Día Internacional de Conciencia de Alagille El primer día internacional de Conciencia de Alagille se celebró el 24 de Enero del 2020. ¿Qué es el Síndrome de Alagille? Es una…
Los Beneficios de la Genómica El uso de la genómica en los sistemas de salud se está convirtiendo en una práctica estándar. Los sistemas de salud se han asociado con…
India redactó por primera vez una política nacional de enfermedades raras en el 2017. Lamentablemente, nunca se promulgó debido a problemas de presupuesto e implementación. Este borrador incluía sugerencias tales…
Khondrion acaba de anunciar que el primer paciente recibió una dosis en su estudio de fase 2b para enfermedades mitocondriales llamadas KHENERGYZE. Esta población de pacientes tiene una gran necesidad…
Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente…
Según una historia de mmm-online.com, una infografía reciente destaca los desafíos que los pacientes de enfermedades raras en todo el mundo aún enfrentan cuando se trata de obtener el tratamiento…
La insuficiencia cardíaca congestiva (CHF, por sus siglas en inglés) es algo que afecta a unos seis millones de estadounidenses, y actualmente no tiene cura. Cualquier tratamiento que exista para…
Sabemos que las personas mayores y las personas inmunocomprometidas tienen más riesgo de experimentar Covid-19 grave. Estos incluyen pacientes con esclerosis múltiple (EM). La esclerosis múltiple es una condición autoinmune…
Los defensores de enfermedades raras en India están presionando para que el Ministerio de Salud cree un nuevo fondo para enfermedades raras. Además, están presionando para que los medicamentos y…
Según una historia de The Scarborough News, hermano Connor y hermana Kiera Pickering, de once y doce años respectivamente, serán algunos de los primeros pacientes en ser atendidos en una…
TrialJectory es una organización que trabaja para hacer coincidir vejiga, seno, colorrectal, melanoma, síndromes mielodisplásicos (MDS) y otros pacientes con cáncer con el ensayo clínico adecuado para ellos. Han recaudado…
Según una historia de outsourcing-pharma.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha comenzado recientemente una nueva iniciativa con la apertura de su Centro de Excelencia…
Según una historia de Medgadget, un equipo de científicos de la Universidad de Columbia ha estado trabajando en un dispositivo robótico que podría ayudar a los pacientes con lesiones y…
Galactosemia La galactosemia es una enfermedad rara que afecta el sistema metabólico. Hace que el cuerpo no pueda procesar la galactosa adecuadamente. La galactosa es un azúcar simple presente en…
Global Blood Therapeutics recibió recientemente una revisión prioritaria por parte de la FDA para su nuevo medicamento Oxbryta. Este medicamento está destinado a tratar la enfermedad de células falciformes,…
Cada año, poco menos de 1,500 bebés nacen con espina bífida, un nombre dado a un grupo de malformaciones que afectan el tubo neural. De esos 1,500, solo el…
Según una historia de BioPortfolio, Acceleron Pharma y la Compañía Bristol-Myers Squibb han anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) revisará la Solicitud…
Medicina Personalizada Es posible que haya oído hablar de la medicina personalizada. Es una nueva ola de atención médica que tiene como objetivo proporcionar un tratamiento individualizado a los pacientes…
Según una historia de Business Wire, la compañía biofarmacéutica Bristol-Myers Squibb ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación…
Según una historia de MDMag, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente una expansión de la etiqueta para el medicamento treprostinil (comercializado como Orentiram).…
Según una historia del Times of Israel, un equipo de investigadores asociados con la Universidad de Massachusetts parece haber descubierto un avance potencial con respecto al tratamiento de la enfermedad…
Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Newron Pharmaceuticals S.p.A. ha anunciado que se está asociando con la comunidad de la enfermedad del síndrome de Rett para patrocinar una…
Según una historia de The Washington Post, los datos sobre el medicamento recientemente aprobado Trikafta, que está diseñado para tratar la fibrosis quística, fueron tan convincentes que la Administración de…
AF La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad rara en la cual la médula ósea del cuerpo falla esencialmente. Es una condición genética en la que el cuerpo se…
Según una historia de newswise.com, los medicamentos biológicos han tenido un gran impacto positivo en los resultados para los pacientes con la enfermedad rara artritis idiopática juvenil (AIJ). Sin embargo,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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