Согласно данным Национального Фонда Гемофилии, фармацевтическая компания uniQure предоставила обновленную информацию о случае гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК), которая возникла у пациента, участвовавшего в клиническом испытании фазы 3. Это клиническое испытание оценивало…
Иногда бывает трудно найти или позволить себе определенные лекарства, предназначенные для вашего заболевания. Однако вскоре это может измениться для канадцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). 28 марта 2021 года Канадское…
Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у…
Поначалу казалось, что с беременностью Эмберлин Смит все идет гладко. Когда у нее было чуть больше 29 недель беременности, ее скрининговые тесты казались нормальными. Однако на 32 неделе беременности что-то…
Компания Lysogene только что объявил, что FDA одобрило их новую заявку на исследования (IND) для лечения ганглиозидоза GM1, редкого детского заболевания. Исследуемое лечение представляет собой генную терапию под названием LYS-GM101.…
В недавнем исследовании ученые обнаружили второй ген, расположенный в митохондриях, который связан с болезнью Шарко-Мари-Тута (CMT). Это исследование было недавно опубликовано в Annals of Neurology. CMT Документально подтверждено, что более…
FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как…
Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…
Новое исследование, опубликованное в JAMA Oncology, показало, что из всех пациентов, у которых рак распространился на кости и которые начали лечение, у 2,8% развился остеонекроз челюсти, также известный как ОНЧ.…
Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…
Доктор Оливер Дориго из Медицинского центра Стэнфордского университета был медицинским источником для статьи, опубликованной в «Oncology». Доктор Дориго объяснил, что если женщине с раком яичников был поставлен диагноз «чувствительность к…
424 слова (источник) против 431 слова (мое) - совпадение 3% Ранее на этой неделе Гвинея, страна, расположенная в Западной Африке, сообщила о новых случаях Эболы, редкой и смертельной инфекции. За…
15 февраля ежегодно отмечается как Международный день Ангельмана, день, посвященный во всем мире распространению информации среди широкой публики и в области медицины о синдроме Ангельмана, редком заболевании. Поскольку февраль является…
Примечание. Этот пресс-релиз выпущен Ассоциацией по Дефициту Креатина. Чтобы узнать больше об этой организации, нажмите здесь. Впервые у новорожденного был диагностирован дефицит гуанидиноацетатметилтрансферазы (ГАМТ) при обследовании новорожденных. Мальчик был идентифицирован…
Согласно сообщению Pharmacy Times, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрило новое лечение крупноклеточной В-клеточной лимфомы, которая является рецидивирующей или рефрактерной. Рефрактерный означает, что…
В пресс-релизе биофармацевтической компании Bristol Myers Squibb компания сообщила, что FDA приняло ее дополнительную заявку на новое лекарство (sNDA). Поскольку sNDA был подан вместе с ваучером Приоритетного Обзора, FDA ответит…
БолезньПаркинсона Болезнь Паркинсона - это заболевание, поражающее нервную систему. Прогрессирующее заболевание влияет на движение и может вызвать широкий спектр симптомов. Они могут включать: Тремор Ригидность Невнятная речь Жесткие мышцы Замедленные…
Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре…
Февраль ежегодно объявляется Месяцем Осведомленности о Синдроме Тернера, который призван способствовать распространению информации о синдроме Тернера среди широкой общественности и в области медицины. Это мероприятие - ценная возможность оказать столь…
Недавно проведенное исследование выявило тот факт, что пациенты с диабетом 2 типа более восприимчивы к хронической болезни почек (ХБП) и, как следствие, к проблемам с сердцем. В этом исследовании изучается,…
Согласно пресс-релизу компании Albireo Pharma, Inc., занимающейся редкими заболеваниями печени, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) приняло новую заявку на лекарство (NDA) для одевиксибата.…
Согласно сообщению Business Weekly, биотехнологическая компания Healx из Кембриджа, Великобритания, и базирующаяся в США коалиция Mission: Cure объявили о новом партнерстве, целью которого является помощь в разработке первого в истории…
По рассказу Yahoo! Finance, EUSA Pharma Limited и BeiGene, Ltd. недавно объявили о том, что их Заявка на получение Лицензии на Биологические Препараты (BLA) была принята Китайским Национальным Управлением Медицинских…
Согласно сообщению GlobeNewswire, новое партнерство между компанией Akouos, Inc. и Blueprint Genetics, производящей точную генетическую медицину, привело к созданию программы Resonate, которая направлена на улучшение доступа к генетическому тестированию слуховой…
Компания Takeda только что объявила, что их заявка в FDA на исследовательскую терапию эозинофильного эзофагита (ЭoЭ) получила Приоритетное Рассмотрение. Эта терапия называется пероральной суспензией будесонида или ТАК-721. Он был создан…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
