De nombreux patients atteints de maladies rares savent qu'il peut parfois être extrêmement difficile de trouver des options de traitement spécifique. En fait, un grand nombre de maladies rares n'ont…
La télésanté est devenue courante pendant la pandémie de coronavirus. Elle permet aux gens de voir leur médecin sans sortir de chez eux, ce qui réduit considérablement le risque d'exposition.…
Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie Ascentage Pharma a annoncé que deux de ses traitements expérimentaux ont récemment reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine…
par Lauren Taylor du site In The Cloud Copy Le diabète auto-immun latent chez l'adulte (LADA pour l’anglais latent autoimmune diabetes in adults) est une forme de diabète moins connu…
Selon un article de BioSpace, une étude récente menée par la société de biotechnologie Goldfinch Bio en collaboration avec des partenaires académiques souligne l'importance de la protéinurie dans la détermination…
Takeda Pharmaceuticals a récemment annoncé les résultats de son étude ouverte de prolongation, intitulée VISIBLE, qui évalue Entyvio comme traitement de la rectocolite hémorragique. Selon BioSpace, ces résultats conservent le…
Ionis Pharmaceuticals a récemment publié les données de son essai clinique sur IONIS-ENAC-2.5Rx, un traitement de la fibrose kystique. Selon Newswire, l'étude a montré des résultats très positifs, avec des…
Des chercheurs viennent de découvrir 30 nouveaux gènes qui peuvent provoquer la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Ces gènes ont été découverts à l'aide d'analyses informatiques de données biologiques, un processus…
Une étude récente publiée dans BMC Rheumatology a révélé qu'une thérapie d’association pourrait être bénéfique pour les personnes atteintes de diabète et la spondylarthrite ankylosante (SA), le rhumatisme psoriasique (RPs)…
Selon un article de Pharma Advancement, Bristol Myers Squibb a récemment annoncé des résultats encourageants d'un essai clinique de phase 3. Cette étude testait son médicament ozanimod (commercialisé sous le…
CIDRAP a récemment présenté les rapports en ligne de JAMA NetworkOpen sur deux lettres de recherche importantes. Les lettres décrivaient les complications pouvant survenir chez les patients atteints de sténose…
Des chercheurs ont récemment mené une étude utilisant des modèles murins de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), intitulée « CMTM6 exprimée sur la surface adaxonale des cellules de Schwann limite…
Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une thérapie génique en développement par la société pharmaceutique Pfizer, Inc. a récemment reçu la désignation Fast Track (« examen accéléré » en français)…
Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la drépanocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tolérance, l'innocuité et la pharmacocinétique du médicament. Le lancement…
Comme rapporté récemment dans SciTech Daily, pendant des années, les scientifiques ont vu les globules rouges (GR) comme un vecteur pour transmettre des médicaments dans le corps humain. Ils circulent…
Comme indiqué dans Newswise, une nouvelle étude expérimentale sur le vapotage, un appareil électronique populaire utilisé pour consommer de la nicotine ou du cannabis, a révélé que les produits de…
Selon un article de PR Newswire, Chiesi Global Rare Diseases et la société biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont récemment annoncé qu’ils ont lancé un programme d'accès étendu (EAP pour l’anglais…
Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Mereo BioPharma Group a récemment annoncé que son traitement expérimental, le setrusumab, avait obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence…
Healio a récemment publié des interviews avec des membres du programme de formation et de recherche en santé de la RDC de l'UCLA, menés par Infectious Disease News. Il y…
Damian Green de l'Université de Washington est le chercheur principal d'un nouveau projet de recherche sur le myélome multiple. Ce projet arrive grâce à un accord de recherche entre le…
La Dr Lisa Sammaritano du Weill Cornell Medical College a expliqué un moyen de réduire les risques pendant la grossesse pour les personnes atteintes de maladies rhumatismales. La Grossesse et…
Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…
Les chercheurs ont annoncé l’identification d'une mutation génétique spécifique pouvant conduire au syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Ce gène s'appelle DGKE et ne fait pas partie du système du…
La misophonie est une maladie rare qui provoque chez les patients une réaction grave et involontaire à des bruits spécifiques. La cause de la maladie est encore inconnue. Un défi…
Immune-One Therapeutics vient d'annoncer l’administration d’une dose au premier patient atteint de leucémie myéloïde aiguë (LAM) dans le cadre de son essai de phase 1 portant sur l'IO-202. Cette thérapie…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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