Según una historia de BioSpace, el desarrollador de medicamentos Biogen publicó recientemente los resultados provisionales de un ensayo clínico de fase 1/2. Este ensayo clínico está probando el medicamento tofersen,…
¡Espero que las vacaciones de todos hayan tenido un buen comienzo! A medida que nos preparamos para Navidad y Año Nuevo, les presentamos cuatro historias que se destacaron de este…
La FDA acaba de aprobar la primera terapia para el mesotelioma pleural maligno (MPM) en más de 15 años. Es el sistema NovoTTF-100L, desarrollado por Novocure. No solo es la…
La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…
El Problema Orkambi es un medicamento para la fibrosis quística (FQ) creado por Vertex. Es efectivo para aproximadamente el 40% de todos los pacientes con FQ. Fue autorizada en 2015…
Según una historia de Angioedema News, la compañía de desarrollo de medicamentos Regenxbio ha anunciado que está en el proceso de desarrollar un nuevo tratamiento de terapia génica para el…
Según un comunicado de prensa de Synlogic Therapeutics, la compañía detuvo recientemente el desarrollo de su tratamiento de investigación de hiperamonemia SYNB1020 después de un estudio clínico de fase 1/2…
Según una historia de New Statesman, en el último mes se introdujeron una serie de nuevos medicamentos que podrían tener un impacto significativo en varias enfermedades tropicales peligrosas, como el…
Según un comunicado de prensa de Mateon Therapeutics, el reciente acuerdo de fusión de Mateon con PointR Data establece planes para combinar el uso de inteligencia artificial y la recopilación…
Según una historia de EurekAlert!, los trabajadores agrícolas de todo el mundo están experimentando mayores tasas de enfermedad renal crónica. Se desconoce la razón precisa del aumento de las tasas,…
Según una historia de Buzzfeed News, Maria Isabel Bueso nació en Guatemala con mucopolisacaridosis VI, también conocida como síndrome de Maroteaux-Lamy. A los siete años viajó a los Estados Unidos…
Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica especializada Santhera Pharmaceuticals anunció recientemente que ha presentado su solicitud de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su medicamento…
El Comienzo del Viaje Claudia Martínez es una estudiante de medicina en la Escuela de Medicina UTHealth McGovern. Su sueño es, y siempre ha sido, ser médico. Pero un diagnóstico…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado recientemente que la compañía ha inscrito oficialmente a su primer paciente en su ensayo clínico de fase…
Terapias con Células Madre Si bien las terapias con células madre son muy prometedoras para muchas enfermedades raras, todavía hay muchas cosas que no entendemos. Las terapias experimentales con células…
Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Anavex Life Sciences Corp. ha anunciado recientemente que la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos Independientes (DSMB) ha completado su…
Según una historia de Connecticut Children's, el hospital es uno de los primeros en el país en administrar Zolgensma, una terapia génica recientemente aprobada para la rara enfermedad genética, atrofia…
Según una historia de Newswise, Quest Diagnostics, un laboratorio que se especializa en información de diagnóstico, ha anunciado planes para participar en un ensayo único a gran escala llamado NCI-MATCH,…
Según una publicación de BioSpace, la Administración Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó recientemente el Inrebic (fedratinib) para el tratamiento de ciertos pacientes con mielofibrosis. Sobre Mielofibrosis La mielofibrosis…
Ella Casano es una niña de 12 años que vive con Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI) y tuvo una idea brillante de cómo podría ayudar a otros niños que viven con…
Según una historia de seas.harvard.edu, Kavya Kopparapu, estudiante de primer año de Harvard, estaba leyendo una historia sobre el diagnóstico del fallecido senador John McCain con glioblastoma, un cáncer cerebral…
Brenda tiene artritis psoriásica y psoriasis. Ella ha vivido con las condiciones desde que era una niña, aprendiendo a cuidarse a sí misma y a enfrentar los desafíos que surgieron.…
Según una historia de Pharmaceutical Technology, la compañía Stoke Therapeutics, candidata experimental a medicamentos, conocida como STK-001, obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos…
De acuerdo con una historia de cmfblog.org.uk, el cuidado podría ser otro campo de la carrera que en última instancia hará que la automatización reemplace a los trabajadores humanos. Si…
De acuerdo con una historia de The Boston Globe, el desarrollador de medicamentos Ovid Therapeutics planea seguir adelante con un ensayo clínico en etapa avanzada que pondrá a prueba el…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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