписали эксклюзивное дистрибьюторское соглашение в Турции для RNAi терапии ONPATTRO. Этот терапевтический препарат будет лечить пациентов с наследственным амилоидозом ATTR, которые…

Согласно пресс-релизу от Global Newswire, компания Novartis получил положительное заключение о Cosentyx® от Комитета по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP). Это положительное мнение относится к лечению взрослых пациентов с нерадиографическим…

Идиопатический легочный фиброз (ИЛФ)является редким заболеванием без известной причины и без эффективного лечения, кроме пересадки легкого. Современные методы лечения направлены на замедление прогрессирования заболевания, но уровень жизни пациентов все еще…

Бремя Хронического Заболевания Существует много видов хронических заболеваний, поражающих пациентов разными способами. Однако хронические заболевания имеют одну общую черту - все они создают бремя для пациентов, которое превышает тяготы, связанные…

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

GO-ALIVE GO-ALIVE - это третье клиническое исследование, посвященное безопасности и эффективности Simponi Aria при анкилозирующем спондилоартрите (АС). Simponi был впервые одобрен FDA в 2009 году. Simponi Aria - это еще…

Женщины и Мужчины с Болезнью Фабри Болезнь Фабри - это Х-сцепленное состояние, вызванное неправильным функционированием гена GLA. Долгое время считалось, что это влияет только на мужчин. Поскольку у женщин две…

Согласно статьи из globenewswire.com, биотехнологическая компания Emerald Health Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее экспериментальный препарат EHP-102 получил звание орфанного препарата от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Эта исследовательская…

Согласно статьи из Chronicle Live, 22-го июня 2019 года 36-летняя Донна Кэмпбелл была найдена без сознания на  больничной койке. Она была официально объявлена мертвой на следующий день после неудачных попыток…

Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Insmed Inc. недавно объявила о благоприятных результатах второго этапа своего клинического испытания. В клинических испытаниях проверяется исследуемый препарат-кандидат INS1007, разработанный компанией для лечения бронхоэктазов,…

Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Inventiva планирует представить результаты второго этапа недавнего клинического испытания на предстоящем 16-м ежегодной конференции WorldSymposium ™, который состоится с 10 по 13 февраля 2020…

Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение "ускоренной процедуры", что означает, что пациенты могут быстрее получить…

Согласно статьи от mmm-online.com, недавняя инфографика подчеркивает проблемы, с которыми пациенты с редкими заболеваниями все еще сталкиваются во всем мире, когда речь идет о получении лечения, в котором они так…

Согласно недавней статье в ALS News Today, FDA присвоило «Орфанный Статус» для препарата PrimeC, компании NeuroSense Therapeutics, для лечения БАС. PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В…

Джоди Редмонд из In The Cloud Copy Четыре сенатора США ввели новый закон, который, в случае его принятия, поможет детям, живущим с редкими заболеваниями, проходить тестирование с секвенированием всего генома…

В 2019 году в Мадриде, Испания состоялся Конгресс Европейской Академии Дерматологии и Венерологии  . Во время этой конференции был проведен симпозиум по обсуждению ингибирования IL-23 при псориазе. Вот некоторые из…

Европрейское Агенство по Лекарственным Средствам (ЕМА) недавно объявило, что Даникопан (Danicopan) был принят в программу PRIority MEdicines (PRIME). Даникопан разрабатывается для пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. Обозначение PRIME…

В мире редких болезней прогресс часто ощущается медленно и мучительно. Во многих случаях это печальная реальность. Тем не менее, многое может измениться за год, и некоторые заболевания достигли значительного прогресса.…

Согласно статьи от Medscape, консультативная группа из Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) рекомендовала одобрить препарат тепротумумаб для внутривенного введения в качестве лечения офтальмопатии Грейвса, редкого аутоиммунного…

Согласно публикации от PR Newswire, биофармацевтическая компания Soligenix, Inc. недавно объявила, что ее третий этап клинического испытания официально завершил регистрацию. В этом испытании тестируется экспериментальный препарат-кандидат компании SGX301 для лечения…

Персонализированная Медицина Возможно, вы слышали о персонализированной медицине. Это новое направление здравоохранения, целью которой является предоставление индивидуального лечения пациентам на основе их собственного генома. Двумя наиболее заметными достижениями в персонализированной…