Selon un article de PR Newswire, Chiesi Global Rare Diseases et la société biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont récemment annoncé qu’ils ont lancé un programme d'accès étendu (EAP pour l’anglais…
Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Mereo BioPharma Group a récemment annoncé que son traitement expérimental, le setrusumab, avait obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence…
Healio a récemment publié des interviews avec des membres du programme de formation et de recherche en santé de la RDC de l'UCLA, menés par Infectious Disease News. Il y…
CTI BioPharma vient d'annoncer la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour le pacritinib en tant que nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myélofibrose ainsi qu’une…
Récemment, les sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson (« Janssen ») ont annoncé l'autorisation par la FDA de Simponi Aria (golimumab). La thérapie est conçue pour traiter les patients…
Selon un article de BioSpace, la TargetCancer Foundation a commencé à inscrire des patients à l’étude TRACK. Cette étude vise à donner aux patients atteints d'un cancer rare des options…
Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers…
Damian Green de l'Université de Washington est le chercheur principal d'un nouveau projet de recherche sur le myélome multiple. Ce projet arrive grâce à un accord de recherche entre le…
La Dr Lisa Sammaritano du Weill Cornell Medical College a expliqué un moyen de réduire les risques pendant la grossesse pour les personnes atteintes de maladies rhumatismales. La Grossesse et…
Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…
Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant,…
Les chercheurs ont annoncé l’identification d'une mutation génétique spécifique pouvant conduire au syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Ce gène s'appelle DGKE et ne fait pas partie du système du…
La misophonie est une maladie rare qui provoque chez les patients une réaction grave et involontaire à des bruits spécifiques. La cause de la maladie est encore inconnue. Un défi…
Immune-One Therapeutics vient d'annoncer l’administration d’une dose au premier patient atteint de leucémie myéloïde aiguë (LAM) dans le cadre de son essai de phase 1 portant sur l'IO-202. Cette thérapie…
Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude a été menée qui a révélée trois nouvelles mutations sur le gène GJB1 qui entraînent la maladie de Charcot-Marie-Tooth liée à au…
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