Según un artículo de pm360online.com, la compañía de biotecnología Amicus Therapeutics anunció recientemente que el primer paciente recibió tratamiento en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía que…
De acuerdo con un artículo de biotech-finances.com, la compañía biofarmacéutica miRagen Therapeutics, Inc., anunció recientemente la publicación de datos de un ensayo clínico de Fase 1 sobre el inhibidor de…
INSYS Therapeutics acaba de publicar datos de su estudio de seguridad a largo plazo de la CDB como tratamiento para la epilepsia pediátrica refractaria. Los resultados fueron positivos y estamos…
La mayoría de los pacientes diagnosticados con Homocistinuria (HCU), un trastorno metabólico raro, no reciben su diagnóstico hasta más tarde en la vida. Los científicos no sabían por qué los…
El Angioedema Hereditario (AEH) se produce cuando a la sangre le falta la proteína inhibidora de C1. Causa ataques impredecibles y repentinos de hinchazón en varias partes del cuerpo. Puede…
El Síndrome de Angelman impide la capacidad del cerebro para distinguir el ruido de fondo de lo que es importante. Este es el resultado de una inhibición tónica reducida, causada…
De acuerdo a una historia de Oncology Nurse Advisor, un estudio reciente encontró que los pacientes con trombocitopenia inmune no tienen la misma comprensión que sus médicos cuando se trata…
Según una historia de Debra of America, un nuevo ensayo clínico de Fase 1 que está siendo operado por la Universidad de Stanford actualmente está reclutando participantes. Este ensayo será…
Un equipo de investigación de la Universidad de Florida ha anunciado los resultados de una terapia de reemplazo genético en el tratamiento del síndrome de Barth, que entrego resultados prometedores…
Según un artículo de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, el Registro Nacional de ELA está desempeñando un papel vital en el aprendizaje de la esclerosis…
Según un artículo de bioengineer.org, un equipo de investigadores de diferentes partes del mundo ha colaborado y descubierto con éxito un mecanismo crítico que conduce a la inflamación de los…
Press releases earlier this year on biotech company, Synlogic, announced quite favorable results on both pre-clinical and clinical data on a unique application of synthetic biology for the rare disease, phenylketonuria (PKU). In just…
La investigación farmacológica se está adentrando en el abismo submarino. La crisis de opioides de la nación ha sido declarada una emergencia nacional de salud pública. Junto con el Departamento…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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